선천성 심장 질환에 대한 심장 계통의 자가 유도 만능 줄기 세포
2026년 3월 11일 업데이트: HeartWorks, Inc.
선천성 심장병 환자에서 심장 계통의 자가유도만능줄기세포의 안전성 및 타당성 원문보기 KCI 원문보기 인용
이 임상 시험의 목표는 선천성 심장병 환자를 대상으로 줄기 세포로 만든 실험실에서 배양한 심장 세포의 안전성을 테스트하는 것입니다. 대답하려는 주요 질문은 다음과 같습니다.
- 이 제품은 사람에게 전달해도 안전한가요?
- 이 재판의 수행이 가능한가
참가자는 다음을 수행해야 합니다.
- 제품 관리 전후 테스트 및 모니터링에 동의
- 시험 제품 수령
- 평생 추적 조사에 동의합니다. 연구원은 동일한 풀의 피험자를 비교하여 치료를 받은 피험자와 치료를 받지 않은 피험자 사이에 차이가 있는지 확인합니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
50
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Adam Armstrong
- 전화번호: 1-(507) 577-1764
- 이메일: adam@webuildhearts.org
연구 장소
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55901
- 모병
- Mayo Clinic
-
수석 연구원:
- Rebecca K Ameduri, M.D.
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연락하다:
- Karen Miller
- 이메일: HLHS@mayo.edu
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연락하다:
- Lori Riess
- 이메일: HLHS@mayo.edu
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
개인은 연구 책임자의 최선의 판단에 따라 수용 가능한 연구 제품이 투여에 이용 가능하다고 결정되는 시점에 아래에 설명된 적격성 기준을 충족할 경우 본 연구의 파트 I(피부 펀치 생검)에 대한 등록 자격이 있는 것으로 간주될 수 있습니다(약 9 피부 펀치 생검 후 개월). 달리 명시되지 않는 한 포함 및 제외 기준은 연구의 치료 및 대조군 모두에 적용됩니다.
포함 기준
다음 기준을 모두 충족하는 개인은 연구 참가자로 등록할 수 있습니다.
- 18세 ~ 40세
- 피험자는 정보에 입각한 동의를 이해하고 제공할 수 있어야 합니다.
- 단심실 선천성 심장병.
- 뉴욕 심장 협회(NYHA)에 따라 40% 미만의 시각적으로 추정되는 비정상 박출률이 있는 클래스 IV로 정의된 말기 수축기 심부전.
- 피부생검시 1~1.5년 생존 예후.
환자는 다음 범주 중 하나에 속합니다.
- 현재 미국의 공인 프로그램에서 심장 이식을 위해 등록되어 있지만 예상 수명보다 더 긴 적합한 장기에 대한 예상 대기 시간이 있습니다.
- 공인된 미국 기관에서 심장 이식에 대한 접근이 거부되었습니다.
- 대상 요법으로 현재 기계적 지원을 받고 있거나 받을 계획입니다.
- 등록 전 최소 3개월 동안 피험자가 사용할 수 있는 모든 가이드라인 지시 요법이 최대화되었습니다.
- 모든 연구에 필요한 테스트 및 절차에 피험자의 참여를 용이하게 하고 장기 연구 요구 사항을 준수할 수 있는 피험자의 능력을 지원하는 적절한 사회적 지원 시스템.
제외 기준
다음 기준 중 하나라도 충족하는 개인은 연구 참가자로 등록할 수 없습니다.
- 제조업체의 출시 기준에 정의된 대로 사용 가능한 자가 iPSC-CL이 없습니다. (이는 연구의 파트 II에 적용되며 치료군에만 적용됩니다.)
- 심장 제세동 또는 약물 증량을 필요로 하는 심장 부정맥의 증후성 에피소드의 병력.
- 박출률이 보존된 심부전.
- 동반이환 상태(예: 아밀로이드증, 심장 판막 질환, 불응성 빈혈)로 인한 심부전.
- 500ms보다 큰 QTc.
- III기 이상의 만성 신장 질환.
- 간경변의 병력.
- 관상 동맥 질환의 병력.
- 통제되지 않는 진성 당뇨병.
- 암 병력.
- 최대 3개월 동안 아미오다론 사용에 대한 금기(치료군만 해당).
- Insertable Cardiac Monitor의 삽입에 대한 금기.
