6歳から12歳未満の子供の重度の円形脱毛症（AA）の潜在的な治療のための研究薬（リトレシチニブと呼ばれる）について学ぶための研究
2024年6月25日 更新者：Pfizer
重症円形脱毛症の 6 歳から 12 歳未満の小児におけるリトレシチニブの複数回投与の PK および PD を調査するための介入的 PK、PD、第 1 相非盲検試験
この研究の目的は、6 歳から
調査の概要
詳細な説明
これは、重度の円形脱毛症による頭皮の脱毛が 50% 以上の 6 歳から 12 歳未満の子供を対象とした介入的、薬物動態 (PK)、薬力学 (PD)、第 1 相、非盲検試験です。 この研究の目的は、同じ集団でのその後の研究の用量選択をサポートするためのデータを収集することです。
参加者はスクリーニングされ、すべての適格基準が満たされている場合、スクリーニング訪問後28日以内に治験薬の初回投与を受けます。
参加者は、1回の投与で20 mgのリトレシチニブを毎日、7日間連続して受け取ります。 薬力学的評価のための血液サンプルは、スクリーニングおよび 7 日目に収集されます。
主要エンドポイントに関して少なくとも12人の評価可能な参加者が研究に登録されます。
参加者とその両親/法定後見人は、研究期間中に 3 回研究施設を訪問する必要があります (スクリーニング、1 日目および 7 日目)。リトレシチニブ。
研究の種類
介入
入学 (実際)
15
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Encinitas、California、アメリカ、92024
- California Dermatology & Clinical Research Institute
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Florida
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Coral Gables、Florida、アメリカ、33146
- Pediatric Skin Research,LLC
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Miami、Florida、アメリカ、33155
- Nicklaus Children's Hospital
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46250
- Dawes Fretzin Clinical Research Group, LLC
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New Mexico
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Albuquerque、New Mexico、アメリカ、87102
- University of New Mexico Health Sciences Center
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Albuquerque、New Mexico、アメリカ、87106
- UNMH
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Oklahoma
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Tulsa、Oklahoma、アメリカ、74136
- Vital Prospects Clinical Research Institute, PC
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97210
- Northwest Dermatology Institute
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Texas
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San Antonio、Texas、アメリカ、78218
- Texas Dermatology and Laser Specialists
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6年～11年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
- ベースライン訪問時に6歳から12歳未満の参加者。
- -ATおよびAUを含む重度のAAの診断で、AAによる頭皮脱毛が50％以上（すなわち、SALTスコアが50以上）で、スクリーニングおよびベースライン訪問の両方で、過去12か月以内に硬毛の再成長の証拠がない.
主な除外基準:
- AA の既知の先天的原因、脱毛を引き起こす可能性のある他の全身性疾患 (例、エリテマトーデス、甲状腺炎、全身性硬化症、扁平苔癬など)、または脱毛の他の病因 (例、休止期脱毛症、男性型脱毛症など)。
- -現在の悪性腫瘍または悪性腫瘍の病歴、リンパ増殖性疾患の病歴
- -CMV、水痘、帯状疱疹（帯状疱疹）または播種性単純ヘルペスの病歴（1回以上のエピソード）。
- -他の医学的または精神医学的状態（最近[過去1年以内]または積極的な自殺念慮/行動を含む） 研究参加のリスクを高めるか、研究者の判断で、参加者を研究に不適切にする可能性があります。
- -すべての年齢に適したワクチン（水痘の2回接種を含む）または治験薬の初回投与から6週間以内の弱毒生ワクチンによるワクチン接種で最新ではありません。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：他の
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：リトレシチニブ 20mg
参加者は、リトレシチニブ 20 mg を 1 日 1 回 (QD) 経口で受け取ります。
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経口投与、リトレシチニブ 20 mg 1 日 1 回 (QD)
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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7日目のリトレシチニブの定常状態(AUC24ss/AUCtau)における、24時間の投与間隔にわたる血漿濃度-時間プロファイルの下の面積
時間枠：7日目：0（投与前）、0.5、1、3、8および24時間［投与前濃度は投与後24時間の濃度の推定値として使用］
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評価にはリニア対数台形法を用いた。
AUCtau の計算では、7 日目の投与前濃度を、7 日目の投与後 24 時間の濃度の推定値として使用しました。
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7日目：0（投与前）、0.5、1、3、8および24時間［投与前濃度は投与後24時間の濃度の推定値として使用］
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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リトレシチニブの最大観察血漿濃度 (Cmax)
時間枠：7日目の投与後0時間（投与前）、0.5時間、1時間、3時間および8時間
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7日目の投与後0時間（投与前）、0.5時間、1時間、3時間および8時間
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リトレシチニブの観察される最大血漿濃度 (Tmax) に達するまでの時間
時間枠：7日目の投与後0時間（投与前）、0.5時間、1時間、3時間および8時間
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7日目の投与後0時間（投与前）、0.5時間、1時間、3時間および8時間
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リトレシチニブの見かけの口腔クリアランス（CL/F）
時間枠：7日目の投与後0時間（投与前）、0.5時間、1時間、3時間および8時間
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薬物のクリアランスは、薬物が通常の生物学的プロセスによって代謝または除去される速度の尺度です。
経口投与後に得られるクリアランス（見かけの経口クリアランス）は、吸収された用量の割合によって影響されます。
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7日目の投与後0時間（投与前）、0.5時間、1時間、3時間および8時間
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リトレシチニブの見かけの分布容積 (Vz/F)
時間枠：7日目の投与後0時間（投与前）、0.5時間、1時間、3時間および8時間
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分配容積は、薬物の所望の血漿濃度を生成するために薬物の総量が均一に分配される必要がある理論的容積として定義される。
Vz/F は吸収される割合の影響を受けます。
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7日目の投与後0時間（投与前）、0.5時間、1時間、3時間および8時間
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リトレシチニブの消失半減期 (t1/2)
時間枠：7日目の投与後0時間（投与前）、0.5時間、1時間、3時間および8時間
