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Valutazione di farmacocinetica, farmacodinamica, efficacia, sicurezza e immunogenicità di Ravulizumab somministrato per via endovenosa in pazienti pediatrici con miastenia grave generalizzata (gMG)

25 marzo 2024 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di fase 3, in aperto, a braccio singolo, multicentrico per valutare la farmacocinetica, la farmacodinamica, l'efficacia, la sicurezza e l'immunogenicità di Ravulizumab somministrato per via endovenosa in partecipanti pediatrici (da 6 a < 18 anni di età) con miastenia grave generalizzata (gMG)

Lo scopo principale di questo studio è quello di caratterizzare la farmacocinetica e la farmacodinamica del trattamento con infusione endovenosa di ravulizumab nei partecipanti pediatrici con gMG.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

12

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Francia
      • Marseille, Francia, 13385
        • Reclutamento
        • Research Site
      • PARIS Cedex 12, Francia, 75571
        • Reclutamento
        • Research Site
  • Giappone
      • Itabashi-ku, Giappone, 173-0003
        • Reclutamento
        • Research Site
  • Italia
      • Milano, Italia, 20133
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Roma, Italia, 00165
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Torino, Italia, 10126
        • Reclutamento
        • Research Site
  • Olanda
      • Leiden, Olanda, 2333 ZA
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Belgrade, Serbia, 11070
        • Reclutamento
        • Research Site
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28040
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Malaga, Spagna, 29010
        • Reclutamento
        • Research Site
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90078
        • Reclutamento
        • Research Site
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27514
        • Reclutamento
        • Research Site
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stati Uniti, 44308
        • Reclutamento
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • Research Site
  • Svizzera
      • Bern, Svizzera, 3010
        • Reclutamento
        • Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 18 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di gMG confermata da un test sierologico positivo per gli anticorpi anti-AChR (Abs) ottenuto allo Screening e/o durante il Periodo di Screening
  • Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Classificazione clinica dalla classe II alla classe IV allo screening
  • I partecipanti che ricevono il trattamento devono seguire un regime di dosaggio stabile di durata adeguata prima dello screening e durante il periodo di screening.
  • I partecipanti con esperienza di eculizumab devono essere stati arruolati e trattati con eculizumab nello studio ECU-MG-303 per almeno 6 mesi (180 giorni) e devono aver assunto una dose stabile per ≥ 2 mesi (60 giorni) prima dello screening.
  • Tutti i partecipanti devono essere vaccinati contro l'infezione meningococcica

Criteri di esclusione:

Condizioni mediche

  • Qualsiasi neoplasia timica, carcinoma o timoma non trattati.
  • - Partecipanti con una storia di timoma benigno trattato
  • Storia di timectomia, timomectomia o qualsiasi intervento chirurgico al timo nei 12 mesi precedenti lo screening
  • Storia di infezione da N meningitidis
  • Noto per essere positivo al virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
  • Storia di infezioni inspiegabili
  • Storia nota o sospetta di abuso o dipendenza da droghe o alcol entro 1 anno prima dell'inizio del periodo di screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Infusione endovenosa (IV) di Ravulizumab
Tutti i partecipanti riceveranno una dose di carico basata sul peso di ravulizumab IV il giorno 1, seguita da una dose di mantenimento basata sul peso di ravulizumab il giorno 15 e successivamente una volta ogni 8 settimane (q8w) per i partecipanti di peso ≥ 20 kg, o una volta ogni 4 settimane (q4w) per partecipanti di peso <20 kg, per un totale di 122 settimane di trattamento.
Droga: Ravulizumab
Ravulizumab sarà somministrato per infusione endovenosa (IV).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Concentrazione plasmatica di Ravulizumab
Lasso di tempo: Predosaggio dal giorno 1 fino alla settimana 18 predosaggio
Predosaggio dal giorno 1 fino alla settimana 18 predosaggio
Concentrazione sierica di C5 libera di Ravulizumab
Lasso di tempo: Predosaggio dal giorno 1 fino alla settimana 18 predosaggio
Predosaggio dal giorno 1 fino alla settimana 18 predosaggio

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel punteggio totale della miastenia grave quantitativa (QMG) fino alla settimana 18
Lasso di tempo: Basale, fino alla settimana 18
Basale, fino alla settimana 18
Variazione rispetto al basale nel punteggio totale della miastenia grave-attività della vita quotidiana (MG-ADL) fino alla settimana 18
Lasso di tempo: Basale, fino alla settimana 18
Basale, fino alla settimana 18
Variazione rispetto al basale nel punteggio composito di miastenia grave (MGC) fino alla settimana 18
Lasso di tempo: Basale, fino alla settimana 18
Basale, fino alla settimana 18
Modifica dello stato dalla settimana 10 nello stato post-intervento della Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA-PIS) valutato dallo sperimentatore o dal neurologo fino alla settimana 18
Lasso di tempo: Settimana 10, fino alla settimana 18
Settimana 10, fino alla settimana 18
Variazione rispetto al basale nel punteggio di affaticamento pediatrico della qualità della vita (Neuro QoL) neurologica fino alla settimana 18
Lasso di tempo: Basale, fino alla settimana 18
Saranno valutati i partecipanti di età ≥8 anni.
Basale, fino alla settimana 18
Variazione rispetto al basale nel sistema informativo di misurazione degli esiti riportati dal paziente (PROMIS) Parent Proxy - Punteggio di affaticamento fino alla settimana 18
Lasso di tempo: Basale, fino alla settimana 18
Partecipanti
Basale, fino alla settimana 18
Numero di partecipanti con una riduzione ≥5 punti rispetto al basale nel punteggio totale QMG nel tempo fino alla settimana 18
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 18
Basale fino alla settimana 18
Numero di partecipanti con una riduzione ≥3 punti rispetto al basale nel punteggio totale MG-ADL nel tempo fino alla settimana 18
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 18
Basale fino alla settimana 18
Numero di partecipanti che migliorano o rimangono stabili nel punteggio totale QMG alla settimana 18 rispetto al basale
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 18
Stabile è definito come una variazione di ±5 punti rispetto al basale.
Basale fino alla settimana 18
Numero di partecipanti che migliorano o rimangono stabili nel punteggio totale MG ADL alla settimana 18 rispetto al basale
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 18
Stabile è definito come una variazione di ±3 punti rispetto al basale.
Basale fino alla settimana 18
Numero di partecipanti con trattamento Eventi avversi emergenti ed eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 126 (8 settimane dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio)
Basale fino alla settimana 126 (8 settimane dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio)
Numero di partecipanti con anticorpi anti-farmaco (ADA) alla settimana 18
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 18
Basale fino alla settimana 18

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

24 giugno 2023

Completamento primario (Stimato)

15 luglio 2026

Completamento dello studio (Stimato)

31 luglio 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 dicembre 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 dicembre 2022

Primo Inserito (Effettivo)

9 dicembre 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 marzo 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALXN1210-MG-319

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Alexion ha un impegno pubblico per consentire le richieste di accesso ai dati dello studio e fornirà un protocollo, CSR e sintesi in linguaggio semplice.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Miastenia grave generalizzata

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