成年脊髓性肌萎缩症患者的超声辅助或基于标志物的 Nusinersen 鞘内给药（EchoSpin 研究） (EchoSpin)
Nusinersen 的椎间超声辅助或基于标志的鞘内给药治疗成年脊髓性肌萎缩症患者：对 500 多次连续给药的回顾性分析
Nusinersen（Spinraza，Biogen Inc，Boston，MA）是 FDA 和 EMA 批准用于所有脊髓性肌萎缩症 (SMA) 亚型的第一种治疗方法，它是一种反义寡核苷酸，通过腰椎穿刺进行鞘内给药。 对于一些患有中期和晚期发作的 SMA（II-IV 型）的成年人来说，这种手术可能具有挑战性，他们经常出现继发于神经肌肉无力的脊柱侧弯，并且经常使用脊柱器械治疗以防止畸形恶化。
在此类患者中，为了进入鞘内空间，美国指导和/或协助最近被提议作为有用且成功的工具。 美国的指导和/或协助与高成功率、减少尝试次数和针头通过次数有关，以获得成功的麻醉。 还报告了不良事件 (AE) 的风险降低，例如硬膜穿刺后头痛 (PDPH) 和腰痛 (LBP)，以及通常与多针穿刺相关的低患者满意度。
这项回顾性研究的目的是报告疗效，评估为 nusinersen 在蛛网膜下腔内的成功手术和随后递送率、尝试次数、手术时间和层间鞘内注射 nusinersen 给药的不良事件 (AEs) 51 名成年 SMA 患者的历史队列中的超声辅助或基于界标的技术。
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
51
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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RM
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Roma、RM、意大利
- Fondazione Policlinico Gemelli
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
概率样本
研究人群
2018 年 4 月至 2022 年 8 月期间在罗马的“Policlinico A. Gemelli”连续接受 nusinersen 鞘内给药治疗的 51 名经基因确诊为 SMA 的成年人（13 名 SMA 2 型，38 名 SMA 3 型）。
描述
纳入标准：
- SMA 基因确诊
- 努西那生治疗
排除标准：
- 先天性凝血病，
- 局部感染，
- 颅内压增高。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：追溯
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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SMA患者
51 名经基因确诊为 SMA 的成年人（13 名 SMA 2 型，38 名 SMA 3 型）接受 nusinersen 治疗。
使用的技术基于麻醉师的偏好。
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所有手术都是在患者坐着或侧卧位的情况下进行的。
2%氯己定70%酒精溶液皮肤消毒后，采用凸阵，确定L3-4或L4-5椎间隙，获得左旁正中矢状位斜位片；将探头旋转 90° 至横向方向，以椎管中线为中心，并沿头部或尾部方向移动以获得横向椎板间视图；脊柱中线和棘突间隙两个标记之间的交叉点被确定为针的脊柱进入点。
在使用 2% 利多卡因进行局部麻醉 (LA) 后，使用 25 号非创伤性 90 毫米 Whitacre 脊柱针或创伤性 90 毫米 Quincke 脊柱针进入蛛网膜下腔。
确认脑脊液 (CSF) 流量后，取出 5 mL CSF。
随后，在 1-3 分钟内鞘内给予 nusinersen。
所有手术都是在患者处于最舒适的位置（坐着或侧卧位）的情况下进行的。
用含 2% 氯己定的 70% 酒精对皮肤进行消毒后，常规触诊髂嵴上方，假定触诊的嵴间线在 L4 椎体或 L4-L5 间隙处穿过脊柱。
皮肤在 L3-L4 或 L2-L3 间隙用水平和垂直线标记，并称为针的入口点。
然后以与超声辅助技术相同的方式完成手术。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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成功管理次数
大体时间：手术过程中
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定义为确认脑脊液流过脊髓穿刺针和随后的全药给药
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手术过程中
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尝试次数
大体时间：手术过程中
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定义为穿过皮肤表面的针头插入次数
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手术过程中
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手术时间
大体时间：手术过程中
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从超声成像开始或触诊髂嵴上部到 CSF 流量可视化的时间（以分钟为单位）
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手术过程中
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技术成功程序数
大体时间：手术过程中
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定义为成功的鞘内给药，尝试次数等于或少于 4 次
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手术过程中
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不良事件 (AE)
大体时间：手术后的最初 72 小时内
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定义为轻度 AE（硬膜穿刺后头痛、腰痛）或重度 AE（脊髓损伤/硬膜外血肿、腹部器官损伤）
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手术后的最初 72 小时内
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Bruno A Zanfini、Fondazione Policlinico A. Gemelli
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年12月16日
初级完成 (实际的)
2023年1月10日
研究完成 (实际的)
2023年1月10日
研究注册日期
首次提交
2022年11月30日
首先提交符合 QC 标准的
2022年11月30日
首次发布 (实际的)
2022年12月9日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2023年3月9日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年3月7日
最后验证
2022年12月1日
更多信息
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