Dokanałowe podawanie nusinersenu z pomocą ultradźwięków lub w oparciu o punkt orientacyjny u dorosłych pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (badanie EchoSpin) (EchoSpin)
Międzylaminarne podawanie nusinersenu za pomocą ultradźwięków lub w oparciu o punkty orientacyjne u dorosłych pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni: retrospektywna analiza ponad 500 kolejnych podań
Nusinersen (Spinraza, Biogen Inc, Boston, MA), pierwszy lek zatwierdzony przez FDA i EMA dla wszystkich podtypów rdzeniowego zaniku mięśni (SMA), jest antysensownym oligonukleotydem, który jest podawany dokanałowo przez nakłucie lędźwiowe. Ta procedura może być trudna u niektórych dorosłych z SMA o pośrednim i późnym początku (typ II-IV), często ze skoliozą wtórną do osłabienia nerwowo-mięśniowego i często leczonych instrumentami kręgosłupa, aby zapobiec pogorszeniu deformacji.
U takich pacjentów, w celu uzyskania dostępu do przestrzeni dooponowej, ostatnio zaproponowano USG jako przydatne i skuteczne narzędzie. Wytyczne i/lub pomoc US są powiązane z wysokim wskaźnikiem sukcesu, redukcją liczby prób i przejść igłą w celu uzyskania skutecznego znieczulenia. Zgłaszano również zmniejszone ryzyko zdarzeń niepożądanych (AE), takich jak ból głowy po przebiciu opony twardej (PDPH) i ból krzyża (LBP), oraz niskie zadowolenie pacjentów, często związane z wielokrotnymi nakłuciami igłami.
Celem tego retrospektywnego badania było przedstawienie skuteczności, ocenianej jako odsetek udanych zabiegów i późniejszego podania nusinersenu do przestrzeni podpajęczynówkowej, liczby prób, czasu zabiegu i zdarzeń niepożądanych (AE) międzylaminarnego dooponowego podania nusinersenu za pomocą: wspomaganie ultrasonograficzne lub technikę opartą na punktach orientacyjnych w historycznej kohorcie 51 dorosłych pacjentów z SMA.
Przegląd badań
Status
Warunki
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
RM
-
Roma, RM, Włochy
- Fondazione Policlinico Gemelli
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Genetycznie potwierdzona diagnoza SMA
- Leczenie nusinersenem
Kryteria wyłączenia:
- wrodzona koagulopatia,
- miejscowe infekcje,
- zwiększone ciśnienie śródczaszkowe.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Z mocą wsteczną
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Pacjenci z SMA
51 osób dorosłych z genetycznie potwierdzonym rozpoznaniem SMA (13 SMA typu 2, 38 SMA typu 3) leczonych nusinersenem.
Zastosowana technika została oparta na preferencjach anestezjologa.
|
Wszystkie zabiegi przeprowadzono u pacjentów siedzących lub ułożonych w pozycji bocznej.
Po dezynfekcji skóry 2% roztworem chlorheksydyny w 70% alkoholu za pomocą wypukłej matrycy zidentyfikowano przestrzeń międzykręgową L3-4 lub L4-5 i uzyskano projekcję skośną strzałkową przyśrodkową lewej; sondę obrócono o 90° do orientacji poprzecznej, wyśrodkowano na osi nerwowej i przesunięto w kierunku dogłowowym lub ogonowym, aby uzyskać poprzeczny widok międzywarstwowy; przecięcie między dwoma oznaczeniami linii środkowej kręgosłupa i przestrzeni międzykolcowej zostało zidentyfikowane jako punkt wejścia igły do rdzenia kręgowego.
Po znieczuleniu miejscowym (LA) 2% lidokainą, w celu uzyskania dostępu do przestrzeni podpajęczynówkowej zastosowano nieurazową igłę podpajęczynówkową Whitacre 25 G 90 mm lub urazową igłę podpajęczynówkową Quincke 90 mm.
Po potwierdzeniu przepływu płynu mózgowo-rdzeniowego (CSF) usunięto 5 ml płynu mózgowo-rdzeniowego.
Następnie nusinersen podawano dooponowo przez 1-3 min.
Wszystkie zabiegi przeprowadzono z pacjentami umieszczonymi w ich najwygodniejszej pozycji (siedzącej lub leżącej na boku).
Po dezynfekcji skóry 2% roztworem chlorheksydyny w 70% alkoholu wykonano konwencjonalne badanie palpacyjne górnej powierzchni grzebienia biodrowego i przyjęto, że wyczuwalna linia międzykrystaliczna przechodzi przez kręgosłup na poziomie trzonu kręgu L4 lub przestrzeni międzykręgowej L4-L5.
Skórę oznaczono poziomymi i pionowymi liniami w odstępach L3-L4 lub L2-L3 i określano jako punkt wejścia igły.
Procedurę następnie zakończono w taki sam sposób, jak w przypadku techniki wspomaganej USG.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba udanych administracji
Ramy czasowe: Podczas procedury
|
Zdefiniowane jako potwierdzenie przepływu płynu mózgowo-rdzeniowego przez igłę podpajęczynówkową i późniejsze podanie całego leku
|
Podczas procedury
|
|
Liczba prób
Ramy czasowe: Podczas procedury
|
Zdefiniowana jako liczba wkłuć igły przez powierzchnię skóry
|
Podczas procedury
|
|
Czas procedury
Ramy czasowe: Podczas procedury
|
Czas w minutach od rozpoczęcia obrazowania USG lub badania palpacyjnego górnej części grzebienia biodrowego do uwidocznienia przepływu płynu mózgowo-rdzeniowego
|
Podczas procedury
|
|
Liczba technicznych procedur sukcesu
Ramy czasowe: Podczas procedury
|
Zdefiniowane jako udane podanie dooponowe z równą lub mniejszą liczbą prób
|
Podczas procedury
|
|
Zdarzenia niepożądane (AE)
Ramy czasowe: W pierwszych 72 godzinach po zabiegu
|
Zdefiniowane jako łagodne zdarzenia niepożądane (ból głowy po przebiciu opony twardej, ból krzyża) lub ciężkie zdarzenia niepożądane (uszkodzenie rdzenia kręgowego/krwiak zewnątrzoponowy, zmiany w narządach jamy brzusznej)
|
W pierwszych 72 godzinach po zabiegu
|
Współpracownicy i badacze
Śledczy
- Główny śledczy: Bruno A Zanfini, Fondazione Policlinico A. Gemelli
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- EchoSpin
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .