Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena farmakokinetyki, farmakodynamiki, skuteczności, bezpieczeństwa i immunogenności rawulizumabu podawanego dożylnie pacjentom pediatrycznym z uogólnioną myasthenia gravis (gMG)

15 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Otwarte, jednoramienne, wieloośrodkowe badanie fazy 3 oceniające farmakokinetykę, farmakodynamikę, skuteczność, bezpieczeństwo i immunogenność rawulizumabu podawanego dożylnie dzieciom (w wieku od 6 do < 18 lat) z uogólnioną myasthenia gravis (gMG)

Głównym celem tego badania jest scharakteryzowanie farmakokinetyki i farmakodynamiki leczenia dożylnym wlewem rawulizumabu u dzieci i młodzieży z gMG.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

12

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Japonia
      • Itabashi-ku, Japonia, 173-0003
        • Research Site
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Research Site
      • Belgrade, Serbia, 11070
        • Research Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90078
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Research Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27514
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Research Site
  • Szwajcaria
      • Bern, Szwajcaria, 3010
        • Research Site
  • Włochy
      • Milan, Włochy, 20133
        • Research Site
      • Roma, Włochy, 00165
        • Research Site
      • Torino, Włochy, 10126
        • Research Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 18 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Diagnoza gMG potwierdzona dodatnim wynikiem testu serologicznego na obecność przeciwciał anty-AChR (Abs) uzyskanym w trakcie badania przesiewowego i/lub w okresie przesiewowym
  • Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Klasyfikacja kliniczna klasy II do klasy IV podczas badań przesiewowych
  • Uczestnicy otrzymujący leczenie muszą stosować stabilny schemat dawkowania o odpowiednim czasie trwania przed badaniem przesiewowym i podczas okresu badania przesiewowego.
  • Uczestnicy, którzy wcześniej otrzymywali ekulizumab, musieli być włączeni i leczeni ekulizumabem w badaniu ECU-MG-303 przez co najmniej 6 miesięcy (180 dni) i musieli przyjmować stabilną dawkę przez ≥ 2 miesiące (60 dni) przed badaniem przesiewowym.
  • Wszyscy uczestnicy muszą być zaszczepieni przeciwko zakażeniu meningokokowemu

Kryteria wyłączenia:

Warunki medyczne

  • Każdy nieleczony nowotwór złośliwy grasicy, rak lub grasiczak.
  • Uczestnicy z historią leczonego grasiczaka łagodnego
  • Historia tymektomii, tymomektomii lub jakiejkolwiek operacji grasicy w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Historia zakażenia N. meningitidis
  • Wiadomo, że jest nosicielem ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV).
  • Historia niewyjaśnionych infekcji
  • Znana lub podejrzewana historia nadużywania lub uzależnienia od narkotyków lub alkoholu w ciągu 1 roku przed rozpoczęciem okresu przesiewowego

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ravulizumab we wlewie dożylnym (IV).
Wszyscy uczestnicy otrzymają dożylną dawkę nasycającą rawulizumabu zależną od masy ciała w dniu 1., następnie dawkę podtrzymującą rawulizumabu zależną od masy ciała w dniu 15, a następnie raz na 8 tygodni (co 8 tyg.) w przypadku uczestników o masie ciała ≥ 20 kg lub raz na 4 tygodnie (q4w) dla uczestników o masie ciała < 20 kg, łącznie przez 122 tygodnie leczenia.
Lek: Rawulizumab
Ravulizumab będzie podawany we wlewie dożylnym (IV).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Stężenie ravilizumabu w surowicy
Ramy czasowe: Dzień 1 poprzedzają się do 18 tygodnia
Dzień 1 poprzedzają się do 18 tygodnia
Bez surowicy stężenie C5
Ramy czasowe: Dzień 1 poprzedzają się do 18 tygodnia
Dzień 1 poprzedzają się do 18 tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana całkowitej punktacji ilościowej miastenii (QMG) w stosunku do wartości początkowej do 18. tygodnia
Ramy czasowe: Linia bazowa, do 18. tygodnia
Linia bazowa, do 18. tygodnia
Zmiana od wartości początkowej w przypadku miastenii – czynności życia codziennego (MG-ADL) Całkowity wynik do 18. tygodnia
Ramy czasowe: Linia bazowa, do 18. tygodnia
Linia bazowa, do 18. tygodnia
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w punktacji złożonej miastenii (MGC) do 18. tygodnia
Ramy czasowe: Linia bazowa, do 18. tygodnia
Linia bazowa, do 18. tygodnia
Zmiana statusu od tygodnia 10 w Myasthenia Gravis Foundation of America Postintervention Status (MGFA-PIS) oceniana przez badacza lub neurologa do tygodnia 18
Ramy czasowe: Tydzień 10, do tygodnia 18
Tydzień 10, do tygodnia 18
Zmiana od wartości wyjściowej w neurologicznej ocenie jakości życia (Neuro QoL) w zakresie oceny zmęczenia dzieci do 18. tygodnia
Ramy czasowe: Linia bazowa, do 18. tygodnia
Uczestnicy w wieku ≥8 lat będą oceniani.
Linia bazowa, do 18. tygodnia
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w systemie informacji o wynikach pomiarów zgłaszanych przez pacjentów (PROMIS) Nadrzędny pełnomocnik — wynik zmęczenia do 18. tygodnia
Ramy czasowe: Linia bazowa, do 18. tygodnia
Uczestnicy
Linia bazowa, do 18. tygodnia
Liczba uczestników z ≥5-punktową redukcją w porównaniu z wartością wyjściową w całkowitym wyniku QMG w czasie do 18. tygodnia
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 18
Linia bazowa do tygodnia 18
Liczba uczestników z redukcją o ≥3 punkty w porównaniu z wartością wyjściową w całkowitym wyniku MG-ADL w czasie do 18. tygodnia
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 18
Linia bazowa do tygodnia 18
Liczba uczestników, którzy poprawili lub pozostali stabilni w całkowitym wyniku QMG w 18. tygodniu w porównaniu ze stanem wyjściowym
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 18
Stabilność jest zdefiniowana jako ±5-punktowa zmiana od linii bazowej.
Linia bazowa do tygodnia 18
Liczba uczestników, którzy poprawili lub pozostali stabilni w całkowitym wyniku MG ADL w 18. tygodniu w porównaniu ze stanem wyjściowym
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 18
Stabilność definiuje się jako ±3-punktową zmianę w stosunku do linii podstawowej.
Linia bazowa do tygodnia 18
Liczba uczestników leczonych Występujące zdarzenia niepożądane i poważne zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 126. tygodnia (8 tygodni po ostatniej dawce badanego leku)
Wartość wyjściowa do 126. tygodnia (8 tygodni po ostatniej dawce badanego leku)
Liczba uczestników z przeciwciałami przeciwlekowymi (ADA) w 18. tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 18
Linia bazowa do tygodnia 18

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

24 czerwca 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

15 lipca 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 czerwca 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 grudnia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 grudnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 grudnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ALXN1210-MG-319

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Firma Alexion zobowiązała się publicznie do umożliwienia próśb o dostęp do danych badawczych i będzie dostarczać protokół, CSR i streszczenia prostym językiem.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj