Laskimonsisäisesti annetun ravulitsumabin farmakokinetiikan, farmakodynamiikan, tehon, turvallisuuden ja immunogeenisyyden arviointi lapsille, joilla on yleistynyt myasthenia gravis (gMG)
keskiviikko 15. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Vaihe 3, avoin, yksihaarainen, monikeskustutkimus, jossa arvioidaan suonensisäisesti annetun ravulitsumabin farmakokinetiikkaa, farmakodynamiikkaa, tehokkuutta, turvallisuutta ja immunogeenisyyttä lapsille (6–<18-vuotiaille), joilla on yleistynyt myasthenia (gMGG)
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tarkoituksena on karakterisoida ravulitsumabi-infuusiohoidon farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa lapsipotilailla, joilla on gMG.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
12
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Milan, Italia, 20133
- Research Site
-
Roma, Italia, 00165
- Research Site
-
Torino, Italia, 10126
- Research Site
-
-
-
-
-
Itabashi-ku, Japani, 173-0003
- Research Site
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia, 11000
- Research Site
-
Belgrade, Serbia, 11070
- Research Site
-
-
-
-
-
Bern, Sveitsi, 3010
- Research Site
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90078
- Research Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Research Site
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27514
- Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Research Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
6 vuotta - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- GMG-diagnoosi vahvistettiin seulonnassa ja/tai seulontajakson aikana saaduilla anti-AChR-vasta-aineiden (Abs) serologisella testillä
- Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) -luokituksen kliininen luokittelu luokasta II luokkaan IV seulonnassa
- Hoitoa saavien osallistujien on oltava riittävän pitkällä vakaalla annostusohjelmalla ennen seulontaa ja seulontajakson aikana.
- Ekulitsumabihoitoa kokeneiden osallistujien on täytynyt olla mukana ja hoidettu ekulitsumabilla tutkimuksessa ECU-MG-303 vähintään 6 kuukautta (180 päivää) ja heidän on täytynyt olla vakaalla annoksella ≥ 2 kuukautta (60 päivää) ennen seulontaa.
- Kaikki osallistujat on rokotettava meningokokki-infektiota vastaan
Poissulkemiskriteerit:
Lääketieteelliset olosuhteet
- Mikä tahansa hoitamaton kateenkorvan pahanlaatuisuus, karsinooma tai tymooma.
- Osallistujat, joilla on ollut hoidettu hyvänlaatuinen tymooma
- kateenkorvan poisto, kateenkorvan poisto tai mikä tahansa kateenkorvan leikkaus 12 kuukauden aikana ennen seulontaa
- N-meningitidis-infektion historia
- Tiedetään olevan ihmisen immuunikatovirus (HIV) positiivinen
- Selittämättömien infektioiden historia
- Tunnettu tai epäilty huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö tai riippuvuus vuoden sisällä ennen seulontajakson alkua
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Ravulitsumabi suonensisäinen (IV) infuusio
Kaikki osallistujat saavat painoon perustuvan ravulitsumabia IV-annoksen päivänä 1, jota seuraa painoon perustuva ylläpitoannos ravulitsumabia päivänä 15 ja sen jälkeen kerran 8 viikossa (q8w) ≥ 20 kg painaville osallistujille tai kerran 4 viikossa (q4w) alle 20 kg painaville osallistujille, yhteensä 122 hoitoviikkoa.
