Door echografie ondersteunde of op oriëntatiepunten gebaseerde intrathecale toediening van Nusinersen bij volwassen patiënten met spinale musculaire atrofie (de EchoSpin-studie) (EchoSpin)
Door interlaminaire echografie ondersteunde of op oriëntatiepunten gebaseerde intrathecale toediening van Nusinersen bij volwassen patiënten met spinale musculaire atrofie: een retrospectieve analyse van meer dan 500 opeenvolgende toedieningen
Nusinersen (Spinraza, Biogen Inc, Boston, MA), de eerste behandeling die is goedgekeurd door de FDA en EMA voor alle Spinal Muscular Atrophy (SMA)-subtypen, is een antisense-oligonucleotide dat intrathecaal wordt toegediend via een lumbaalpunctie. Deze procedure kan een uitdaging zijn bij sommige volwassenen met SMA met intermediaire of late aanvang (type II-IV) die vaak scoliose vertonen als gevolg van neuromusculaire zwakte en die vaak worden behandeld met spinale instrumenten om verergerende misvormingen te voorkomen.
Om bij dergelijke patiënten toegang te krijgen tot de intrathecale ruimte, is onlangs Amerikaanse begeleiding en/of assistentie voorgesteld als nuttig en succesvol hulpmiddel. De Amerikaanse begeleiding en/of assistentie wordt in verband gebracht met een hoog slagingspercentage, een vermindering van het aantal pogingen en naaldpassages om een succesvolle anesthesie te verkrijgen. Een verlaagd risico op bijwerkingen, zoals hoofdpijn na durale punctie (PDPH) en lage-rugpijn (LBP), en lage patiënttevredenheid, vaak geassocieerd met meerdere naaldprikken, werden ook gemeld.
Het doel van deze retrospectieve studie was het rapporteren van de werkzaamheid, geëvalueerd als percentage van de succesvolle procedures en daaropvolgende toediening van nusinersen in de subarachnoïdale ruimte, het aantal pogingen, de proceduretijd en de bijwerkingen van interlaminaire intrathecale nusinersen-toediening met behulp van ofwel echografie of de op mijlpalen gebaseerde techniek in een historisch cohort van 51 volwassen SMA-patiënten.
Studie Overzicht
Toestand
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
RM
-
Roma, RM, Italië
- Fondazione Policlinico Gemelli
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Een genetisch bevestigde diagnose van SMA
- Behandeling met nusinersen
Uitsluitingscriteria:
- aangeboren coagulopathie,
- gelokaliseerde infecties,
- verhoogde intracraniale druk.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Cohort
- Tijdsperspectieven: Retrospectief
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
SMA patiënten
51 volwassenen met een genetisch bevestigde diagnose van SMA (13 SMA type 2, 38 SMA type 3) behandeld met nusinersen.
De gebruikte techniek was gebaseerd op de voorkeur van de anesthesioloog.
|
Alle procedures werden uitgevoerd terwijl de patiënt zat of in laterale decubitus lag.
Na huiddesinfectie met 2% chloorhexidine in 70% alcohol, met behulp van een convexe array, werd de L3-4 of L4-5 tussenwervelruimte geïdentificeerd en werd een linker paramediane sagittale schuine weergave verkregen; de sonde werd 90° gedraaid in een transversale oriëntatie, gecentreerd op de neuraxiale middellijn, en verplaatst in cefale of caudale richting om een transversaal interlaminair beeld te verkrijgen; de kruising tussen de twee markeringen van de spinale middellijn en de interspinale ruimte werd geïdentificeerd als het spinale ingangspunt van de naald.
Na lokale anesthesie (LA) met lidocaïne 2% werd een 25-gauge niet-traumatische 90 mm Whitacre-spinaalnaald of een traumatische 90 mm Quincke-spinaalnaald gebruikt om toegang te krijgen tot de subarachnoïdale ruimte.
Na bevestiging van de stroom van cerebrospinale vloeistof (CSF), werd 5 ml CSF verwijderd.
Vervolgens werd nusinersen gedurende 1-3 minuten intrathecaal toegediend.
Alle procedures werden uitgevoerd met patiënten die in hun meest comfortabele positie werden geplaatst (zittend of in laterale decubitus).
Na huiddesinfectie met 2% chloorhexidine in 70% alcohol, werd conventionele palpatie van het superieure aspect van de bekkenkam uitgevoerd en werd aangenomen dat de gepalpeerde intercristallijn de wervelkolom kruiste bij L4 wervellichaam of L4-L5 tussenruimte.
De huid was gemarkeerd met horizontale en verticale lijnen op de L3-L4 of L2-L3 tussenruimten en werd aangeduid als ingangspunt van de naald.
De procedure werd vervolgens op dezelfde manier voltooid als voor een door de VS ondersteunde techniek.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal succesvolle administraties
Tijdsspanne: Tijdens de procedure
|
Gedefinieerd als een bevestiging van de CSF-stroom door de spinale naald en daaropvolgende toediening van het volledige geneesmiddel
|
Tijdens de procedure
|
|
Aantal pogingen
Tijdsspanne: Tijdens de procedure
|
Gedefinieerd als het aantal naaldinbrengingen door het huidoppervlak
|
Tijdens de procedure
|
|
Procedure tijd
Tijdsspanne: Tijdens de procedure
|
De tijd in minuten vanaf het begin van de Amerikaanse beeldvorming of de palpatie van het superieure deel van de crista iliaca tot de visualisatie van de liquorflow
|
Tijdens de procedure
|
|
Aantal technische succesprocedures
Tijdsspanne: Tijdens de procedure
|
Gedefinieerd als een succesvolle intrathecale toediening met gelijk aan of minder dan 4 pogingen
|
Tijdens de procedure
|
|
Bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: In de eerste 72 uur na de ingreep
|
Gedefinieerd als milde bijwerkingen (postdurale punctiehoofdpijn, lage rugpijn) of ernstige bijwerkingen (ruggenmergletsel/epiduraal hematoom, laesies van de buikorganen)
|
In de eerste 72 uur na de ingreep
|
Medewerkers en onderzoekers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Bruno A Zanfini, Fondazione Policlinico A. Gemelli
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Neurologische manifestaties
- Neuromusculaire aandoeningen
- Neurodegeneratieve ziekten
- Neuromusculaire manifestaties
- Pathologische aandoeningen, anatomisch
- Ziekten van het ruggenmerg
- Motor Neuron Ziekte
- Spieratrofie
- Atrofie
- Spieratrofie, Spinaal
Andere studie-ID-nummers
- EchoSpin
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .