Ultralydassistert eller landemerkebasert intratekal administrering av Nusinersen hos voksne pasienter med spinal muskelatrofi (EchoSpin-studien) (EchoSpin)

Nusinersen (Spinraza, Biogen Inc, Boston, MA), den første behandlingen godkjent av FDA og EMA for alle spinal muskelatrofi (SMA) subtyper, er et antisense oligonukleotid som administreres intratekalt gjennom en lumbalpunksjon. Denne prosedyren kan være utfordrende hos noen voksne med middels og sent innsettende SMA (type II-IV) som ofte presenterer skoliose sekundært til nevromuskulær svakhet og ofte behandlet med spinalinstrumentering for å forhindre forverrede deformiteter.

Hos slike pasienter, for å få tilgang til det intratekale rommet, har amerikansk veiledning og/eller assistanse nylig blitt foreslått som et nyttig og vellykket verktøy. USAs veiledning og/eller assistanse har vært assosiert med høy suksessrate, reduksjon av antall forsøk og nålepasseringer for å oppnå en vellykket anestesi. Det ble også rapportert om redusert risiko for uønskede hendelser (AE), slik som post dural punksjonshodepine (PDPH) og korsryggsmerter (LBP), og lav pasienttilfredshet ofte assosiert med flere nålepunkter.

Målet med denne retrospektive studien var å rapportere effektiviteten, evaluert som frekvensen av vellykkede prosedyrer og påfølgende levering av nusinersen i det subaraknoideale rommet, antall forsøk, prosedyretiden og uønskede hendelser (AE) ved interlaminar intratekal administrering av nusinersen ved å bruke enten ultralydassistanse eller den landemerkebaserte teknikken i en historisk kohort på 51 voksne SMA-pasienter.