Administração intratecal assistida por ultrassom ou baseada em pontos de referência de Nusinersen em pacientes adultos com atrofia muscular espinhal (Estudo EchoSpin) (EchoSpin)
Administração intratecal de Nusinersen assistida por ultrassom interlaminar ou baseada em marcos em pacientes adultos com atrofia muscular espinhal: uma análise retrospectiva de mais de 500 administrações consecutivas
Nusinersen (Spinraza, Biogen Inc, Boston, MA), o primeiro tratamento aprovado pela FDA e EMA para todos os subtipos de Atrofia Muscular Espinhal (SMA), é um oligonucleotídeo antisense administrado por via intratecal por meio de uma punção lombar. Este procedimento pode ser desafiador em alguns adultos com SMA de início intermediário e tardio (tipos II-IV), frequentemente apresentando escoliose secundária à fraqueza neuromuscular e frequentemente tratados com instrumentação da coluna vertebral para evitar o agravamento das deformidades.
Nesses pacientes, para acessar o espaço intratecal, a orientação e/ou assistência do US foi recentemente proposta como ferramenta útil e bem-sucedida. A orientação e/ou assistência do US tem sido associada a uma alta taxa de sucesso, redução do número de tentativas e passagens da agulha para obter uma anestesia bem-sucedida. Também foi relatado um risco reduzido de eventos adversos (EAs), como dor de cabeça pós-punção dural (CPPD) e dor lombar (LBP), e baixa satisfação do paciente frequentemente associada a múltiplas punções com agulha.
O objetivo deste estudo retrospectivo foi relatar a eficácia, avaliada como a taxa de sucesso dos procedimentos e subsequente administração de nusinersen no espaço subaracnóideo, o número de tentativas, o tempo do procedimento e os eventos adversos (EAs) da administração intratecal interlaminar de nusinersen usando assistência de ultrassom ou a técnica baseada em marcos em uma coorte histórica de 51 pacientes adultos com AME.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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RM
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Roma, RM, Itália
- Fondazione Policlinico Gemelli
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Um diagnóstico geneticamente confirmado de SMA
- Tratamento com nusinersen
Critério de exclusão:
- coagulopatia congênita,
- infecções localizadas,
- aumento da pressão intracraniana.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Retrospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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Pacientes com AME
51 adultos com diagnóstico geneticamente confirmado de SMA (13 SMA tipo 2, 38 SMA tipo 3) tratados com nusinersen.
A técnica utilizada foi baseada na preferência do anestesiologista.
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Todos os procedimentos foram realizados com os pacientes sentados ou em decúbito lateral.
Após desinfecção da pele com clorexidina 2% em álcool 70%, utilizando um arranjo convexo, o espaço intervertebral L3-4 ou L4-5 foi identificado e uma visão oblíqua sagital paramediana esquerda foi obtida; a sonda foi girada 90° em uma orientação transversal, centralizada na linha média neuraxial e movida na direção cefálica ou caudal para obter uma visão interlaminar transversal; a interseção entre as duas marcações da linha média da coluna vertebral e o espaço interespinhoso foi identificada como o ponto de entrada da agulha na coluna vertebral.
Após anestesia local (AL) com lidocaína 2%, agulha espinhal Whitacre 90 mm calibre 25 atraumática ou agulha espinhal Quincke 90 mm traumática foi usada para acessar o espaço subaracnóideo.
Após a confirmação do fluxo de líquido cefalorraquidiano (LCR), foram retirados 5 mL de LCR.
Posteriormente, nusinersen foi administrado por via intratecal durante 1-3 min.
Todos os procedimentos foram realizados com o paciente posicionado em sua posição mais confortável (sentado ou em decúbito lateral).
Após a desinfecção da pele com clorexidina a 2% em álcool a 70%, foi realizada a palpação convencional da face superior da crista ilíaca e assumiu-se que a linha intercristal palpada cruzava a coluna vertebral no corpo vertebral L4 ou interespaço L4-L5.
A pele foi marcada com linhas horizontais e verticais nos interespaços L3-L4 ou L2-L3 e foi referida como ponto de entrada da agulha.
O procedimento foi então concluído da mesma forma que na técnica assistida por US.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de administrações bem-sucedidas
Prazo: Durante o procedimento
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Definido como uma confirmação do fluxo de LCR através da agulha espinhal e subsequente administração de todo o fármaco
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Durante o procedimento
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Número de tentativas
Prazo: Durante o procedimento
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Definido como o número de inserções de agulha através da superfície da pele
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Durante o procedimento
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Tempo de procedimento
Prazo: Durante o procedimento
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O tempo em minutos desde o início da imagem de US ou a palpação do aspecto superior da crista ilíaca até a visualização do fluxo de LCR
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Durante o procedimento
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Número de procedimentos de sucesso técnico
Prazo: Durante o procedimento
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Definido como uma administração intratecal bem sucedida com igual ou menos de 4 tentativas
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Durante o procedimento
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Eventos adversos (EAs)
Prazo: Nas primeiras 72 horas após o procedimento
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Definidos como EAs leves (Cefaleia pós-punção dural, Dor lombar) ou EAs graves (lesão da medula espinhal/hematoma epidural, lesões de órgãos abdominais)
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Nas primeiras 72 horas após o procedimento
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Colaboradores e Investigadores
Investigadores
- Investigador principal: Bruno A Zanfini, Fondazione Policlinico A. Gemelli
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Manifestações Neurológicas
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Neurodegenerativas
- Manifestações Neuromusculares
- Condições Patológicas, Anatômicas
- Doenças da Medula Espinhal
- Doença do neurônio motor
- Atrofia Muscular
- Atrofia
- Atrofia Muscular Espinhal
Outros números de identificação do estudo
- EchoSpin
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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