Ultralydsassisteret eller skelsættende-baseret intrathekal administration af Nusinersen hos voksne patienter med spinal muskelatrofi (EchoSpin-undersøgelsen) (EchoSpin)

Nusinersen (Spinraza, Biogen Inc, Boston, MA), den første behandling godkendt af FDA og EMA for alle spinal muskelatrofi (SMA) subtyper, er et antisense-oligonukleotid, der administreres intratekalt gennem en lumbalpunktur. Denne procedure kan være udfordrende hos nogle voksne med mellem- og sen-debut SMA (type II-IV), der ofte præsenterer skoliose sekundært til neuromuskulær svaghed og ofte behandlet med spinal instrumentering for at forhindre forværrede deformiteter.

Hos sådanne patienter, for at få adgang til det intrathecale rum, er amerikansk vejledning og/eller assistance for nylig blevet foreslået som et nyttigt og vellykket værktøj. Den amerikanske vejledning og/eller assistance er blevet forbundet med en høj succesrate, en reduktion af antallet af forsøg og nålegennemløb for at opnå en vellykket anæstesi. En reduceret risiko for uønskede hændelser (AE'er), såsom post dural punkturhovedpine (PDPH) og lænderygsmerter (LBP), og lav patienttilfredshed ofte forbundet med flere nålestik blev også rapporteret.

Formålet med denne retrospektive undersøgelse var at rapportere effektiviteten, evalueret som hastigheden af ​​de vellykkede procedurer og efterfølgende levering af nusinersen i det subarachnoidale rum, antallet af forsøg, proceduretiden og de uønskede hændelser (AE'er) af interlaminær intrathekal administration af nusinersen ved hjælp af enten ultralydsassistance eller den skelsættende teknik i en historisk kohorte på 51 voksne SMA-patienter.