|
Ravulitsumabi annetaan suonensisäisenä (IV) infuusiona.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Ravilitsumabin seerumin pitoisuus
Aikaikkuna: Päivä 1 Ennalta viikon 18 kautta ennen
|
Päivä 1 Ennalta viikon 18 kautta ennen
|
|
Seerumivapaa C5 -pitoisuus
Aikaikkuna: Päivä 1 Ennalta viikon 18 kautta ennen
|
Päivä 1 Ennalta viikon 18 kautta ennen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta kvantitatiivisessa myasthenia graviksen (QMG) kokonaispisteissä viikkoon 18 asti
Aikaikkuna: Perustaso, viikkoon 18 asti
|
Perustaso, viikkoon 18 asti
|
|
|
Muutos perustasosta Myasthenia Gravis - Päivittäisen elämän toiminnan (MG-ADL) kokonaispistemäärässä viikkoon 18 asti
Aikaikkuna: Perustaso, viikkoon 18 asti
|
Perustaso, viikkoon 18 asti
|
|
|
Muutos lähtötasosta Myasthenia Gravis -komposiitti (MGC) -pisteessä viikkoon 18 asti
Aikaikkuna: Perustaso, viikkoon 18 asti
|
Perustaso, viikkoon 18 asti
|
|
|
Tilanmuutos viikosta 10 Myasthenia Gravis Foundation of Americassa Intervention jälkeinen tila (MGFA-PIS) tutkijan tai neurologin arvioimana viikkoon 18 asti
Aikaikkuna: Viikko 10, viikko 18 asti
|
Viikko 10, viikko 18 asti
|
|
|
Muutos lähtötasosta neurologisessa elämänlaadussa (Neuro QoL) lasten väsymyspisteissä viikkoon 18 asti
Aikaikkuna: Perustaso, viikkoon 18 asti
|
Osallistujat ≥ 8-vuotiaat arvioidaan.
|
Perustaso, viikkoon 18 asti
|
|
Muutos lähtötasosta potilaiden raportoimien tulosten mittaustietojärjestelmän (PROMIS) vanhempien välityspalvelimessa – väsymyspisteet viikkoon 18 asti
Aikaikkuna: Perustaso, viikkoon 18 asti
|
Osallistujat
|
Perustaso, viikkoon 18 asti
|
|
Osallistujien määrä, joilla on ≥5 pisteen vähennys QMG:n kokonaispistemäärän lähtötasoon verrattuna viikon 18 aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 18 asti
|
Lähtötilanne viikolle 18 asti
|
|
|
Osallistujien määrä, joilla on ≥3 pisteen vähennys lähtötasoon verrattuna MG-ADL:n kokonaispisteissä ajan kuluessa viikkoon 18
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 18 asti
|
Lähtötilanne viikolle 18 asti
|
|
|
Osallistujien määrä, jotka parantavat tai pysyvät vakaana QMG-kokonaispisteissä viikolla 18 verrattuna lähtötasoon
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 18 asti
|
Vakaa määritellään ±5 pisteen muutokseksi lähtötasosta.
|
Lähtötilanne viikolle 18 asti
|
|
Osallistujien määrä, jotka parantavat tai pysyvät vakaana MG ADL:n kokonaispisteissä viikolla 18 verrattuna lähtötasoon
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 18 asti
|
Vakaa määritellään ±3 pisteen muutokseksi lähtötasosta.
|
Lähtötilanne viikolle 18 asti
|
|
Hoitoon osallistuneiden määrä Aiotut haittatapahtumat ja vakavat haittatapahtumat
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 126 asti (8 viikkoa viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen)
|
Lähtötilanne viikkoon 126 asti (8 viikkoa viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen)
|
|
|
Osallistujien määrä, joilla on ADA-vasta-aine viikolla 18
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 18 asti
|
Lähtötilanne viikolle 18 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Lauantai 24. kesäkuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 15. heinäkuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 30. kesäkuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 1. joulukuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 1. joulukuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 9. joulukuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 17. huhtikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 15. huhtikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Neoplasmat sivustoittain
- Neoplasmat
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Hermoston autoimmuunisairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Paraneoplastiset oireyhtymät, hermosto
- Hermoston kasvaimet
- Paraneoplastiset oireyhtymät
- Neuromuskulaariset liitossairaudet
- Myasthenia Gravis
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Täydennä inaktivoivia aineita
- raputsumabi
Muut tutkimustunnusnumerot
- ALXN1210-MG-319
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Alexion on julkisesti sitoutunut sallimaan tutkimustietojen käyttöpyynnöt ja toimittaa protokollan, CSR:n ja selkokieliset yhteenvedot.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .