Интратекальное введение нусинерсена с помощью ультразвука или на основе ориентира у взрослых пациентов со спинальной мышечной атрофией (исследование EchoSpin) (EchoSpin)
Интерламинарное интратекальное введение нусинерсена под ультразвуковым контролем или ориентиром у взрослых пациентов со спинальной мышечной атрофией: ретроспективный анализ более чем 500 последовательных введений
Нусинерсен (Спинраза, Биоген Инк, Бостон, Массачусетс), первое лечение, одобренное FDA и EMA для всех подтипов спинальной мышечной атрофии (СМА), представляет собой антисмысловой олигонуклеотид, который вводят интратекально через люмбальную пункцию. Эта процедура может быть сложной для некоторых взрослых со СМА с промежуточным и поздним началом (типы II-IV), часто проявляющейся сколиозом, вторичным по отношению к нервно-мышечной слабости, и часто лечится с помощью спинальных инструментов для предотвращения ухудшения деформации.
У таких пациентов для доступа к подоболочечному пространству в качестве полезного и успешного инструмента недавно были предложены ультразвуковое руководство и/или помощь. Руководство и/или помощь в США были связаны с высоким уровнем успеха, сокращением количества попыток и проходов иглы для получения успешной анестезии. Также сообщалось о сниженном риске нежелательных явлений (НЯ), таких как головная боль после пункции твердой мозговой оболочки (ПГБ) и боль в нижней части спины (БН), а также о низкой удовлетворенности пациентов, часто связанной с многократными проколами иглы.
Цель этого ретроспективного исследования состояла в том, чтобы сообщить об эффективности, оцениваемой как частота успешных процедур и последующее введение нусинерсена в субарахноидальное пространство, количество попыток, время процедуры и нежелательные явления (НЯ) интерламинарного интратекального введения нусинерсена с использованием либо ультразвуковая помощь или метод на основе ориентиров в исторической когорте из 51 взрослого пациента со СМА.
Обзор исследования
Статус
Условия
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
RM
-
Roma, RM, Италия
- Fondazione Policlinico Gemelli
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Метод выборки
Исследуемая популяция
Описание
Критерии включения:
- Генетически подтвержденный диагноз СМА
- Лечение нусинерсеном
Критерий исключения:
- врожденная коагулопатия,
- локальные инфекции,
- повышенное внутричерепное давление.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Когорта
- Временные перспективы: Ретроспектива
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Пациенты со СМА
51 взрослый с генетически подтвержденным диагнозом СМА (13 СМА типа 2, 38 СМА типа 3) лечили нусинерсеном.
Используемая техника была основана на предпочтениях анестезиолога.
|
Все процедуры выполнялись в положении пациента сидя или в положении лежа на боку.
После дезинфекции кожи 2% раствором хлоргексидина в 70% спирте с помощью конвексной матрицы идентифицировали межпозвонковые промежутки L3-4 или L4-5 и получали косую проекцию в левой парамедианной сагиттальной проекции; датчик поворачивали на 90° в поперечном направлении, центрировали на нейроаксиальной срединной линии и перемещали либо в краниальном, либо в каудальном направлении, чтобы получить поперечный интерламинарный вид; пересечение двух отметок средней линии позвоночника и межостистого пространства было идентифицировано как точка входа иглы в позвоночник.
После местной анестезии (ЛА) лидокаином 2% для доступа в субарахноидальное пространство использовали нетравматическую спинальную иглу Whitacre 25G 90 мм или травматическую спинальную иглу Quincke 90 мм.
После подтверждения течения спинномозговой жидкости (ЦСЖ) 5 мл ЦСЖ удаляли.
В дальнейшем нусинерсен вводили интратекально в течение 1-3 мин.
Все процедуры выполнялись в наиболее удобном для них положении (сидя или лежа на боку).
После дезинфекции кожи 2% раствором хлоргексидина в 70% спирте выполняли стандартную пальпацию верхней части гребня подвздошной кости и предполагали, что пальпируемая межкрестцовая линия пересекает позвоночник на уровне тела L4 позвонка или между L4-L5.
Кожа была отмечена горизонтальными и вертикальными линиями в промежутках L3-L4 или L2-L3 и упоминалась как точка входа иглы.
Затем процедура была завершена так же, как и при использовании техники с использованием УЗИ.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество успешных администраций
Временное ограничение: Во время процедуры
|
Определяется как подтверждение потока спинномозговой жидкости через спинномозговую иглу и последующее введение всего препарата
|
Во время процедуры
|
|
Количество попыток
Временное ограничение: Во время процедуры
|
Определяется как количество введений иглы через поверхность кожи.
|
Во время процедуры
|
|
Время процедуры
Временное ограничение: Во время процедуры
|
Время в минутах от начала УЗИ или пальпации верхней части гребня подвздошной кости до визуализации потока спинномозговой жидкости.
|
Во время процедуры
|
|
Количество процедур технического успеха
Временное ограничение: Во время процедуры
|
Определяется как успешное интратекальное введение с равными или менее 4 попытками.
|
Во время процедуры
|
|
Нежелательные явления (НЯ)
Временное ограничение: В первые 72 часа после процедуры
|
Определяются как легкие НЯ (головная боль после пункции твердой мозговой оболочки, боль в пояснице) или тяжелые НЯ (травма спинного мозга/эпидуральная гематома, поражение органов брюшной полости)
|
В первые 72 часа после процедуры
|
Соавторы и исследователи
Следователи
- Главный следователь: Bruno A Zanfini, Fondazione Policlinico A. Gemelli
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Неврологические проявления
- Нервно-мышечные заболевания
- Нейродегенеративные заболевания
- Нервно-мышечные проявления
- Патологические состояния, анатомические
- Заболевания спинного мозга
- Болезнь двигательных нейронов
- Мышечная атрофия
- Атрофия
- Мышечная Атрофия, Спинальная
Другие идентификационные номера исследования
- EchoSpin
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .