Ultraljudsassisterad eller landmärkebaserad intratekal administrering av Nusinersen hos vuxna patienter med spinal muskelatrofi (EchoSpin-studien) (EchoSpin)
Interlaminär ultraljudsassisterad eller landmärkebaserad intratekal administrering av Nusinersen hos vuxna patienter med spinal muskelatrofi: en retrospektiv analys av mer än 500 på varandra följande administreringar
Nusinersen (Spinraza, Biogen Inc, Boston, MA), den första behandlingen som godkänts av FDA och EMA för alla subtyper av spinal muskelatrofi (SMA), är en antisens-oligonukleotid som administreras intratekalt genom en lumbalpunktion. Denna procedur kan vara utmanande hos vissa vuxna med intermediär och sen debut SMA (typ II-IV) som ofta uppvisar skolios sekundärt till neuromuskulär svaghet och ofta behandlas med spinal instrumentering för att förhindra förvärrade missbildningar.
Hos sådana patienter, för att komma åt det intratekala utrymmet, har amerikansk vägledning och/eller assistans nyligen föreslagits som ett användbart och framgångsrikt verktyg. USA:s vägledning och/eller hjälp har associerats med en hög framgångsfrekvens, en minskning av antalet försök och nålpassningar för att få en framgångsrik anestesi. En minskad risk för biverkningar (AE), såsom post dural punkteringshuvudvärk (PDPH) och ländryggssmärta (LBP), och låg patientnöjdhet som ofta förknippas med flera nålpunkteringar rapporterades också.
Syftet med denna retrospektiva studie var att rapportera effekten, utvärderad som frekvensen av de framgångsrika procedurerna och efterföljande leverans av nusinersen inom subaraknoidalrummet, antalet försök, ingreppstiden och biverkningarna (AE) av interlaminär intratekal administrering av nusinersen med antingen ultraljudsassistans eller den landmärkesbaserade tekniken i en historisk kohort av 51 vuxna SMA-patienter.
Studieöversikt
Status
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
RM
-
Roma, RM, Italien
- Fondazione Policlinico Gemelli
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Testmetod
Studera befolkning
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- En genetiskt bekräftad diagnos av SMA
- Behandling med nusinersen
Exklusions kriterier:
- medfödd koagulopati,
- lokaliserade infektioner,
- ökat intrakraniellt tryck.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiv: Retrospektiv
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
SMA-patienter
51 vuxna med en genetiskt bekräftad diagnos av SMA (13 SMA typ 2, 38 SMA typ 3) behandlade med nusinersen.
Tekniken som användes baserades på narkosläkarens preferens.
|
Alla procedurer utfördes med patienter antingen sittande eller placerade i en lateral decubitus.
Efter huddesinfektion med 2% klorhexidin i 70% alkohol, med användning av en konvex array, identifierades det intervertebrala utrymmet L3-4 eller L4-5 och en vänster paramedian sagittal snedvy erhölls; sonden roterades 90° till en tvärgående orientering, centrerad på den neuraxiella mittlinjen, och flyttades i antingen cephalad- eller caudalriktningen för att erhålla en tvärgående interlaminär vy; skärningspunkten mellan de två markeringarna av den spinala mittlinjen och det interspinösa utrymmet identifierades som den spinala ingångspunkten för nålen.
Efter lokalbedövning (LA) med lidokain 2 % användes en 25-gauge icke-traumatisk 90 mm Whitacre spinalnål eller en traumatisk 90 mm Quincke spinalnål för att komma åt subaraknoidalutrymmet.
Efter bekräftelse av cerebrospinalvätskans (CSF) flöde avlägsnades 5 ml CSF.
Därefter administrerades nusinersen intratekalt under 1-3 min.
Alla procedurer utfördes med patienter placerade i sin mest bekväma position (antingen sittande eller placerade i en lateral decubitus).
Efter huddesinfektion med 2 % klorhexidin i 70 % alkohol utfördes konventionell palpation av den överlägsna aspekten av höftbenskammen och den palperade interkristala linjen antogs korsa ryggraden vid L4-kotkroppen eller L4-L5-mellanrummet.
Huden markerades med horisontella och vertikala linjer vid L3-L4 eller L2-L3 mellanrummen och kallades nålens ingångspunkt.
Proceduren avslutades sedan på samma sätt som för USA-assisterad teknik.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal framgångsrika förvaltningar
Tidsram: Under proceduren
|
Definierat som en bekräftelse på CSF-flödet genom spinalnålen och efterföljande administrering av hela läkemedlet
|
Under proceduren
|
|
Antal försök
Tidsram: Under proceduren
|
Definierat som antalet nålinföringar genom hudytan
|
Under proceduren
|
|
Procedurtid
Tidsram: Under proceduren
|
Tiden i minuter från början av amerikansk avbildning eller palpation av överlägsen aspekt av höftbenskammen till visualisering av CSF-flöde
|
Under proceduren
|
|
Antal tekniska framgångsprocedurer
Tidsram: Under proceduren
|
Definierat som en framgångsrik intratekal administrering med lika eller mindre än 4 försök
|
Under proceduren
|
|
Biverkningar (AE)
Tidsram: Under de första 72 timmarna efter ingreppet
|
Definierat som lindriga biverkningar (huvudvärk efter dural punktering, ländryggssmärta) eller svåra biverkningar (ryggmärgsskada/epiduralt hematom, bukorganskador)
|
Under de första 72 timmarna efter ingreppet
|
Samarbetspartners och utredare
Utredare
- Huvudutredare: Bruno A Zanfini, Fondazione Policlinico A. Gemelli
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- EchoSpin
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .