脊髄性筋萎縮症の成人患者におけるヌシネルセンの超音波補助またはランドマークベースの髄腔内投与 (EchoSpin 研究) (EchoSpin)
脊髄性筋萎縮症の成人患者におけるヌシネルセンの層間超音波支援またはランドマークベースの髄腔内投与：500回を超える連続投与のレトロスペクティブ分析
Nusinersen (Spinraza、Biogen Inc、マサチューセッツ州ボストン) は、すべての脊髄性筋萎縮症 (SMA) のサブタイプに対して FDA および EMA によって承認された最初の治療法であり、腰椎穿刺を通して髄腔内に投与されるアンチセンス オリゴヌクレオチドです。 この手順は、神経筋の衰弱に続発する脊柱側弯症を頻繁に呈し、変形の悪化を防ぐために脊椎器具で治療されることが多い、中程度および遅発性の SMA (II-IV 型) の一部の成人では困難な場合があります。
このような患者では、髄腔内スペースにアクセスするために、米国のガイダンスおよび/または支援が、有用で成功したツールとして最近提案されています。 米国のガイダンスおよび/または支援は、高い成功率、成功した麻酔を得るための試行および針通過の回数の削減に関連付けられています。 硬膜穿刺後頭痛 (PDPH) や腰痛 (LBP) などの有害事象 (AE) のリスクの減少、および複数回の針穿刺にしばしば関連する患者満足度の低下も報告されています。
このレトロスペクティブ研究の目的は、いずれかを使用したヌシネルセン層間髄腔内投与の有効性を報告することであり、成功した手順とその後のクモ膜下腔内へのヌシネルセンの送達率、試行回数、手順時間、および有害事象 (AE) として評価されました。 51人の成人SMA患者の歴史的コホートにおける超音波支援またはランドマークベースの技術。
調査の概要
研究の種類
入学 (実際)
連絡先と場所
研究場所
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RM
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Roma、RM、イタリア
- Fondazione Policlinico Gemelli
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
包含基準:
- SMAの遺伝的に確認された診断
- ヌシネルセンによる治療
除外基準:
- 先天性凝固障害、
- 局所感染、
- 頭蓋内圧の上昇。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：回顧
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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SMA患者
遺伝的にSMAと診断された51人の成人（13人がSMA 2型、38人がSMA 3型）がヌシネルセンで治療されました。
使用される技術は、麻酔科医の好みに基づいていました。
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すべての処置は、患者を座位または側臥位で行った。
70% アルコール中の 2% クロルヘキシジンで皮膚を消毒した後、コンベックス アレイを使用して、L3-4 または L4-5 椎間腔を特定し、左傍正中矢状斜位像を取得しました。プローブは、神経軸正中線を中心に横向きに 90° 回転し、頭側または尾側の方向に移動して、横方向の層間ビューを取得しました。脊椎正中線と棘間スペースの 2 つのマーキングの交点が、針の脊椎入口点として特定されました。
リドカイン 2% による局所麻酔 (LA) の後、25 ゲージの非外傷性 90 mm Whitacre 脊椎針または外傷性 90 mm Quincke 脊椎針を使用してくも膜下腔にアクセスした。
脳脊髄液 (CSF) の流れを確認した後、5 mL の CSF を除去しました。
その後、ヌシネルセンを 1 ～ 3 分にわたって髄腔内に投与しました。
すべての手順は、患者を最も快適な位置 (座位または側臥位) に配置して実行されました。
70% アルコール中の 2% クロルヘキシジンで皮膚を消毒した後、腸骨稜の上面の従来の触診を行い、触診された骨棘線が L4 椎体または L4-L5 間で脊椎を横切っていると仮定しました。
皮膚には、L3-L4 または L2-L3 の隙間に水平線と垂直線で印を付け、針の入口と呼びました。
手順は、米国支援技術と同じ方法で完了しました。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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成功した投与の数
時間枠：手続き中
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脊髄針を通るCSFの流れの確認とそれに続く全薬物の投与として定義される
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手続き中
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試行回数
時間枠：手続き中
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皮膚表面に針を刺した回数として定義
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手続き中
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手続き時間
時間枠：手続き中
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US イメージングまたは腸骨稜の上面の触診の開始から CSF の流れの可視化までの時間 (分単位)
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手続き中
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技術的成功手順の数
時間枠：手続き中
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4回以下の試行で成功した髄腔内投与として定義されます
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手続き中
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有害事象（AE）
時間枠：施術後72時間以内
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軽度の AE (硬膜穿刺後頭痛、腰痛) または重度の AE (脊髄損傷/硬膜外血腫、腹部臓器病変) として定義
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施術後72時間以内
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Bruno A Zanfini、Fondazione Policlinico A. Gemelli
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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