Ultraschallunterstützte oder ortsfeste intrathekale Verabreichung von Nusinersen bei erwachsenen Patienten mit spinaler Muskelatrophie (Die EchoSpin-Studie) (EchoSpin)
Interlaminare Ultraschall-unterstützte oder Landmark-basierte intrathekale Verabreichung von Nusinersen bei erwachsenen Patienten mit spinaler Muskelatrophie: eine retrospektive Analyse von mehr als 500 aufeinanderfolgenden Verabreichungen
Nusinersen (Spinraza, Biogen Inc, Boston, MA), die erste von der FDA und EMA zugelassene Behandlung für alle Subtypen der spinalen Muskelatrophie (SMA), ist ein Antisense-Oligonukleotid, das intrathekal durch eine Lumbalpunktion verabreicht wird. Dieses Verfahren kann bei manchen Erwachsenen mit SMA (Typ II-IV) mit mittlerem und spätem Beginn eine Herausforderung sein, die häufig eine Skoliose als Folge einer neuromuskulären Schwäche aufweisen und häufig mit Wirbelsäuleninstrumenten behandelt werden, um eine Verschlechterung von Deformitäten zu verhindern.
Um bei solchen Patienten Zugang zum intrathekalen Raum zu erhalten, wurde kürzlich eine US-Führung und/oder -Unterstützung als nützliches und erfolgreiches Instrument vorgeschlagen. Die Anleitung und/oder Unterstützung durch die USA wurde mit einer hohen Erfolgsrate, einer Verringerung der Anzahl von Versuchen und Nadeldurchgängen für eine erfolgreiche Anästhesie in Verbindung gebracht. Es wurde auch über ein reduziertes Risiko unerwünschter Ereignisse (AEs) wie Kopfschmerz nach Duralpunktion (PDPH) und Schmerzen im unteren Rücken (LBP) und eine geringe Patientenzufriedenheit berichtet, die oft mit mehreren Nadelpunktionen verbunden ist.
Ziel dieser retrospektiven Studie war es, die Wirksamkeit zu berichten, bewertet als Rate der erfolgreichen Eingriffe und der anschließenden Verabreichung von Nusinersen in den Subarachnoidalraum, die Anzahl der Versuche, die Eingriffsdauer und die unerwünschten Ereignisse (AEs) der interlaminaren intrathekalen Verabreichung von Nusinersen unter Verwendung von beiden Ultraschallunterstützung oder die Landmarken-basierte Technik in einer historischen Kohorte von 51 erwachsenen SMA-Patienten.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Kontakte und Standorte
Studienorte
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RM
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Roma, RM, Italien
- Fondazione Policlinico Gemelli
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Probenahmeverfahren
Studienpopulation
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Eine genetisch bestätigte Diagnose von SMA
- Behandlung mit Nusinersen
Ausschlusskriterien:
- angeborene Koagulopathie,
- lokalisierte Infektionen,
- erhöhter Hirndruck.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Beobachtungsmodelle: Kohorte
- Zeitperspektiven: Retrospektive
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
Intervention / Behandlung |
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SMA-Patienten
51 Erwachsene mit genetisch bestätigter SMA-Diagnose (13 SMA Typ 2, 38 SMA Typ 3) wurden mit Nusinersen behandelt.
Die verwendete Technik basierte auf der Präferenz des Anästhesisten.
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Alle Eingriffe wurden bei sitzenden oder in Seitenlage gelagerten Patienten durchgeführt.
Nach Hautdesinfektion mit 2 % Chlorhexidin in 70 % Alkohol unter Verwendung eines konvexen Arrays wurde der L3-4- oder L4-5-Zwischenwirbelraum identifiziert und eine linke paramediane sagittale Schrägansicht erhalten; die Sonde wurde um 90° in eine transversale Ausrichtung gedreht, auf der neuraxialen Mittellinie zentriert und entweder in kranialer oder kaudaler Richtung bewegt, um eine transversale interlaminare Ansicht zu erhalten; der Schnittpunkt zwischen den beiden Markierungen der spinalen Mittellinie und des Interspinalraums wurde als spinaler Eintrittspunkt der Nadel identifiziert.
Nach Lokalanästhesie (LA) mit Lidocain 2 % wurde eine 25-Gauge-nicht-traumatische 90-mm-Whitacre-Spinalnadel oder eine traumatische 90-mm-Quincke-Spinalnadel verwendet, um Zugang zum Subarachnoidalraum zu erhalten.
Nach Bestätigung des Liquorflusses (CSF) wurden 5 ml CSF entfernt.
Anschließend wurde Nusinersen intrathekal über 1-3 min verabreicht.
Alle Verfahren wurden mit Patienten durchgeführt, die sich in ihrer bequemsten Position befanden (entweder sitzend oder in Seitenlage).
Nach Hautdesinfektion mit 2 % Chlorhexidin in 70 % Alkohol wurde eine konventionelle Palpation des oberen Anteils des Beckenkamms durchgeführt und es wurde angenommen, dass die palpierte Interkristalllinie die Wirbelsäule bei L4 Wirbelkörper oder L4-L5 Zwischenraum kreuzt.
Die Haut wurde mit horizontalen und vertikalen Linien an den L3-L4- oder L2-L3-Zwischenräumen markiert und als Eintrittspunkt der Nadel bezeichnet.
Das Verfahren wurde dann auf die gleiche Weise wie bei der US-assistierten Technik abgeschlossen.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Anzahl erfolgreicher Verwaltungen
Zeitfenster: Während des Verfahrens
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Definiert als Bestätigung des CSF-Flusses durch die Spinalnadel und anschließende Verabreichung des gesamten Arzneimittels
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Während des Verfahrens
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Anzahl der Versuche
Zeitfenster: Während des Verfahrens
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Definiert als die Anzahl der Nadeleinstiche durch die Hautoberfläche
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Während des Verfahrens
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Verfahrensdauer
Zeitfenster: Während des Verfahrens
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Die Zeit in Minuten vom Beginn der US-Bildgebung oder der Palpation des oberen Abschnitts des Beckenkamms bis zur Visualisierung des Liquorflusses
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Während des Verfahrens
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Anzahl technischer Erfolgsverfahren
Zeitfenster: Während des Verfahrens
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Definiert als erfolgreiche intrathekale Verabreichung mit gleich oder weniger als 4 Versuchen
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Während des Verfahrens
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Unerwünschte Ereignisse (UEs)
Zeitfenster: In den ersten 72 Stunden nach dem Eingriff
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Definiert als leichte UE (Kopfschmerz nach Punktion, Schmerzen im unteren Rücken) oder schwere UE (Rückenmarksverletzung/epidurales Hämatom, Läsion der Bauchorgane)
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In den ersten 72 Stunden nach dem Eingriff
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Mitarbeiter und Ermittler
Ermittler
- Hauptermittler: Bruno A Zanfini, Fondazione Policlinico A. Gemelli
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Schätzen)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Erkrankungen des zentralen Nervensystems
- Erkrankungen des Nervensystems
- Neurologische Manifestationen
- Neuromuskuläre Erkrankungen
- Neurodegenerative Krankheiten
- Neuromuskuläre Manifestationen
- Pathologische Zustände, Anatomisch
- Erkrankungen des Rückenmarks
- Motoneuron-Krankheit
- Muskelatrophie
- Atrophie
- Muskelatrophie, Wirbelsäule
Andere Studien-ID-Nummern
- EchoSpin
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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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