Autologiset indusoidut pluripotentit sydänsolut synnynnäiseen sydänsairauteen

Henkilöiden voidaan katsoa olevan kelvollisia osallistumaan tämän tutkimuksen osaan I (Skin Punch Biopsia), jos päätutkijan parhaan arvion mukaan he täyttävät alla esitetyt kelpoisuusvaatimukset silloin, kun todetaan, että hyväksyttävä tutkimustuote on saatavilla annettavaksi (noin 9 kuukautta ihonleikkausbiopsian jälkeen). Sisällyttämis- ja poissulkemiskriteerit koskevat sekä tutkimuksen hoito- että kontrolliryhmää, ellei toisin mainita.

Sisällyttämiskriteerit

Kaikki seuraavat kriteerit täyttävät henkilöt voivat ilmoittautua tutkimukseen osallistujiksi:

• Ikä 18-40 vuotta
• Tutkittavan on kyettävä ymmärtämään ja antamaan tietoinen suostumus.
• Univentricular synnynnäinen sydänsairaus.
• Loppuvaiheen systolinen sydämen vajaatoiminta, joka määritellään luokkana IV New York Heart Associationin (NYHA) mukaan, ja visuaalisesti arvioitu epänormaali ejektiofraktio on alle 40 %.
• Ennuste 1–1,5 vuoden eloonjäämisvuodesta ihobiopsian aikaan.

• Potilas kuuluu johonkin seuraavista luokista:

  • Tällä hetkellä sydämensiirtoa varten akkreditoidussa ohjelmassa Yhdysvalloissa, mutta sen odotusaika sopivalle elimelle on todennäköisesti odotettua elinikää pidempi.
  • Häneltä on evätty pääsy sydämensiirtoon akkreditoidussa yhdysvaltalaisessa laitoksessa.
  • On parhaillaan tai suunnittelee olevansa mekaanisessa tuessa kohdeterapiana.
• Kaikki koehenkilön saatavilla oleva ohjeistettu terapia on maksimoitu vähintään 3 kuukauden ajan ennen ilmoittautumista.
• Asianmukainen sosiaalinen tukijärjestelmä, joka helpottaa opiskelijoiden osallistumista kaikkiin opintojen edellyttämiin kokeisiin ja toimenpiteisiin sekä tukee tutkittavan kykyä täyttää pitkän aikavälin opiskeluvaatimukset.

Poissulkemiskriteerit

Henkilöt, jotka täyttävät jonkin seuraavista kriteereistä, eivät ole oikeutettuja ilmoittautumaan tutkimukseen osallistujiksi:

• Ei saatavilla autologista iPSC-CL:ää valmistajan julkaisukriteerien mukaisesti. (Tämä koskee tutkimuksen osaa II ja koskee vain hoitoryhmää.)
• Sydämen defibrillaatiota tai lääkityksen lisäämistä vaativia symptomaattisia sydämen rytmihäiriöjaksoja.
• Sydämen vajaatoiminta, jossa ejektiofraktio säilyy.
• Samanaikaisista sairauksista (esim. amyloidoosi, läppäsydänsairaus, refraktaarinen anemia) johtuva sydämen vajaatoiminta.
• QTc yli 500 ms.
• Vaihe III tai korkeampi krooninen munuaissairaus.
• Maksakirroosin historia.
• Sepelvaltimotaudin historia.
• Hallitsematon diabetes mellitus.
• Mikä tahansa syöpähistoria.
• Amiodaronin käytön vasta-aihe 3 kuukauden ajan (vain hoitoryhmä).
• Vasta-aihe asennettavan sydänmonitorin asettamiseen.
• Vasta-aihe LifeVest-kardioverteridefibrillaattorin sijoittamiselle.
• Positiivinen serologinen testi HIV:n, hepatiitti B:n, hepatiitti C:n tai kupan varalta.
• Liikalihavuus, jonka BMI on yli 30.
• Nykyinen alkoholin tai huumeiden väärinkäyttö, joka estää sydämensiirron.
• Aktiivinen infektio, joka vaatii jatkuvaa hoitoa.
• Anestesian vasta-aihe.
• Aiemmat tai nykyiset lääketieteelliset ongelmat tai fyysisen tarkastuksen tai laboratoriotestien löydökset, joita ei ole lueteltu yllä ja jotka tutkijan mielestä voivat aiheuttaa lisäriskejä tutkimukseen osallistumisesta, voivat häiritä osallistujan kykyä noudattaa tutkimusvaatimuksia tai jotka voivat vaikuttaa tutkimuksesta saatujen tietojen laatuun.
• Osallistujan kyvyttömyys tai haluttomuus antaa kirjallinen tietoinen suostumus tai noudattaa tutkimuspöytäkirjaa.
• Noudattamatta jättämisen historia.
• Kyvyttömyys olla mukana ympäri vuorokauden ensimmäisten 3 viikon aikana tuotteen annon jälkeen.
• Hallitsematon masennus.
• Sydämensiirto evättiin sosiaalisten tekijöiden vuoksi.
• Nykyinen osallistuminen toiseen sydämen interventiotutkimukseen, joka saattaa hämmentää tämän tutkimuksen tuloksia.
• Edellinen sydämensiirto.