Somministrazione intratecale assistita da ultrasuoni o basata su punto di riferimento di Nusinersen in pazienti adulti con atrofia muscolare spinale (studio EchoSpin) (EchoSpin)
Somministrazione intratecale interlaminare assistita da ultrasuoni o punto di riferimento di Nusinersen in pazienti adulti con atrofia muscolare spinale: un'analisi retrospettiva di oltre 500 somministrazioni consecutive
Nusinersen (Spinraza, Biogen Inc, Boston, MA), il primo trattamento approvato dalla FDA e dall'EMA per tutti i sottotipi di atrofia muscolare spinale (SMA), è un oligonucleotide antisenso che viene somministrato per via intratecale attraverso una puntura lombare. Questa procedura può essere impegnativa in alcuni adulti con SMA ad insorgenza intermedia e tardiva (tipi II-IV) che presentano frequentemente scoliosi secondaria a debolezza neuromuscolare e spesso trattata con strumentazione spinale per prevenire il peggioramento delle deformità.
In tali pazienti, per accedere allo spazio intratecale, la guida e/o l'assistenza ecografica è stata recentemente proposta come strumento utile e di successo. La guida e/o l'assistenza ecografica sono state associate a un alto tasso di successo, una riduzione del numero di tentativi e passaggi dell'ago per ottenere un'anestesia di successo. È stato inoltre riportato un ridotto rischio di eventi avversi (AE), come cefalea post puntura durale (PDPH) e lombalgia (LBP), e una bassa soddisfazione del paziente spesso associata a punture multiple dell'ago.
Scopo di questo studio retrospettivo è stato quello di riportare l'efficacia, valutata come tasso di procedure riuscite e successiva somministrazione di nusinersen all'interno dello spazio subaracnoideo, il numero di tentativi, il tempo della procedura e gli eventi avversi (AE) della somministrazione intratecale interlaminare di nusinersen utilizzando sia l'assistenza ecografica o la tecnica basata sui punti di riferimento in una coorte storica di 51 pazienti SMA adulti.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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RM
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Roma, RM, Italia
- Fondazione Policlinico Gemelli
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Una diagnosi geneticamente confermata di SMA
- Trattamento con nusinersen
Criteri di esclusione:
- coagulopatia congenita,
- infezioni localizzate,
- aumento della pressione intracranica.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Retrospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
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Pazienti SMA
51 adulti con diagnosi geneticamente confermata di SMA (13 SMA di tipo 2, 38 SMA di tipo 3) trattati con nusinersen.
La tecnica utilizzata era basata sulla preferenza dell'anestesista.
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Tutte le procedure sono state eseguite con pazienti seduti o in decubito laterale.
Dopo la disinfezione della cute con clorexidina al 2% in alcool al 70%, utilizzando un array convesso, è stato identificato lo spazio intervertebrale L3-4 o L4-5 ed è stata ottenuta una vista obliqua sagittale paramediana sinistra; la sonda è stata ruotata di 90° in un orientamento trasversale, centrata sulla linea mediana neuroassiale e spostata in direzione cefalica o caudale per ottenere una vista interlaminare trasversale; l'intersezione tra i due segni della linea mediana spinale e dello spazio interspinale è stata identificata come il punto di ingresso spinale dell'ago.
Dopo l'anestesia locale (LA) con lidocaina 2%, è stato utilizzato un ago spinale Whitacre da 90 mm non traumatico calibro 25 o un ago spinale Quincke traumatico da 90 mm per accedere allo spazio subaracnoideo.
Dopo la conferma del flusso del liquido cerebrospinale (CSF), sono stati rimossi 5 mL di CSF.
Successivamente, nusinersen è stato somministrato per via intratecale per 1-3 minuti.
Tutte le procedure sono state eseguite con i pazienti posti nella loro posizione più comoda (seduti o in decubito laterale).
Dopo la disinfezione della pelle con clorexidina al 2% in alcool al 70%, è stata eseguita la palpazione convenzionale dell'aspetto superiore della cresta iliaca e si è ipotizzato che la linea intercristale palpata attraversasse la colonna vertebrale in corrispondenza del corpo vertebrale L4 o dell'interspazio L4-L5.
La pelle è stata contrassegnata con linee orizzontali e verticali negli interspazi L3-L4 o L2-L3 ed è stata indicata come punto di ingresso dell'ago.
La procedura è stata quindi completata nello stesso modo della tecnica assistita dagli Stati Uniti.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di amministrazioni riuscite
Lasso di tempo: Durante la procedura
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Definito come una conferma del flusso del CSF attraverso l'ago spinale e la successiva somministrazione dell'intero farmaco
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Durante la procedura
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Numero di tentativi
Lasso di tempo: Durante la procedura
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Definito come il numero di inserzioni dell'ago attraverso la superficie della pelle
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Durante la procedura
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Tempo di procedura
Lasso di tempo: Durante la procedura
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Il tempo in minuti dall'inizio dell'imaging ecografico o dalla palpazione dell'aspetto superiore della cresta iliaca alla visualizzazione del flusso CSF
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Durante la procedura
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Numero di procedure di successo tecnico
Lasso di tempo: Durante la procedura
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Definita come somministrazione intratecale riuscita con un numero di tentativi pari o inferiore a 4
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Durante la procedura
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Eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Nelle prime 72 ore dopo la procedura
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Definiti come eventi avversi lievi (mal di testa post puntura durale, dolore lombare) o eventi avversi gravi (lesione del midollo spinale/ematoma epidurale, lesioni degli organi addominali)
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Nelle prime 72 ore dopo la procedura
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Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Bruno A Zanfini, Fondazione Policlinico A. Gemelli
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Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Manifestazioni neurologiche
- Malattie neuromuscolari
- Malattie Neurodegenerative
- Manifestazioni neuromuscolari
- Condizioni patologiche, anatomiche
- Malattie del midollo spinale
- Malattia del motoneurone
- Atrofia muscolare
- Atrofia
- Atrofia muscolare, spinale
Altri numeri di identificazione dello studio
- EchoSpin
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