Аутологичные индуцированные плюрипотентные стволовые клетки сердечной линии при врожденных пороках сердца

Лица могут считаться подходящими для включения в часть I данного исследования (пункционная биопсия кожи), если, по мнению главного исследователя, они будут соответствовать критериям приемлемости, изложенным ниже, на момент, когда будет установлено, что приемлемый исследуемый продукт доступен для введения (примерно 9 месяцев после биопсии кожи). Критерии включения и исключения применяются как к лечебной, так и к контрольной группе исследования, если не указано иное.

Критерии включения

Лица, отвечающие всем следующим критериям, имеют право на зачисление в качестве участников исследования:

• Возраст от 18 до 40 лет
• Субъект должен быть в состоянии понять и дать информированное согласие.
• Унивентрикулярный врожденный порок сердца.
• Конечная стадия систолической сердечной недостаточности, определяемая как класс IV согласно Нью-Йоркской кардиологической ассоциации (NYHA), с аномальной визуально оцениваемой фракцией выброса ниже 40%.
• Прогноз выживаемости от 1 до 1,5 лет на момент биопсии кожи.

• Пациент попадает в одну из следующих категорий:

  • В настоящее время внесен в список для трансплантации сердца в аккредитованной программе в США, но ожидаемое время ожидания подходящего органа, вероятно, больше, чем ожидаемая продолжительность жизни.
  • Ему было отказано в доступе к трансплантации сердца в аккредитованном учреждении США.
  • В настоящее время находится или планирует использовать механическую поддержку в качестве целевой терапии.
• Вся рекомендованная терапия, доступная субъекту, была максимальна в течение как минимум 3 месяцев до включения в исследование.
• Адекватная система социальной поддержки, которая облегчает участие субъекта во всех необходимых для исследования тестах и ​​процедурах и поддерживает способность субъекта выполнять требования долгосрочного обучения.

Критерий исключения

Лица, отвечающие любому из следующих критериев, не имеют права на зачисление в качестве участников исследования:

• Нет доступных аутологичных иПСК-КЛ, как это определено критериями выпуска производителя. (Это относится к части II исследования и относится только к лечебной группе.)
• История симптоматических эпизодов сердечной аритмии, требующих дефибрилляции сердца или эскалации лекарств.
• Сердечная недостаточность с сохраненной фракцией выброса.
• Сердечная недостаточность из-за сопутствующих заболеваний (например, амилоидоз, клапанный порок сердца, рефрактерная анемия).
• QTc больше 500 мс.
• Хроническая болезнь почек III стадии и выше.
• Цирроз печени в анамнезе.
• История коронарной болезни сердца.
• Неконтролируемый сахарный диабет.
• Любая история рака.
• Противопоказание для использования амиодарона на срок до 3 месяцев (только группа лечения).
• Противопоказание для установки вставного кардиомонитора.
• Противопоказание для установки кардиовертера-дефибриллятора LifeVest.
• Положительный серологический тест на ВИЧ, гепатит В, гепатит С или сифилис.
• Ожирение с ИМТ более 30.
• Текущее злоупотребление алкоголем или наркотиками, препятствующее трансплантации сердца.
• Активная инфекция, требующая постоянного лечения.
• Противопоказание к анестезии.
• Прошлые или текущие медицинские проблемы или результаты физического осмотра или лабораторных анализов, которые не перечислены выше, которые, по мнению исследователя, могут представлять дополнительные риски от участия в исследовании, могут помешать участнику выполнять требования исследования или которые могут повлиять на качество данных, полученных в ходе исследования.
• Неспособность или нежелание участника дать письменное информированное согласие или соблюдать протокол исследования.
• История несоответствия.
• Невозможность круглосуточного сопровождения в течение любой части первых 3 недель после введения препарата.
• Неконтролируемая депрессия.
• Отказ в трансплантации сердца из-за социальных детерминант.
• Текущее участие в другом кардиологическом интервенционном клиническом исследовании, которое может исказить результаты этого исследования.
• Предыдущая трансплантация сердца.