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排泄半減期 (t1/2) は、排泄段階で血漿濃度が半分に減少するまでに測定される時間です。
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7日目の投与後0時間（投与前）、0.5時間、1時間、3時間および8時間
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7日目のインターフェロンガンマ誘導性タンパク質10（IP-10）のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと7日目
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ベースラインと7日目
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7日目のTリンパ球のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと7日目
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T リンパ球には、CD3 細胞、CD4 T ヘルパーリンパ球、および CD8 T 細胞傷害性リンパ球が含まれます。
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ベースラインと7日目
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7日目のBリンパ球のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと7日目
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B リンパ球には CD19 細胞が含まれていました。
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ベースラインと7日目
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7日目のナチュラルキラー（NK）細胞のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと7日目
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ベースラインと7日目
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治療による緊急有害事象（TEAE）のある参加者の数
時間枠：投与1日目から最後の投与後35日まで（最長42日目まで）
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AE とは、研究介入に関連するとみなされるかどうかにかかわらず、研究介入の使用に一時的に関連する、参加者または臨床研究参加者における望ましくない医学的出来事です。
治療により発生した事象は、初回投与から最後の投与後35日までの間に、治療前には存在しなかった、または治療前の状態と比較して悪化した事象であった。
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投与1日目から最後の投与後35日まで（最長42日目まで）
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治療関連のAEを患った参加者の数
時間枠：投与1日目から最後の投与後35日まで（最長42日目まで）
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AE とは、研究介入に関連するとみなされるかどうかにかかわらず、研究介入の使用に一時的に関連する、参加者または臨床研究参加者における望ましくない医学的出来事です。
治療関連 AE とは、治験薬を投与された参加者における治験薬に起因すると考えられるあらゆる不都合な医学的出来事を指します。
関連性は調査員が判断した。
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投与1日目から最後の投与後35日まで（最長42日目まで）
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重篤なAE（SAE）が発生した参加者の数
時間枠：投与1日目から最後の投与後35日まで（最長42日目まで）
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AE とは、研究介入に関連するとみなされるかどうかにかかわらず、研究介入の使用に一時的に関連する、参加者または臨床研究参加者における望ましくない医学的出来事です。
SAE は、以下の結果のいずれかを引き起こすか、その他の理由で重大であるとみなされる AE です。初期または長期の入院。生命を脅かす経験（即死の危険）。持続的または重大な障害/無能力。先天異常。
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投与1日目から最後の投与後35日まで（最長42日目まで）
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治療中止に至った有害事象のある参加者の数
時間枠：1日目から7日目まで
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AE とは、研究介入に関連するとみなされるかどうかにかかわらず、研究介入の使用に一時的に関連する、参加者または臨床研究参加者における望ましくない医学的出来事です。
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1日目から7日目まで
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バイタルサインに臨床的に重大な異常がある参加者の数
時間枠：1日目から7日目まで
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バイタルサインの評価には、血圧と心拍数の測定が含まれていました。
バイタルサイン異常の臨床的重要性は研究者によって判断されました。
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1日目から7日目まで
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臨床検査値に臨床的に重大な異常がある参加者の数
時間枠：1日目から7日目まで
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臨床検査パラメータには、血液学:ヘモグロビン、ヘマトクリット、赤血球数、血小板数、白血球数、総絶対数:好中球、好酸球、単球、好塩基球、リンパ球が含まれます。化学：尿素とクレアチニンの推定クレアチニンクリアランス、グルコース（空腹時）、ナトリウム、カリウム、塩化物、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AT）、アラニンAT、総ビリルビン、アルカリホスファターゼ、アルブミン、総タンパク質。尿検査: 局所ディップスティック: pH、定性: グルコース、タンパク質、アルブミン尿、血液、ケトン、亜硝酸塩、白血球エステラーゼなど。
検査異常の臨床的重要性は研究者によって判断されました。
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1日目から7日目まで
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小児味覚評価アンケートのスコアごとの参加者数
時間枠：1日目と7日目
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小児味覚アンケートには、1) 全体の味 (味の好み)、2) 全体の口当たり (薬の感じ方)、3) 全体の薬の量 (薬の量の好み) に関する 3 つの質問が含まれていました。
各質問の範囲は 1 (最も好意的) から 5 (最も好意的ではない) であり、スコアが高いほど薬に対する好感度が低いことを示します。
リトレシチニブはカプセルとして提供されました。投与のために、カプセルを水に溶解し、水中のカプセルの内容物を用量投与指示に従って摂取した。
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1日目と7日目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Pfizer CT.gov Call Center、Pfizer
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年3月2日
一次修了 (実際)
2023年8月11日
研究の完了 (実際)
2023年8月11日
試験登録日
最初に提出
2022年12月6日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年12月6日
最初の投稿 (実際)
2022年12月14日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年10月8日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年6月25日
最終確認日
2024年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
個々の参加者データ (IPD) の計画
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いいえ
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医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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