先天性心脏病心脏谱系自体诱导多能干细胞
2026年3月11日 更新者：HeartWorks, Inc.
先天性心脏病患者心脏谱系自体诱导多能干细胞的安全性和可行性
该临床试验的目的是测试先天性心脏病患者在实验室中由干细胞制成的心脏细胞的安全性。 它旨在回答的主要问题是：
- 这种产品可以安全地交付给人类吗
- 进行这项试验是否可行
参与者将被要求：
- 同意在产品管理前后进行测试和监控
- 接收研究产品
- 同意终身随访 研究人员将比较同一池中的受试者，看看接受治疗的受试者和未接受治疗的受试者之间是否存在差异。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
50
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Adam Armstrong
- 电话号码：1-(507) 577-1764
- 邮箱：adam@webuildhearts.org
学习地点
-
-
Minnesota
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Rochester、Minnesota、美国、55901
- 招聘中
- Mayo Clinic
-
首席研究员：
- Rebecca K Ameduri, M.D.
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接触：
- Karen Miller
- 邮箱：HLHS@mayo.edu
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接触：
- Lori Riess
- 邮箱：HLHS@mayo.edu
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 40年 (成人)
接受健康志愿者
不
描述
如果根据主要研究者的最佳判断，在确定可接受的研究产品可用于给药时（大约 9皮肤穿刺活检后数月）。 除非另有说明，纳入和排除标准适用于研究的治疗组和对照组。
纳入标准
满足以下所有条件的个人有资格作为研究参与者注册：
- 年龄 18 至 40 岁
- 受试者必须能够理解并提供知情同意。
- 单心室先天性心脏病。
- 末期收缩性心力衰竭，根据纽约心脏协会 (NYHA) 定义为 IV 级，目视估计射血分数异常低于 40%。
- 皮肤活检时 1 至 1.5 年生存的预后。
患者属于以下类别之一：
- 目前在美国的一个认可项目中被列为心脏移植，但预期等待合适器官的时间可能比预期寿命更长。
- 被认可的美国机构拒绝进行心脏移植手术。
- 目前正在或计划将机械支持作为目标治疗。
- 在入组前至少 3 个月，受试者可用的所有指南指导治疗已最大化。
- 充分的社会支持系统，促进受试者参与所有研究所需的测试和程序，并支持受试者遵守长期研究要求的能力。
排除标准
符合以下任何条件的个人没有资格成为研究参与者：
- 没有制造商发布标准定义的可用自体 iPSC-CL。 （这适用于研究的第二部分，并且仅适用于治疗组。）
- 需要心脏除颤或药物升级的心律失常症状发作史。
- 射血分数保留的心力衰竭。
- 由于合并症（例如淀粉样变性、瓣膜性心脏病、难治性贫血）导致的心力衰竭。
- QTc 大于 500 毫秒。
- III 期或更严重的慢性肾脏疾病。
- 肝硬化病史。
- 冠状动脉疾病史。
- 不受控制的糖尿病。
- 任何癌症病史。
- 使用胺碘酮长达 3 个月的禁忌症（仅限治疗组）。
- 插入式心脏监护仪的禁忌症。
- 放置 LifeVest 心律转复除颤器的禁忌症。
- HIV、乙型肝炎、丙型肝炎或梅毒血清学检测呈阳性。
- BMI大于30的肥胖。
- 当前酗酒或滥用药物妨碍心脏移植。
- 需要持续治疗的活动性感染。
- 禁忌麻醉。
- 以上未列出的过去或当前的医疗问题或体格检查或实验室测试的结果，研究者认为，参与研究可能会带来额外的风险，可能会干扰参与者遵守研究要求的能力或这可能会影响从研究中获得的数据的质量。
- 参与者不能或不愿意提供书面知情同意书或遵守研究方案。
- 违规历史。
- 在产品给药后的前 3 周内无法全天候陪伴。
- 不受控制的抑郁症。
- 由于社会决定因素而拒绝心脏移植。
- 目前正在参加另一项可能混淆本研究结果的心脏介入临床试验。
- 以前的心脏移植手术。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：处理过
治疗组的受试者将接受一剂研究产品。
该臂内有三个剂量水平。
剂量水平的选择将取决于产品的可用性，受试者拥有可用的产品以及何时可以接受治疗。
剂量水平将按照治疗日期的顺序递增。
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自体 IPSCL
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无干预：控制
登记但未收到研究产品的受试者将被放置在控制臂中。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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短期安全
大体时间：3个月
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主要安全终点是短期安全性，定义为与对照组相比，在 iPSC-CL 交付后 3 个月内，任何系统器官类别 (SOC) 发生新的或恶化的严重不良事件 (SAE) 的比率。
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3个月
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可行性
大体时间：12个月
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主要可行性终点是收集到的皮肤细胞满足所有 iPSC-CL 释放标准的个体百分比以及细胞已递送的个体百分比。
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12个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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长期安全
大体时间：2年
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与对照组相比，iPSC-CL 交付后两年的长期安全性衡量为新的或恶化的严重不良事件。
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2年
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心肌高敏肌钙蛋白 T
大体时间：1个月
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与对照组相比，iPSC-CL 分娩后 3 小时（±30 分钟）和 6 小时（±30 分钟）以及术后 1 个月心脏高敏肌钙蛋白 T 相对于基线的变化。
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1个月
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NT-pro-BNP
大体时间：3个月
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与对照组相比，iPSC-CL 交付后 1 个月和 3 个月时 NT-pro-BNP 水平相对于基线的变化。
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3个月
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肿瘤标志物水平
大体时间：从治疗之日起三个月和治疗后每 12 个月进行一次评估，最长 15 年
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肿瘤标志物水平（PSA（仅限男性）、CA 125、CEA、CA 19-9、甲胎蛋白 (AFP)、CA 195、α 亚基 HCG）在 iPSC-CL 交付后 3 个月和每年的基线变化与控制臂。
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从治疗之日起三个月和治疗后每 12 个月进行一次评估，最长 15 年
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面板反应抗体 (PRA) 水平
大体时间：12个月
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与对照组相比，在 iPSC-CL 交付后 3 个月和 12 个月，面板反应性抗体 (PRA) 水平相对于基线的变化。
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12个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Timothy J Nelson, M.D., Ph.D.、HeartWorks, Inc.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年2月3日
初级完成 (估计的)
2027年9月1日
研究完成 (估计的)
2029年2月1日
研究注册日期
首次提交
2022年11月30日
首先提交符合 QC 标准的
2022年12月9日
首次发布 (实际的)
2022年12月12日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年3月13日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年3月11日
最后验证
2025年6月1日
更多信息
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