Autologa inducerade pluripotenta stamceller av hjärtlinje för medfödd hjärtsjukdom

Individer kan anses vara berättigade till del I av denna studie (Skin Punch Biopsy) om de enligt huvudutredarens bästa bedömning kommer att uppfylla behörighetskriterierna nedan när det fastställs att en acceptabel undersökningsprodukt är tillgänglig för administrering (cirka 9 månader efter hudstansbiopsi). Inklusions- och uteslutningskriterier gäller för både behandlings- och kontrollarmarna i studien om inte annat anges.

Inklusionskriterier

Individer som uppfyller alla följande kriterier är berättigade till registrering som studiedeltagare:

• Ålder 18 till 40 år
• Försökspersonen måste kunna förstå och ge informerat samtycke.
• Univentrikulär medfödd hjärtsjukdom.
• Systolisk hjärtsvikt i slutstadiet, definierad som klass IV enligt New York Heart Association (NYHA) med onormal visuellt uppskattad ejektionsfraktion under 40 %.
• Prognos för 1 till 1,5 års överlevnad vid tidpunkten för hudbiopsi.

• Patienten faller i en av följande kategorier:

  • För närvarande listad för hjärttransplantation vid ett ackrediterat program i USA men har en förväntad väntetid för ett lämpligt organ som sannolikt är längre än förväntad livslängd.
  • Har nekats tillgång till en hjärttransplantation vid en ackrediterad amerikansk institution.
  • Är för närvarande på eller planerar att vara på mekaniskt stöd som destinationsterapi.
• All riktlinjestyrd terapi som är tillgänglig för försökspersonen har maximerats, i minst 3 månader före inskrivningen.
• Tillräckligt socialt stödsystem som underlättar ämnets deltagande i alla studiekrävda tester och procedurer och stödjer ämnets förmåga att uppfylla långsiktiga studiekrav.

Exklusions kriterier

Individer som uppfyller något av följande kriterier är inte berättigade till registrering som studiedeltagare:

• Ingen tillgänglig autolog iPSC-CL enligt definitionen av tillverkarens utgivningskriterier. (Detta gäller del II av studien och gäller endast behandlingsarmen.)
• Historik av symtomatiska episoder av hjärtarytmi som kräver hjärtdefibrillering eller upptrappning av mediciner.
• Hjärtsvikt med bevarad ejektionsfraktion.
• Hjärtsvikt på grund av komorbida tillstånd (t.ex. amyloidos, valvulär hjärtsjukdom, refraktär anemi).
• QTc större än 500 ms.
• Stadium III eller högre kronisk njursjukdom.
• Historik om levercirros.
• Historik av kranskärlssjukdom.
• Okontrollerad diabetes mellitus.
• Någon historia av cancer.
• Kontraindikation för användning av amiodaron i upp till 3 månader (endast behandlingsarm).
• Kontraindikation för insättning av insättbar hjärtmonitor.
• Kontraindikation för placering av LifeVest cardioverter defibrillator.
• Positivt serologiskt test för HIV, Hepatit B, Hepatit C eller Syfilis.
• Fetma med BMI högre än 30.
• Nuvarande alkohol- eller drogmissbruk som förhindrar hjärttransplantation.
• Aktiv infektion som kräver pågående behandling.
• Kontraindikation för anestesi.
• Tidigare eller aktuella medicinska problem eller fynd från fysisk undersökning eller laboratorietester som inte är listade ovan, som enligt utredarens uppfattning kan innebära ytterligare risker från deltagande i studien, kan störa deltagarens förmåga att uppfylla studiekraven eller som kan påverka kvaliteten på de data som erhålls från studien.
• Oförmåga eller ovilja hos en deltagare att ge skriftligt informerat samtycke eller följa studieprotokollet.
• Historik av bristande efterlevnad.
• Oförmåga att ha sällskap dygnet runt under någon del av de första 3 veckorna efter administrering av produkten.
• Okontrollerad depression.
• Nekad hjärttransplantation på grund av sociala bestämningsfaktorer.
• Aktuellt deltagande i en annan hjärtinterventionell klinisk prövning som kan förvirra resultaten av denna studie.
• Tidigare hjärttransplantation.