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Um estudo para aprender sobre o medicamento do estudo (chamado Ritlecitinib) para o tratamento potencial da alopecia areata grave (AA) em crianças de 6 a menos de 12 anos de idade

25 de junho de 2024 atualizado por: Pfizer

UM ESTUDO INTERVENCIONAL PK, PD, FASE 1, ABERTO PARA INVESTIGAR PK E PD DE DOSE MÚLTIPLA DE RITLECITINIB EM CRIANÇAS DE 6 A MENOS DE 12 ANOS DE IDADE COM ALOPECIA AREATA GRAVE

O objetivo do estudo é avaliar a farmacocinética (como o medicamento é alterado e eliminado do seu corpo depois de tomá-lo) e a farmacodinâmica (efeitos do medicamento no organismo) do medicamento do estudo (denominado Ritlecitinib) em crianças de 6 a

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo intervencional, farmacocinético (PK), farmacodinâmico (PD), fase 1, aberto em crianças de 6 a menos de 12 anos de idade com ≥50% de perda de cabelo no couro cabeludo devido a alopecia areata grave. O objetivo do estudo é coletar dados para apoiar a seleção de dose para estudos subsequentes na mesma população.

Os participantes serão selecionados e, se todos os critérios de elegibilidade forem atendidos, receberão a primeira dose do produto experimental dentro de 28 dias após a visita de triagem.

Os participantes receberão 20 mg de ritlecitinibe em uma dose, diariamente, por 7 dias consecutivos. Amostras de sangue para avaliação farmacodinâmica serão coletadas na triagem e no Dia 7. As amostras de sangue para avaliação farmacocinética serão coletadas no Dia 7 em: 0 h (pré-dose), 0,5 h, 1 h, 3 h e 8 h após a dosagem.

Pelo menos 12 participantes avaliáveis ​​em relação ao endpoint primário serão incluídos no estudo.

Os participantes e seus pais/responsáveis ​​legais deverão visitar o local do estudo 3 vezes durante o estudo (Triagem, Dia 1 e Dia 7) Uma visita de acompanhamento de segurança será realizada por telefone, 28 a 35 dias após a última dose de ritlecitinib.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

15

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Encinitas, California, Estados Unidos, 92024
        • California Dermatology & Clinical Research Institute
    • Florida
      • Coral Gables, Florida, Estados Unidos, 33146
        • Pediatric Skin Research,LLC
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46250
        • Dawes Fretzin Clinical Research Group, LLC
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos, 87102
        • University of New Mexico Health Sciences Center
      • Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos, 87106
        • UNMH
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Estados Unidos, 74136
        • Vital Prospects Clinical Research Institute, PC
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97210
        • Northwest Dermatology Institute
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78218
        • Texas Dermatology and Laser Specialists

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 anos a 11 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais critérios de inclusão:

  1. Participantes com 6 a menos de 12 anos de idade na visita inicial.
  2. Um diagnóstico de AA grave, incluindo AT e AU, com ≥50% de perda de cabelo no couro cabeludo devido a AA (ou seja, uma pontuação SALT de ≥50) nas visitas de triagem e de linha de base, sem evidência de novo crescimento de cabelo terminal nos 12 meses anteriores .

Principais Critérios de Exclusão:

  1. Uma causa congênita conhecida de AA, outras doenças sistêmicas que podem causar queda de cabelo (por exemplo, lúpus eritematoso, tireoidite, esclerose sistêmica, líquen plano etc.)
  2. Quaisquer malignidades presentes ou história de malignidades, história de qualquer doença linfoproliferativa
  3. História (um ou mais episódios) de CMV, varicela, herpes zoster (zona) ou herpes simples disseminado.
  4. Outra condição médica ou psiquiátrica (incluindo recente [no último ano] ou ideação/comportamento suicida ativo) que pode aumentar o risco de participação no estudo ou, na opinião do investigador, tornar o participante inadequado para o estudo.
  5. Não atualizado com todas as vacinas apropriadas para a idade (incluindo vacinação de 2 doses para varicela) ou vacinação com vacina viva atenuada dentro de 6 semanas da primeira dose do medicamento do estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Outro
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Ritlecitinibe 20 mg
Os participantes receberão Ritlecitinib 20 mg por via oral uma vez ao dia (QD).
Medicamento: Ritlecitinibe 20 mg
administrado por via oral, Ritlecitinibe 20 mg uma vez ao dia (QD)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Área sob o perfil de concentração plasmática-tempo durante o intervalo de dosagem de 24 horas, no estado estacionário (AUC24ss/AUCtau) de ritlecitinibe no dia 7
Prazo: Dia 7: 0 (pré-dose), 0,5, 1, 3, 8 e 24 horas [a concentração pré-dose foi usada como uma estimativa para a concentração de 24 horas pós-dose]
O método linear-log trapezoidal foi utilizado para avaliação. Para o cálculo da AUCtau, a concentração pré-dose do Dia 7 foi utilizada como uma estimativa para a concentração de 24 horas pós-dose no Dia 7.
Dia 7: 0 (pré-dose), 0,5, 1, 3, 8 e 24 horas [a concentração pré-dose foi usada como uma estimativa para a concentração de 24 horas pós-dose]

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Concentração plasmática máxima observada (Cmax) de ritlecitinibe
Prazo: 0 (pré-dose), 0,5, 1, 3 e 8 horas pós-dose no Dia 7
0 (pré-dose), 0,5, 1, 3 e 8 horas pós-dose no Dia 7
Tempo para atingir a concentração plasmática máxima observada (Tmax) de ritlecitinibe
Prazo: 0 (pré-dose), 0,5, 1, 3 e 8 horas pós-dose no Dia 7
0 (pré-dose), 0,5, 1, 3 e 8 horas pós-dose no Dia 7
Eliminação Oral Aparente (CL/F) de Ritlecitinibe
Prazo: 0 (pré-dose), 0,5, 1, 3 e 8 horas pós-dose no Dia 7
A depuração de um medicamento é uma medida da taxa na qual um medicamento é metabolizado ou eliminado pelo processo biológico normal. A depuração obtida após a dose oral (depuração oral aparente) é influenciada pela fração da dose absorvida.
0 (pré-dose), 0,5, 1, 3 e 8 horas pós-dose no Dia 7
Volume aparente de distribuição (Vz/F) de ritlecitinibe
Prazo: 0 (pré-dose), 0,5, 1, 3 e 8 horas pós-dose no Dia 7
O volume de distribuição é definido como o volume teórico no qual a quantidade total do medicamento precisaria ser distribuída uniformemente para produzir a concentração plasmática desejada de um medicamento. Vz/F é influenciado pela fração absorvida.
0 (pré-dose), 0,5, 1, 3 e 8 horas pós-dose no Dia 7
Meia-vida de eliminação (t1/2) de ritlecitinibe
Prazo: 0 (pré-dose), 0,5, 1, 3 e 8 horas pós-dose no Dia 7
A meia-vida de eliminação (t1/2) é o tempo medido para que a concentração plasmática diminua pela metade na fase de eliminação.
0 (pré-dose), 0,5, 1, 3 e 8 horas pós-dose no Dia 7
Alteração da linha de base na proteína 10 induzida por interferon gama (IP-10) no dia 7
Prazo: Linha de base e dia 7
Linha de base e dia 7
Mudança da linha de base em linfócitos T no dia 7
Prazo: Linha de base e dia 7
Os linfócitos T incluíam células CD3, linfócitos T auxiliares CD4 e linfócitos T citotóxicos CD8.
Linha de base e dia 7
Mudança da linha de base em linfócitos B no dia 7
Prazo: Linha de base e dia 7
Os linfócitos B incluíam células CD19.
Linha de base e dia 7
Mudança da linha de base em células Natural Killer (NK) no dia 7
Prazo: Linha de base e dia 7
Linha de base e dia 7
Número de participantes com eventos adversos emergentes de tratamento (TEAEs)
Prazo: Dia 1 de administração até 35 dias após a última dose (máximo até o dia 42)
Um EA é qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante ou participante de um estudo clínico, temporariamente associada ao uso da intervenção do estudo, considerada ou não relacionada à intervenção do estudo. Os eventos emergentes do tratamento foram eventos entre a primeira dose e 35 dias após a última dose, que estavam ausentes antes do tratamento ou que pioraram em relação ao estado pré-tratamento.
Dia 1 de administração até 35 dias após a última dose (máximo até o dia 42)
Número de participantes com EAs relacionados ao tratamento
Prazo: Dia 1 de administração até 35 dias após a última dose (máximo até o dia 42)
Um EA é qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante ou participante de um estudo clínico, temporariamente associada ao uso da intervenção do estudo, considerada ou não relacionada à intervenção do estudo. EA relacionado ao tratamento foi qualquer ocorrência médica desfavorável atribuída ao medicamento do estudo em um participante que recebeu o medicamento do estudo. O parentesco foi julgado pelo investigador.
Dia 1 de administração até 35 dias após a última dose (máximo até o dia 42)
Número de participantes com EAs graves (EAGs)
Prazo: Dia 1 de administração até 35 dias após a última dose (máximo até o dia 42)
Um EA é qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante ou participante de um estudo clínico, temporariamente associada ao uso da intervenção do estudo, considerada ou não relacionada à intervenção do estudo. EAG foi um EA que resultou em qualquer um dos seguintes desfechos ou considerado significativo por qualquer outro motivo: óbito; internação hospitalar inicial ou prolongada; experiência de risco de vida (risco imediato de morrer); deficiência/incapacidade persistente ou significativa; anomalia congênita.
Dia 1 de administração até 35 dias após a última dose (máximo até o dia 42)
Número de participantes com EAs que levaram à descontinuação do tratamento
Prazo: Dia 1 até Dia 7
Um EA é qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante ou participante de um estudo clínico, temporariamente associada ao uso da intervenção do estudo, considerada ou não relacionada à intervenção do estudo.
Dia 1 até Dia 7
Número de participantes com anormalidades clinicamente significativas nos sinais vitais
Prazo: Dia 1 até Dia 7
A avaliação dos sinais vitais incluiu medidas de pressão arterial e frequência cardíaca. O significado clínico de qualquer anormalidade nos sinais vitais foi avaliado pelo investigador.
Dia 1 até Dia 7
Número de participantes com anormalidades clinicamente significativas nos valores laboratoriais clínicos
Prazo: Dia 1 até Dia 7
Os parâmetros laboratoriais clínicos incluíram hematologia: hemoglobina, hematócrito, contagem de glóbulos vermelhos, contagem de plaquetas, contagem de glóbulos brancos, total absoluto: neutrófilos, eosinófilos, monócitos, basófilos, linfócitos; química: depuração estimada de creatinina de ureia e creatinina, glicose (jejum), sódio, potássio, cloreto, aspartato aminotransferase (AT), alanina AT, bilirrubina total, fosfatase alcalina, albumina, proteína total; urinálise: tira reagente local: pH, qualitativa: glicose, proteínas, albuminúria, sangue, cetonas, nitritos, esterase leucocitária e outros. O significado clínico de qualquer anormalidade laboratorial foi julgado pelo investigador.
Dia 1 até Dia 7
Número de participantes de acordo com a pontuação do questionário de avaliação do paladar pediátrico
Prazo: Dia 1 e 7
O questionário pediátrico de sabor incluiu 3 perguntas sobre: ​​1) Sabor geral (simpatia na tase), 2) Sensação geral na boca (como o medicamento foi sentido) e 3) Volume geral do medicamento (amabilidade da quantidade do medicamento). Cada questão variou de 1 (mais favorável) a 5 (menos favorável), pontuações mais altas indicam menos gosto pela medicina. O ritlecitinib foi fornecido em cápsulas; para administração, as cápsulas foram dissolvidas em água e o conteúdo da cápsula em água foi tomado de acordo com as instruções de administração de dosagem.
Dia 1 e 7

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Pfizer

Investigadores

  • Diretor de estudo: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

2 de março de 2023

Conclusão Primária (Real)

11 de agosto de 2023

Conclusão do estudo (Real)

11 de agosto de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

6 de dezembro de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

6 de dezembro de 2022

Primeira postagem (Real)

14 de dezembro de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

8 de outubro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

25 de junho de 2024

Última verificação

1 de junho de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • B7981031

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

A Pfizer fornecerá acesso a dados de participantes não identificados individuais e documentos de estudo relacionados (por exemplo, protocolo, Plano de Análise Estatística (SAP), Relatório de Estudo Clínico (CSR)) mediante solicitação de pesquisadores qualificados e sujeito a certos critérios, condições e exceções. Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Pfizer e o processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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