先天性心疾患に対する心臓系統の自己誘導多能性幹細胞
2026年3月11日 更新者：HeartWorks, Inc.
先天性心疾患患者における心臓系統の自家人工多能性幹細胞の安全性と実現可能性
この臨床試験の目的は、先天性心疾患のある被験者の幹細胞から作られた実験室で培養された心臓細胞の安全性をテストすることです. 回答を目指す主な質問は次のとおりです。
- この製品は人に届けても安全ですか
- この試験の実施は実行可能ですか
参加者は次のことを求められます。
- 製品投与前後のテストとモニタリングに同意する
- 治験薬の受け取り
- 生涯フォローアップに同意する 研究者は、同じプールの被験者を比較して、治療を受けた被験者と治療を受けていない被験者の間に違いがあるかどうかを確認します。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
50
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Adam Armstrong
- 電話番号：1-(507) 577-1764
- メール：adam@webuildhearts.org
研究場所
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、アメリカ、55901
- 募集
- Mayo Clinic
-
主任研究者：
- Rebecca K Ameduri, M.D.
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コンタクト：
- Karen Miller
- メール：HLHS@mayo.edu
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コンタクト：
- Lori Riess
- メール：HLHS@mayo.edu
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～40年 (大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
個人は、治験責任医師の最善の判断で、許容可能な治験薬が投与可能であると判断された時点で、以下に概説する適格基準を満たす場合、この研究のパートI（スキンパンチ生検）への登録資格があると見なされる場合があります（約9週間）。皮膚パンチ生検の数か月後）。 特に明記しない限り、包含および除外基準は、研究の治療群と対照群の両方に適用されます。
包含基準
以下のすべての基準を満たす個人は、研究参加者として登録する資格があります。
- 年齢 18～40歳
- -被験者はインフォームドコンセントを理解し、提供できなければなりません。
- 単心室先天性心疾患。
- ニューヨーク心臓協会 (NYHA) によるクラス IV と定義された末期収縮性心不全で、異常な視覚的推定駆出率が 40% 未満。
- 皮膚生検時の 1 ～ 1.5 年生存の予後。
患者は次のいずれかのカテゴリに分類されます。
- 現在、米国の認定プログラムで心臓移植のリストに記載されていますが、予想される余命よりも長い可能性が高い適切な臓器を待つ時間が予想されます。
- 認定された米国の機関での心臓移植へのアクセスを拒否されました。
- 現在、目的地療法として機械的サポートを受けているか、受ける予定です。
- -被験者が利用できるすべてのガイドライン指向の治療は、登録前の最低3か月間、最大化されています。
- -すべての研究に必要なテストと手順への被験者の参加を促進し、長期的な研究要件を順守する被験者の能力をサポートする適切な社会的支援システム。
除外基準
次の基準のいずれかを満たす個人は、研究参加者として登録する資格がありません。
- メーカーのリリース基準で定義されている利用可能な自己 iPSC-CL はありません。 (これは研究のパート II に適用され、治療群のみに適用されます。)
- -心臓除細動または投薬のエスカレーションを必要とする心臓不整脈の症候性エピソードの履歴。
- 駆出率が保持された心不全。
- 併存疾患による心不全（例：アミロイドーシス、心臓弁膜症、難治性貧血）。
- QTcが500ミリ秒を超える。
- III期以上の慢性腎疾患。
- 肝硬変の病歴。
- -冠動脈疾患の病歴。
- コントロールされていない真性糖尿病。
- がんの病歴。
- 3ヶ月までのアミオダロン使用の禁忌（治療群のみ）。
- 挿入型心臓モニターの挿入の禁忌。
- LifeVest 除細動器の配置の禁忌。
- -HIV、B型肝炎、C型肝炎、または梅毒の陽性血清検査。
- BMIが30を超える肥満。
- -心臓移植を妨げる現在のアルコールまたは薬物乱用。
- -継続的な治療が必要な活動性感染症。
- 麻酔の禁忌。
- -過去または現在の医学的問題、または上記に記載されていない身体検査または臨床検査からの所見で、治験責任医師の意見では、研究への参加から追加のリスクをもたらす可能性がある、参加者の研究要件を遵守する能力を妨げる可能性がある、または研究から得られたデータの質に影響を与える可能性があります。
- -参加者が書面によるインフォームドコンセントを与えることができない、または望まない 研究プロトコル。
- 不遵守の歴史。
- 製品投与後の最初の3週間は、24時間付き添うことができない。
- 制御不能なうつ病。
- 社会的決定要因による心臓移植の拒否。
- -この研究の結果を混乱させる可能性のある別の心臓介入臨床試験への現在の参加。
- 以前の心臓移植。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：治療済み
治療群の被験者は治験薬を 1 回投与されます。
このアーム内には 3 つの線量レベルがあります。
用量レベルの選択は、製品の入手可能性、被験者が利用可能な製品を持っていること、およびいつ治療できるかによって決定されます。
線量レベルは治療日の順に増加します。
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自家IPSCL
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介入なし：コントロール
登録したが治験薬を受け取らなかった被験者は、対照群に配置されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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短期安全性
時間枠：3ヶ月
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主要な安全性エンドポイントは、対照群と比較した、iPSC-CL 送達から 3 か月以内の任意の臓器クラス (SOC) からの重大な有害事象 (SAE) の新規または悪化の割合として定義される短期的な安全性です。
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3ヶ月
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実現可能性
時間枠：12ヶ月
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主要な実現可能性エンドポイントは、すべての iPSC-CL リリース基準を満たす収集された皮膚細胞を持つ個人の割合と、細胞が送達された個人の割合です。
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12ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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長期安全性
時間枠：2年
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対照群と比較して、iPSC-CL送達後2年間の新規または悪化する重大な有害事象として測定された長期安全性。
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2年
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心臓高感度トロポニンT
時間枠：1ヶ月
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IPSC-CL 送達後 3 時間 (±30 分) および 6 時間 (±30 分) での心臓高感度トロポニン T のベースラインからの変化、および対照群と比較した手術後 1 か月。
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1ヶ月
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NT-pro-BNP
時間枠：3ヶ月
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対照群と比較した、iPSC-CL 送達の 1 か月後および 3 か月後の NT-pro-BNP レベルのベースラインからの変化。
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3ヶ月
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腫瘍マーカーレベル
時間枠：治療日から 3 か月、および治療後 12 か月ごとに、最長 15 年間評価
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腫瘍マーカーレベル（PSA（男性のみ）、CA 125、CEA、CA 19-9、α-フェトプロテイン（AFP）、CA 195、α サブユニット HCG）のベースラインからの変化コントロールアーム。
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治療日から 3 か月、および治療後 12 か月ごとに、最長 15 年間評価
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パネル反応性抗体 (PRA) レベル
時間枠：12ヶ月
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対照群と比較した、iPSC-CL 送達後 3 か月および 12 か月でのパネル反応性抗体 (PRA) レベルのベースラインからの変化。
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12ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Timothy J Nelson, M.D., Ph.D.、HeartWorks, Inc.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年2月3日
一次修了 (推定)
2027年9月1日
研究の完了 (推定)
2029年2月1日
試験登録日
最初に提出
2022年11月30日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年12月9日
最初の投稿 (実際)
2022年12月12日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年3月13日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年3月11日
最終確認日
2025年6月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。