- LifeVest 제세동기 배치에 대한 금기 사항.
- HIV, B형 간염, C형 간염 또는 매독에 대한 양성 혈청 검사.
- BMI가 30 이상인 비만.
- 심장 이식을 방해하는 현재 알코올 또는 약물 남용.
- 지속적인 치료가 필요한 활동성 감염.
- 마취 금기.
- 과거 또는 현재의 의학적 문제 또는 위에 나열되지 않은 신체 검사 또는 실험실 검사에서 발견한 결과로서 조사관의 의견으로는 연구 참여로 인해 추가 위험이 발생할 수 있으며 연구 요구 사항을 준수하는 참가자의 능력을 방해할 수 있습니다. 연구에서 얻은 데이터의 품질에 영향을 미칠 수 있습니다.
- 참가자가 서면 동의서를 제공하거나 연구 프로토콜을 준수할 능력이 없거나 의지가 없는 경우.
- 비준수 이력.
- 제품 투여 후 처음 3주 동안 24시간 내내 동반할 수 없습니다.
- 통제되지 않는 우울증.
- 사회적 결정 요인으로 인해 심장 이식이 거부되었습니다.
- 본 연구의 결과를 혼동시킬 수 있는 또 다른 심장 중재적 임상 시험에 현재 참여하고 있습니다.
- 이전 심장 이식.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 치료됨
치료받은 팔의 피험자는 연구용 제품을 1회 투여받게 됩니다.
이 팔에는 세 가지 용량 수준이 있습니다.
용량 수준 선택은 제품 가용성 피험자가 사용 가능한 제품이 있는지, 언제 치료할 수 있는지에 따라 결정됩니다.
투여량 수준은 치료 날짜 순으로 증가합니다.
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자가 IPSCL
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간섭 없음: 제어
등록했지만 임상시험용 제품을 받지 못한 피험자는 대조군에 배치됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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단기 안전
기간: 3 개월
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1차 안전성 종점은 컨트롤 암과 비교하여 iPSC-CL 전달 후 3개월 이내에 모든 SOC(System Organ Class)에서 발생하는 신규 또는 악화되는 심각한 부작용(SAE)의 비율로 정의되는 단기 안전성입니다.
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3 개월
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실행할 수 있음
기간: 12 개월
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1차 타당성 종점은 모든 iPSC-CL 출시 기준을 충족하는 수집된 피부 세포를 가진 개인의 비율과 전달된 세포를 가진 개인의 비율입니다.
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12 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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장기 안전
기간: 2 년
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대조군과 비교하여 iPSC-CL 전달 후 2년 동안 새로운 또는 악화되는 심각한 부작용으로 측정된 장기 안전성.
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2 년
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심장 고감도 트로포닌 T
기간: 1 개월
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대조군과 비교하여 iPSC-CL 전달 후 3시간(±30분) 및 6시간(±30분) 및 수술 후 1개월에 심장 고감도 트로포닌 T의 기준선으로부터의 변화.
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1 개월
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NT-pro-BNP
기간: 3 개월
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대조군과 비교하여 iPSC-CL 전달 후 1개월 및 3개월에 NT-pro-BNP 수준의 기준선으로부터의 변화.
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3 개월
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종양 마커 수준
기간: 치료일로부터 3개월 및 치료 후 12개월마다, 최대 15년까지 평가
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IPSC-CL 전달 후 3개월 및 매년 종양 표지자 수준(PSA(남성만 해당), CA 125, CEA, CA 19-9, 알파태아단백(AFP), CA 195, 알파 소단위 HCG)의 기준선에서 변화 컨트롤 암.
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치료일로부터 3개월 및 치료 후 12개월마다, 최대 15년까지 평가
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패널 반응성 항체(PRA) 수준
기간: 12 개월
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대조군과 비교하여 iPSC-CL 전달 후 3개월 및 12개월에 패널 반응성 항체(PRA) 수준의 기준선으로부터의 변화.
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12 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Timothy J Nelson, M.D., Ph.D., HeartWorks, Inc.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 2월 3일
기본 완료 (추정된)
2027년 9월 1일
연구 완료 (추정된)
2029년 2월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 11월 30일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 12월 9일
처음 게시됨 (실제)
2022년 12월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 3월 13일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 3월 11일
마지막으로 확인됨
2025년 6월 1일
추가 정보
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