Autologe induserte pluripotente stamceller av hjertelinje for medfødt hjertesykdom

Enkeltpersoner kan betraktes som kvalifisert for del I av denne studien (Skin Punch Biopsy) hvis de etter hovedetterforskerens beste skjønn vil oppfylle kvalifikasjonskriteriene som er skissert nedenfor på det tidspunktet det fastsettes at akseptabelt undersøkelsesprodukt er tilgjengelig for administrering (ca. måneder etter hudpunch-biopsi). Inklusjons- og eksklusjonskriterier gjelder både for behandlings- og kontrollarmene i studien med mindre annet er spesifisert.

Inklusjonskriterier

Personer som oppfyller alle følgende kriterier er kvalifisert for påmelding som studiedeltakere:

• Alder 18 til 40 år
• Subjektet må kunne forstå og gi informert samtykke.
• Univentrikulær medfødt hjertesykdom.
• Sluttstadium systolisk hjertesvikt, definert som klasse IV i henhold til New York Heart Association (NYHA) med unormal visuelt estimert ejeksjonsfraksjon under 40 %.
• Prognose for 1 til 1,5 års overlevelse ved hudbiopsi.

• Pasienten faller inn i en av følgende kategorier:

  • Foreløpig oppført for hjertetransplantasjon ved et akkreditert program i USA, men har en forventet ventetid på et passende organ som sannsynligvis er lengre enn forventet levetid.
  • Har blitt nektet tilgang til hjertetransplantasjon ved en akkreditert amerikansk institusjon.
  • Er for tiden på eller planlegger å være på mekanisk støtte som destinasjonsterapi.
• All veiledningsrettet terapi tilgjengelig for forsøkspersonen har blitt maksimert, i minimum 3 måneder før påmelding.
• Tilstrekkelig sosialt støttesystem som legger til rette for fagdeltakelse i alle studiepåkrevde tester og prosedyrer og støtter fagets evne til å etterleve langtidsstudiekrav.

Eksklusjonskriterier

Personer som oppfyller noen av følgende kriterier er ikke kvalifisert for påmelding som studiedeltakere:

• Ingen tilgjengelig autolog iPSC-CL som definert av produsentens utgivelseskriterier. (Dette gjelder del II av studien og gjelder kun behandlingsarmen.)
• Anamnese med symptomatiske episoder av hjertearytmi som krever hjertedefibrillering eller opptrapping av medisiner.
• Hjertesvikt med bevart ejeksjonsfraksjon.
• Hjertesvikt på grunn av komorbide tilstander (f.eks. amyloidose, hjerteklaffsykdom, refraktær anemi).
• QTc større enn 500 ms.
• Stadium III eller høyere kronisk nyresykdom.
• Historie om levercirrhose.
• Historie om koronarsykdom.
• Ukontrollert diabetes mellitus.
• Enhver historie med kreft.
• Kontraindikasjon for bruk av amiodaron i opptil 3 måneder (kun behandlingsarm).
• Kontraindikasjon for innsetting av innsettbar hjertemonitor.
• Kontraindikasjon for plassering av LifeVest cardioverter defibrillator.
• Positiv serologitesting for HIV, Hepatitt B, Hepatitt C eller Syfilis.
• Fedme med BMI større enn 30.
• Nåværende alkohol- eller narkotikamisbruk som utelukker hjertetransplantasjon.
• Aktiv infeksjon som krever pågående behandling.
• Kontraindikasjon for anestesi.
• Tidligere eller nåværende medisinske problemer eller funn fra fysisk undersøkelse eller laboratorietesting som ikke er oppført ovenfor, som etter etterforskerens mening kan utgjøre ytterligere risiko ved deltakelse i studien, kan forstyrre deltakerens evne til å overholde studiekravene eller som kan påvirke kvaliteten på dataene innhentet fra studien.
• Manglende evne eller vilje hos en deltaker til å gi skriftlig informert samtykke eller overholde studieprotokollen.
• Historie om manglende overholdelse.
• Manglende evne til å være ledsaget døgnet rundt i noen del av de første 3 ukene etter produktadministrasjon.
• Ukontrollert depresjon.
• Nektet hjertetransplantasjon på grunn av sosiale determinanter.
• Nåværende deltakelse i en annen hjerteintervensjonell klinisk studie som kan forvirre resultatene av denne studien.
• Tidligere hjertetransplantasjon.