Autologe inducerede pluripotente stamceller af hjerteslægt for medfødt hjertesygdom

Individer kan betragtes som kvalificerede til del I af denne undersøgelse (Skin Punch Biopsy), hvis de efter hovedforskerens bedste skøn vil opfylde berettigelseskriterierne beskrevet nedenfor på det tidspunkt, hvor det bestemmes, at et acceptabelt forsøgsprodukt er tilgængeligt til administration (ca. 9 måneder efter hudpunch-biopsi). Inklusions- og eksklusionskriterier gælder både for undersøgelsens behandlings- og kontrolarme, medmindre andet er angivet.

Inklusionskriterier

Personer, der opfylder alle følgende kriterier, er berettiget til tilmelding som studiedeltagere:

• Alder 18 til 40 år
• Forsøgsperson skal kunne forstå og give informeret samtykke.
• Univentrikulær medfødt hjertesygdom.
• Slutstadie systolisk hjertesvigt, defineret som klasse IV ifølge New York Heart Association (NYHA) med unormal visuelt estimeret ejektionsfraktion under 40 %.
• Prognose for 1 til 1,5 års overlevelse på tidspunktet for hudbiopsi.

• Patienten falder ind under en af ​​følgende kategorier:

  • I øjeblikket opført til hjertetransplantation ved et akkrediteret program i USA, men har en forventet ventetid på et passende organ, der sandsynligvis er længere end forventet levetid.
  • Er blevet nægtet adgang til en hjertetransplantation på en akkrediteret amerikansk institution.
  • Er i øjeblikket på eller planlægger at være på mekanisk støtte som destinationsterapi.
• Al guideline-styret terapi, der er tilgængelig for forsøgspersonen, er blevet maksimeret i minimum 3 måneder før tilmelding.
• Et passende socialt støttesystem, der letter fagets deltagelse i alle undersøgelseskrævede tests og procedurer og understøtter forsøgspersonens evne til at overholde langsigtede studiekrav.

Eksklusionskriterier

Personer, der opfylder et af følgende kriterier, er ikke berettiget til tilmelding som studiedeltagere:

• Ingen tilgængelig autolog iPSC-CL som defineret af producentens udgivelseskriterier. (Dette gælder for del II af undersøgelsen og gælder kun for behandlingsarmen.)
• Anamnese med symptomatiske episoder af hjertearytmi, der kræver hjertedefibrillering eller eskalering af medicin.
• Hjertesvigt med bevaret ejektionsfraktion.
• Hjertesvigt på grund af comorbide tilstande (f.eks. amyloidose, hjerteklapsygdom, refraktær anæmi).
• QTc større end 500 ms.
• Stadium III eller højere kronisk nyresygdom.
• Historie om levercirrhose.
• Historie om koronararteriesygdom.
• Ukontrolleret diabetes mellitus.
• Enhver historie med kræft.
• Kontraindikation for brug af amiodaron i op til 3 måneder (kun behandlingsarm).
• Kontraindikation for indsættelse af indsættelig hjertemonitor.
• Kontraindikation for placering af LifeVest cardioverter defibrillator.
• Positiv serologisk test for HIV, Hepatitis B, Hepatitis C eller Syfilis.
• Fedme med BMI større end 30.
• Aktuelt alkohol- eller stofmisbrug, der udelukker hjertetransplantation.
• Aktiv infektion, der kræver løbende behandling.
• Kontraindikation til anæstesi.
• Tidligere eller nuværende medicinske problemer eller fund fra fysisk undersøgelse eller laboratorieundersøgelser, som ikke er anført ovenfor, som efter investigators mening kan udgøre yderligere risici ved deltagelse i undersøgelsen, kan forstyrre deltagerens evne til at overholde undersøgelsens krav eller som kan påvirke kvaliteten af ​​de data, der opnås fra undersøgelsen.
• En deltagers manglende evne eller vilje til at give skriftligt informeret samtykke eller overholde undersøgelsesprotokol.
• Historie om manglende overholdelse.
• Manglende evne til at blive ledsaget døgnet rundt i nogen del af de første 3 uger efter produktadministration.
• Ukontrolleret depression.
• Afvist hjertetransplantation på grund af sociale determinanter.
• Aktuel deltagelse i et andet hjerteinterventionelt klinisk forsøg, der kunne forvirre resultaterne af denne undersøgelse.
• Tidligere hjertetransplantation.