Nusinersenin ultraääniavusteinen tai maamerkkipohjainen intratekaalinen annostelu aikuispotilaille, joilla on spinaalinen lihasatrofia (EchoSpin-tutkimus) (EchoSpin)
Interlaminaarinen ultraääniavusteinen tai maamerkkiin perustuva Nusinersenin intratekaalinen annostelu aikuispotilaille, joilla on spinaalinen lihasatrofia: retrospektiivinen analyysi yli 500 peräkkäisestä annosta
Nusinersen (Spinraza, Biogen Inc, Boston, MA), ensimmäinen FDA:n ja EMA:n hyväksymä hoito kaikille Spinal Muscular Atrophy (SMA) -alatyypeille, on antisense-oligonukleotidi, joka annetaan intratekaalisesti lannepunktion kautta. Tämä toimenpide voi olla haastava joillekin aikuisille, joilla on keski- tai myöhään alkava SMA (tyypit II–IV), joka usein aiheuttaa neuromuskulaarisen heikkouden aiheuttamaa skolioosia ja jota usein hoidetaan selkärangan instrumenteilla epämuodostumien pahenemisen estämiseksi.
Tällaisten potilaiden intratekaaliseen tilaan pääsemiseksi US-ohjausta ja/tai apua on äskettäin ehdotettu hyödylliseksi ja onnistuneeksi työkaluksi. Yhdysvaltain opastus ja/tai apu on yhdistetty korkeaan onnistumisasteeseen, yritysten ja neulanvaihtojen määrän vähenemiseen onnistuneen anestesian saavuttamiseksi. Haittatapahtumien (AE), kuten duraalisen punktion jälkeisen päänsäryn (PDPH) ja alaselkäkivun (LBP) riskin pieneneminen ja alhainen potilastyytyväisyys, joka liittyy usein useisiin neulanpistoihin, raportoitiin myös.
Tämän retrospektiivisen tutkimuksen tavoitteena oli raportoida tehokkuus, arvioituna nusinersenin onnistuneiden toimenpiteiden ja myöhemmän subaraknoidaalisen tilan sisällä tapahtuvan annostelun osuutena, yritysten lukumäärä, toimenpideaika ja haittatapahtumat (AE) interlaminaarisen intratekaalisen nusinerseenin antamisen yhteydessä joko ultraääni-apu tai maamerkkipohjainen tekniikka historiallisessa 51 aikuisen SMA-potilaan kohortissa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
RM
-
Roma, RM, Italia
- Fondazione Policlinico Gemelli
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Geneettisesti vahvistettu SMA-diagnoosi
- Hoito nusinersenillä
Poissulkemiskriteerit:
- synnynnäinen koagulopatia,
- paikalliset infektiot,
- lisääntynyt intrakraniaalinen paine.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Takautuva
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
SMA-potilaat
51 aikuista, joilla on geneettisesti vahvistettu SMA-diagnoosi (13 SMA tyyppi 2, 38 SMA tyyppi 3), joita hoidettiin nusinersenilla.
Käytetty tekniikka perustui anestesialääkärin mieltymykseen.
|
Kaikki toimenpiteet suoritettiin potilailla, jotka joko istuivat tai asetettiin lateraaliseen makuuasentoon.
Kun iho oli desinfioitu 2-prosenttisella klooriheksidiinillä 70-prosenttisessa alkoholissa, kuperaa ryhmää käyttäen, L3-4- tai L4-5-nikamaväli tunnistettiin ja saatiin vasen paramediaaninen sagitaalinen vino näkymä; koetinta kierrettiin 90° poikittaiseen orientaatioon, keskiviivaan neuraksiaaliseen keskiviivaan ja liikutettiin joko pään tai hännän suuntaan poikittaisen kerrostenvälisen näkymän saamiseksi; selkärangan keskiviivan ja selkärangan välisen tilan kahden merkinnän leikkauspiste tunnistettiin neulan selkärangan sisääntulopisteeksi.
Paikallisen anestesian (LA) jälkeen lidokaiinilla 2%, 25 gaugen ei-traumaattista 90 mm:n Whitacre-selkäydinneulaa tai traumaattista 90 mm:n Quincken selkäydinneulaa käytettiin subaraknoidaaliseen tilaan pääsemiseksi.
Aivo-selkäydinnesteen (CSF) virtauksen vahvistamisen jälkeen poistettiin 5 ml aivo-selkäydinnestettä.
Sen jälkeen nusinerseeni annettiin intratekaalisesti 1-3 minuutin aikana.
Kaikki toimenpiteet suoritettiin potilaille, jotka sijoitettiin heidän mukavimpaan asentoonsa (joko istuen tai sivuttain makaamaan).
Kun iho oli desinfioitu 2-prosenttisella klooriheksidiinillä 70-prosenttisessa alkoholissa, suoliluun harjanteen ylemmän osan tavanomainen tunnustelu suoritettiin ja palpatoidun kiteiden välisen linjan oletettiin ylittävän selkärangan L4-nikamarungossa tai L4-L5-välissä.
Iho merkittiin vaaka- ja pystysuoralla viivalla L3-L4 tai L2-L3 välitiloissa ja sitä kutsuttiin neulan sisääntulopisteeksi.
Toimenpide suoritettiin sitten samalla tavalla kuin US-avusteisessa tekniikassa.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Onnistuneiden hallintojen määrä
Aikaikkuna: Toimenpiteen aikana
|
Määritelty vahvistukseksi aivo-selkäydinnesteen virtauksesta selkärangan neulan läpi ja sen jälkeen koko lääkkeen antamisesta
|
Toimenpiteen aikana
|
|
Yritysten määrä
Aikaikkuna: Toimenpiteen aikana
|
Määritetään ihon pinnan läpi työnnettyjen neulien lukumääräksi
|
Toimenpiteen aikana
|
|
Menettelyn aika
Aikaikkuna: Toimenpiteen aikana
|
Aika minuutteina yhdysvaltalaisen kuvantamisen aloittamisesta tai suoliluun harjanteen yläosan tunnustelusta CSF-virran visualisointiin
|
Toimenpiteen aikana
|
|
Teknisten onnistumismenettelyjen määrä
Aikaikkuna: Toimenpiteen aikana
|
Määritelty onnistuneeksi intratekaaliseksi annosteluksi, joka on yhtä suuri tai vähemmän kuin 4 yritystä
|
Toimenpiteen aikana
|
|
Haitalliset tapahtumat (AE)
Aikaikkuna: Ensimmäisen 72 tunnin aikana toimenpiteen jälkeen
|
Määritelty lieviksi haittavaikutuksiksi (post Dural Puncture Headache, Low Back Pain) tai vakaviksi haittavaikutuksiksi (selkäydinvamma/epiduraalinen hematooma, vatsaelinten vauriot)
|
Ensimmäisen 72 tunnin aikana toimenpiteen jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Tutkijat
- Päätutkija: Bruno A Zanfini, Fondazione Policlinico A. Gemelli
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- EchoSpin
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .