전신성 중증근무력증(gMG) 소아 참가자를 대상으로 정맥 투여된 Ravulizumab의 약동학, 약력학, 효능, 안전성 및 면역원성 평가
2026년 4월 15일 업데이트: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
전신 중증 근무력증(gMG)을 앓고 있는 소아 참가자(6~18세 미만)에서 정맥 주사로 투여된 Ravulizumab의 약동학, 약력학, 효능, 안전성 및 면역원성을 평가하기 위한 3상, 공개 라벨, 단일군, 다기관 연구
이 연구의 1차 목적은 gMG가 있는 소아 참가자에서 라불리주맙 정맥내 주입 치료의 약동학 및 약력학을 특성화하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
12
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90078
- Research Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Research Site
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27514
- Research Site
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Research Site
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Belgrade, 세르비아, 11000
- Research Site
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Belgrade, 세르비아, 11070
- Research Site
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Bern, 스위스, 3010
- Research Site
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Milan, 이탈리아, 20133
- Research Site
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Roma, 이탈리아, 00165
- Research Site
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Torino, 이탈리아, 10126
- Research Site
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Itabashi-ku, 일본, 173-0003
- Research Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 스크리닝 및/또는 스크리닝 기간 동안 얻은 항-AChR 항체(Abs)에 대한 혈청학적 검사 양성으로 확인된 gMG의 진단
- 미국 중증 근무력증 재단(MGFA) 스크리닝 시 클래스 II에서 클래스 IV의 임상 분류
- 치료를 받는 참가자는 스크리닝 전과 스크리닝 기간 동안 적절한 기간 동안 안정적인 투약 요법을 받아야 합니다.
- 에쿨리주맙 경험 참가자는 적어도 6개월(180일) 동안 연구 ECU-MG-303에 등록하고 에쿨리주맙으로 치료를 받았어야 하며 스크리닝 전 ≥ 2개월(60일) 동안 안정적인 용량을 투여받아야 합니다.
- 모든 참가자는 수막구균 감염 예방접종을 받아야 합니다.
제외 기준:
건강 상태
- 치료되지 않은 흉선 악성 종양, 암종 또는 흉선종.
- 치료받은 양성 흉선종 병력이 있는 참가자
- 스크리닝 전 12개월 이내에 흉선 절제술, 흉선 절제술 또는 임의의 흉선 수술 이력
- N meningitidis 감염의 역사
- 인간면역결핍바이러스(HIV) 양성인 것으로 알려짐
- 설명할 수 없는 감염의 역사
- 스크리닝 기간 시작 전 1년 이내에 약물 또는 알코올 남용 또는 의존의 알려진 또는 의심되는 병력
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 라불리주맙 정맥내(IV) 주입
모든 참가자는 1일차에 라불리주맙 IV의 체중 기반 부하 용량을 투여받은 후 15일차에 체중 기반 유지 용량의 라불리주맙을 투여받게 되며, 그 이후에는 체중이 20kg 이상인 참가자의 경우 8주마다(q8w), 또는 4주마다 1회 투여됩니다. (q4w) 총 122주의 치료 기간 동안 체중이 20kg 미만인 참가자.
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라불리주맙은 정맥내(IV) 주입으로 투여됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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라 불리 주맙의 혈청 농도
기간: 제 1 일은 18 주차까지 미리 발행됩니다
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제 1 일은 18 주차까지 미리 발행됩니다
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혈청이없는 C5 농도
기간: 제 1 일은 18 주차까지 미리 발행됩니다
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제 1 일은 18 주차까지 미리 발행됩니다
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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18주차까지 정량적 중증 근무력증(QMG) 총 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 최대 18주차
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기준선, 최대 18주차
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최대 18주차에 중증 근무력증-일상 생활 활동(MG-ADL) 총 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 최대 18주차
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기준선, 최대 18주차
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최대 18주까지 근무력증 복합(MGC) 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 최대 18주차
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기준선, 최대 18주차
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조사자 또는 신경과 전문의가 최대 18주에 평가한 미국 중증근무력증 재단 중재 후 상태(MGFA-PIS)의 10주부터 상태 변화
기간: 10주차 ~ 18주차까지
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10주차 ~ 18주차까지
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최대 18주까지 신경과 삶의 질(신경 QoL) 소아 피로 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 최대 18주차
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8세 이상의 참가자가 평가됩니다.
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기준선, 최대 18주차
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PROMIS(Parent-Reported Outcomes Measurement Information System) 부모 프록시의 기준선에서 변경 - 최대 18주차의 피로 점수
기간: 기준선, 최대 18주차
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참가자들
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기준선, 최대 18주차
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18주까지 QMG 총 점수에서 기준선과 비교하여 5점 이상 감소한 참가자 수
기간: 18주까지의 기준선
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18주까지의 기준선
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18주까지 시간 경과에 따라 MG-ADL 총 점수에서 기준선과 비교하여 3점 이상 감소한 참가자 수
기간: 18주까지의 기준선
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18주까지의 기준선
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기준선과 비교하여 18주차에 QMG 총점에서 개선되거나 안정적으로 유지되는 참가자 수
기간: 18주까지의 기준선
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안정은 기준선에서 ±5포인트 변화로 정의됩니다.
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18주까지의 기준선
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기준선과 비교하여 18주차에 MG ADL 총 점수에서 개선되거나 안정적으로 유지되는 참가자 수
기간: 18주까지의 기준선
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안정은 기준선에서 ±3포인트 변화로 정의됩니다.
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18주까지의 기준선
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치료 긴급 부작용 및 심각한 부작용이 있는 참여자 수
기간: 126주까지의 기준선(연구 약물의 마지막 투여 후 8주)
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126주까지의 기준선(연구 약물의 마지막 투여 후 8주)
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18주차에 항약물 항체(ADA)를 보유한 참가자 수
기간: 18주까지의 기준선
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18주까지의 기준선
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 6월 24일
기본 완료 (추정된)
2026년 7월 15일
연구 완료 (추정된)
2028년 6월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 12월 1일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 12월 1일
처음 게시됨 (실제)
2022년 12월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 4월 17일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 4월 15일
마지막으로 확인됨
2026년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ALXN1210-MG-319
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Alexion은 연구 데이터에 대한 액세스 요청을 허용하고 프로토콜, CSR 및 일반 언어 요약을 제공할 예정입니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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