Células madre pluripotentes inducidas autólogas de linaje cardíaco para cardiopatías congénitas

Las personas pueden ser consideradas elegibles para la inscripción en la Parte I de este estudio (biopsia con sacabocados de la piel) si, a juicio del investigador principal, cumplen con los criterios de elegibilidad que se describen a continuación en el momento en que se determina que el producto en investigación aceptable está disponible para su administración (aproximadamente 9 meses después de la biopsia de piel con sacabocados). Los criterios de inclusión y exclusión se aplican tanto a los brazos de tratamiento como de control del estudio, a menos que se especifique lo contrario.

Criterios de inclusión

Las personas que cumplan con todos los siguientes criterios son elegibles para inscribirse como participantes del estudio:

• Edad 18 a 40 años
• El sujeto debe ser capaz de comprender y dar su consentimiento informado.
• Cardiopatías congénitas univentriculares.
• Insuficiencia cardíaca sistólica terminal, definida como Clase IV según la New York Heart Association (NYHA) con una fracción de eyección anormal estimada visualmente por debajo del 40%.
• Pronóstico de supervivencia de 1 a 1,5 años en el momento de la biopsia de piel.

• El paciente cae en una de las siguientes categorías:

  • Actualmente está incluido para trasplante de corazón en un programa acreditado en los EE. UU., pero tiene un tiempo de espera esperado para un órgano adecuado que probablemente sea más largo que la expectativa de vida anticipada.
  • Se le ha negado el acceso a un trasplante de corazón en una institución estadounidense acreditada.
  • Actualmente recibe o planea recibir asistencia mecánica como terapia de destino.
• Toda la terapia dirigida por las pautas disponible para el sujeto se ha maximizado, durante un mínimo de 3 meses antes de la inscripción.
• Sistema de apoyo social adecuado que facilite la participación del sujeto en todas las pruebas y procedimientos requeridos por el estudio y respalde la capacidad del sujeto para cumplir con los requisitos del estudio a largo plazo.

Criterio de exclusión

Las personas que cumplan con cualquiera de los siguientes criterios no son elegibles para inscribirse como participantes del estudio:

• No hay iPSC-CL autólogo disponible según lo definido por los criterios de liberación del fabricante. (Esto se aplica a la Parte II del estudio y se aplica solo al brazo de tratamiento).
• Antecedentes de episodios sintomáticos de arritmia cardíaca que requieran desfibrilación cardíaca o aumento de la medicación.
• Insuficiencia cardíaca con fracción de eyección preservada.
• Insuficiencia cardíaca debido a condiciones comórbidas (por ejemplo, amiloidosis, enfermedad cardíaca valvular, anemia refractaria).
• QTc superior a 500 ms.
• Enfermedad renal crónica en estadio III o superior.
• Antecedentes de cirrosis hepática.
• Antecedentes de enfermedad arterial coronaria.
• Diabetes mellitus no controlada.
• Cualquier historial de cáncer.
• Contraindicación para el uso de amiodarona hasta por 3 meses (solo brazo de tratamiento).
• Contraindicación para la inserción de Monitor Cardíaco Insertable.
• Contraindicación para la colocación del desfibrilador cardioversor LifeVest.
• Serología positiva para VIH, Hepatitis B, Hepatitis C o Sífilis.
• Obesidad con IMC superior a 30.
• Abuso actual de alcohol o drogas que impide el trasplante de corazón.
• Infección activa que requiere tratamiento continuo.
• Contraindicación de la anestesia.
• Problemas médicos pasados ​​o actuales o hallazgos de exámenes físicos o pruebas de laboratorio que no se mencionan anteriormente, que, en opinión del investigador, pueden presentar riesgos adicionales por la participación en el estudio, pueden interferir con la capacidad del participante para cumplir con los requisitos del estudio o que pueden afectar la calidad de los datos obtenidos del estudio.
• Incapacidad o falta de voluntad de un participante para dar su consentimiento informado por escrito o cumplir con el protocolo del estudio.
• Historial de incumplimiento.
• Imposibilidad de estar acompañado las 24 horas durante cualquier parte de las primeras 3 semanas posteriores a la administración del producto.
• Depresión descontrolada.
• Trasplante cardíaco denegado por determinantes sociales.
• Participación actual en otro ensayo clínico de intervención cardíaca que podría confundir los resultados de este estudio.
• Trasplante cardíaco previo.