Administración intratecal de nusinersen asistida por ultrasonido o basada en puntos de referencia en pacientes adultos con atrofia muscular espinal (estudio EchoSpin) (EchoSpin)
Administración intratecal de nusinersen asistida por ultrasonido interlaminar o basada en puntos de referencia en pacientes adultos con atrofia muscular espinal: un análisis retrospectivo de más de 500 administraciones consecutivas
Nusinersen (Spinraza, Biogen Inc, Boston, MA), el primer tratamiento aprobado por la FDA y la EMA para todos los subtipos de atrofia muscular espinal (AME), es un oligonucleótido antisentido que se administra por vía intratecal a través de una punción lumbar. Este procedimiento puede ser desafiante en algunos adultos con AME de inicio intermedio y tardío (tipos II-IV) que presentan con frecuencia escoliosis secundaria a debilidad neuromuscular y, a menudo, se tratan con instrumentación espinal para evitar el empeoramiento de las deformidades.
En estos pacientes, para acceder al espacio intratecal, recientemente se ha propuesto como herramienta útil y exitosa la guía y/o asistencia ecográfica. La guía y/o asistencia ecográfica se ha asociado con una alta tasa de éxito, una reducción del número de intentos y de pases de aguja para obtener una anestesia exitosa. También se informó un riesgo reducido de eventos adversos (EA), como dolor de cabeza posterior a la punción dural (CPPD) y dolor lumbar (LBP), y una baja satisfacción del paciente a menudo asociada con múltiples punciones con agujas.
El objetivo de este estudio retrospectivo fue informar la eficacia, evaluada como tasa de procedimientos exitosos y posterior administración de nusinersen dentro del espacio subaracnoideo, el número de intentos, el tiempo del procedimiento y los eventos adversos (EA) de la administración intratecal interlaminar de nusinersen utilizando asistencia de ultrasonido o la técnica basada en puntos de referencia en una cohorte histórica de 51 pacientes adultos con AME.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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RM
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Roma, RM, Italia
- Fondazione Policlinico Gemelli
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Un diagnóstico genéticamente confirmado de AME
- Tratamiento con nusinersen
Criterio de exclusión:
- coagulopatía congénita,
- infecciones localizadas,
- Aumento de la presión intracraneal.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Retrospectivo
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Pacientes con AME
51 adultos con diagnóstico genéticamente confirmado de AME (13 AME tipo 2, 38 AME tipo 3) tratados con nusinersen.
La técnica utilizada se basó en la preferencia del anestesiólogo.
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Todos los procedimientos se realizaron con pacientes sentados o colocados en decúbito lateral.
Después de la desinfección de la piel con clorhexidina al 2% en alcohol al 70%, utilizando una matriz convexa, se identificó el espacio intervertebral L3-4 o L4-5 y se obtuvo una vista oblicua sagital paramediana izquierda; la sonda se giró 90° en una orientación transversal, se centró en la línea media neuroaxial y se movió en dirección cefálica o caudal para obtener una vista transversal interlaminar; la intersección entre las dos marcas de la línea media espinal y el espacio interespinoso se identificó como el punto de entrada espinal de la aguja.
Después de la anestesia local (AL) con lidocaína al 2%, se utilizó una aguja espinal Whitacre de 90 mm no traumática de calibre 25 o una aguja espinal Quincke de 90 mm traumática para acceder al espacio subaracnoideo.
Después de la confirmación del flujo de líquido cefalorraquídeo (LCR), se extrajeron 5 ml de LCR.
Posteriormente, se administró nusinersen por vía intratecal durante 1-3 min.
Todos los procedimientos se realizaron con los pacientes colocados en su posición más cómoda (sentados o colocados en decúbito lateral).
Después de la desinfección de la piel con clorhexidina al 2% en alcohol al 70%, se realizó la palpación convencional de la cara superior de la cresta ilíaca y se asumió que la línea intercristalina palpada cruzaba la columna vertebral en el cuerpo vertebral L4 o en el interespacio L4-L5.
La piel se marcó con líneas horizontales y verticales en los espacios intermedios L3-L4 o L2-L3 y se denominó punto de entrada de la aguja.
Luego se completó el procedimiento de la misma manera que para la técnica asistida por US.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de administraciones exitosas
Periodo de tiempo: Durante el procedimiento
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Definido como una confirmación del flujo de LCR a través de la aguja espinal y la posterior administración del fármaco completo
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Durante el procedimiento
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Número de intentos
Periodo de tiempo: Durante el procedimiento
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Definido como el número de inserciones de la aguja a través de la superficie de la piel
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Durante el procedimiento
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Tiempo de procedimiento
Periodo de tiempo: Durante el procedimiento
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El tiempo en minutos desde el inicio de la ecografía o la palpación de la cara superior de la cresta ilíaca hasta la visualización del flujo de LCR
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Durante el procedimiento
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Número de procedimientos de éxito técnico
Periodo de tiempo: Durante el procedimiento
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Definido como una administración intratecal exitosa con igual o menos de 4 intentos
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Durante el procedimiento
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Eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: En las primeras 72 horas después del procedimiento
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Definidos como EA leves (dolor de cabeza posterior a la punción dural, dolor lumbar) o EA graves (lesión de la médula espinal/hematoma epidural, lesiones de órganos abdominales)
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En las primeras 72 horas después del procedimiento
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Colaboradores e Investigadores
Investigadores
- Investigador principal: Bruno A Zanfini, Fondazione Policlinico A. Gemelli
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Manifestaciones Neuromusculares
- Condiciones Patológicas, Anatómicas
- Enfermedades de la médula espinal
- Enfermedad de la neuronas motoras
- Atrofia Muscular
- Atrofia
- Atrofia Muscular Espinal
Otros números de identificación del estudio
- EchoSpin
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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