Autologiczne indukowane pluripotencjalne komórki macierzyste linii sercowej dla wrodzonych wad serca

Osoby mogą zostać uznane za kwalifikujące się do udziału w Części I tego badania (biopsja punktowa skóry), jeśli według najlepszej oceny głównego badacza spełnią kryteria kwalifikacyjne określone poniżej w momencie ustalenia, że ​​badany produkt jest dostępny do podania (około 9 miesięcy po biopsji skórnej). Kryteria włączenia i wyłączenia mają zastosowanie zarówno do grupy badanej, jak i kontrolnej, o ile nie określono inaczej.

Kryteria przyjęcia

Do udziału w badaniu kwalifikują się osoby, które spełniają wszystkie poniższe kryteria:

• Wiek od 18 do 40 lat
• Uczestnik musi być w stanie zrozumieć i wyrazić świadomą zgodę.
• Jednokomorowa wrodzona wada serca.
• Schyłkowa skurczowa niewydolność serca, zdefiniowana jako klasa IV według New York Heart Association (NYHA) z nieprawidłową frakcją wyrzutową ocenianą wzrokowo poniżej 40%.
• Rokowanie przeżycia od 1 do 1,5 roku w czasie biopsji skóry.

• Pacjent należy do jednej z następujących kategorii:

  • Obecnie znajduje się na liście do przeszczepu serca w akredytowanym programie w USA, ale oczekiwany czas oczekiwania na odpowiedni narząd jest prawdopodobnie dłuższy niż przewidywana długość życia.
  • Odmówiono mu dostępu do przeszczepu serca w akredytowanej instytucji amerykańskiej.
  • Obecnie jest lub planuje korzystać ze wsparcia mechanicznego jako terapii docelowej.
• Cała terapia ukierunkowana na wytyczne dostępna dla pacjenta została zmaksymalizowana przez co najmniej 3 miesiące przed włączeniem.
• Odpowiedni system wsparcia społecznego, który ułatwia uczestnikowi udział we wszystkich testach i procedurach wymaganych w ramach badania oraz wspiera zdolność podmiotu do przestrzegania wymagań dotyczących długoterminowego badania.

Kryteria wyłączenia

Osoby, które spełniają którekolwiek z poniższych kryteriów, nie kwalifikują się do rejestracji jako uczestnicy badania:

• Brak dostępnych autologicznych iPSC-CL zgodnie z kryteriami dopuszczenia producenta. (Dotyczy to części II badania i dotyczy tylko grupy badanej).
• Historia objawowych epizodów zaburzeń rytmu serca wymagających defibrylacji serca lub eskalacji leków.
• Niewydolność serca z zachowaną frakcją wyrzutową.
• Niewydolność serca spowodowana chorobami współistniejącymi (np. amyloidoza, wada zastawkowa serca, niedokrwistość oporna na leczenie).
• QTc większy niż 500 ms.
• Przewlekła choroba nerek w stadium III lub wyższym.
• Historia marskości wątroby.
• Historia choroby wieńcowej.
• Niekontrolowana cukrzyca.
• Dowolna historia raka.
• Przeciwwskazanie do stosowania amiodaronu przez okres do 3 miesięcy (tylko grupa leczona).
• Przeciwwskazanie do założenia wkładanego kardiomonitora.
• Przeciwwskazanie do umieszczenia kardiowertera-defibrylatora LifeVest.
• Pozytywny wynik testu serologicznego w kierunku HIV, wirusowego zapalenia wątroby typu B, wirusowego zapalenia wątroby typu C lub kiły.
• Otyłość z BMI większym niż 30.
• Obecne nadużywanie alkoholu lub narkotyków wykluczające przeszczep serca.
• Aktywna infekcja wymagająca ciągłego leczenia.
• Przeciwwskazania do znieczulenia.
• Przeszłe lub obecne problemy medyczne lub ustalenia z badania fizykalnego lub badań laboratoryjnych niewymienione powyżej, które w opinii badacza mogą stwarzać dodatkowe ryzyko związane z udziałem w badaniu, mogą zakłócać zdolność uczestnika do spełnienia wymogów badania lub które mogą mieć wpływ na jakość danych uzyskanych z badania.
• Niezdolność lub niechęć uczestnika do wyrażenia pisemnej świadomej zgody lub przestrzegania protokołu badania.
• Historia niezgodności.
• Niemożność całodobowej opieki przez jakąkolwiek część pierwszych 3 tygodni po podaniu produktu.
• Niekontrolowana depresja.
• Odmowa przeszczepu serca ze względu na uwarunkowania społeczne.
• Bieżący udział w innym interwencyjnym badaniu klinicznym dotyczącym serca, który mógłby zakłócić wyniki tego badania.
• Poprzedni przeszczep serca.