Intratekální podání Nusinersenu pomocí ultrazvuku nebo na základě orientačních bodů u dospělých pacientů se spinální svalovou atrofií (studie EchoSpin) (EchoSpin)
Intratekální podání Nusinersenu u dospělých pacientů se spinální svalovou atrofií za pomoci interlaminárního ultrazvuku nebo na základě orientačních bodů: retrospektivní analýza více než 500 po sobě jdoucích podání
Nusinersen (Spinraza, Biogen Inc, Boston, MA), první léčba schválená FDA a EMA pro všechny podtypy spinální svalové atrofie (SMA), je antisense oligonukleotid, který se podává intratekálně lumbální punkcí. Tento postup může být náročný u některých dospělých se středním a pozdním začátkem SMA (typy II-IV), které často vykazují skoliózu sekundární k neuromuskulární slabosti a často se léčí pomocí spinálních instrumentárií, aby se zabránilo zhoršení deformit.
U takových pacientů, za účelem přístupu do intratekálního prostoru, bylo nedávno navrženo US vedení a/nebo pomoc jako užitečný a úspěšný nástroj. Americké vedení a/nebo pomoc byly spojeny s vysokou úspěšností, snížením počtu pokusů a průchodů jehlou k dosažení úspěšné anestezie. Bylo také hlášeno snížené riziko nežádoucích účinků (AE), jako je bolest hlavy po durální punkci (PDPH) a bolest v dolní části zad (LBP), a nízká spokojenost pacientů často spojená s vícenásobným vpichem jehly.
Cílem této retrospektivní studie bylo popsat účinnost hodnocenou jako míra úspěšných výkonů a následného podání nusinersenu v subarachnoidálním prostoru, počet pokusů, dobu výkonu a nežádoucí účinky (AE) interlaminárního intratekálního podání nusinersenu pomocí buď ultrazvuková pomoc nebo technika založená na přelomu v historické kohortě 51 dospělých pacientů se SMA.
Přehled studie
Postavení
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
RM
-
Roma, RM, Itálie
- Fondazione Policlinico Gemelli
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Geneticky potvrzená diagnóza SMA
- Léčba nusinersenem
Kritéria vyloučení:
- vrozená koagulopatie,
- lokalizované infekce,
- zvýšený intrakraniální tlak.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Retrospektivní
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Pacienti se SMA
51 dospělých s geneticky potvrzenou diagnózou SMA (13 SMA typu 2, 38 SMA typu 3) léčených nusinersenem.
Použitá technika byla založena na preferencích anesteziologa.
|
Všechny výkony byly prováděny s pacienty buď vsedě, nebo uloženými v laterálním dekubitu.
Po dezinfekci kůže 2% chlorhexidinem v 70% alkoholu pomocí konvexního pole byl identifikován intervertebrální prostor L3-4 nebo L4-5 a byl získán levý paramediální sagitální šikmý pohled; sonda byla otočena o 90° do příčné orientace, vycentrována na neurální středovou čáru a posunuta buď v cefaládním nebo kaudálním směru, aby se získal příčný interlaminární pohled; průsečík mezi dvěma značkami středové osy páteře a interspinózního prostoru byl identifikován jako vstupní bod jehly do páteře.
Po lokální anestezii (LA) lidokainem 2% byla pro přístup do subarachnoidálního prostoru použita netraumatická 90 mm Whitacre spinální jehla ráže 25 nebo traumatická 90 mm Quincke spinální jehla.
Po potvrzení průtoku mozkomíšního moku (CSF) bylo odebráno 5 ml CSF.
Následně byl intratekálně po dobu 1-3 min podán nusinersen.
Všechny procedury byly prováděny s pacienty umístěnými v jejich nejpohodlnější poloze (buď vsedě nebo v laterálním dekubitu).
Po dezinfekci kůže 2% chlorhexidinem v 70% alkoholu byla provedena konvenční palpace horní části hřebene kyčelního a předpokládalo se, že palpovaná interkrystalická linie protíná páteř v těle obratle L4 nebo meziprostoru L4-L5.
Kůže byla označena vodorovnými a svislými čarami v meziprostorech L3-L4 nebo L2-L3 a byla označována jako vstupní bod jehly.
Postup byl poté dokončen stejným způsobem jako u techniky s pomocí USA.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet úspěšných administrací
Časové okno: Během procedury
|
Definováno jako potvrzení průtoku CSF páteřní jehlou a následné podání celého léku
|
Během procedury
|
|
Počet pokusů
Časové okno: Během procedury
|
Definováno jako počet vpichů jehly přes povrch kůže
|
Během procedury
|
|
Doba procedury
Časové okno: Během procedury
|
Čas v minutách od začátku US zobrazování nebo palpace horní části hřebene kyčelního do vizualizace průtoku CSF
|
Během procedury
|
|
Počet postupů technického úspěchu
Časové okno: Během procedury
|
Definováno jako úspěšné intratekální podání se stejnými nebo méně než 4 pokusy
|
Během procedury
|
|
Nežádoucí účinky (AE)
Časové okno: V prvních 72 hodinách po zákroku
|
Definované jako mírné AE (postdurální punkční bolest hlavy, bolest dolní části zad) nebo závažné AE (poranění míchy/epidurální hematom, léze břišních orgánů)
|
V prvních 72 hodinách po zákroku
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Bruno A Zanfini, Fondazione Policlinico A. Gemelli
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- EchoSpin
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .