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Uno studio per conoscere il medicinale in studio (chiamato Ritlecitinib) per il potenziale trattamento dell'alopecia areata grave (AA) nei bambini di età compresa tra 6 e meno di 12 anni

25 giugno 2024 aggiornato da: Pfizer

UNO STUDIO INTERVENTO PK, PD, FASE 1, IN APERTO PER INDAGARE PK E PD DI RITLECITINIB A DOSE MULTIPLA IN BAMBINI DA 6 A MENO DI 12 ANNI DI ETÀ CON GRAVE ALOPECIA AREATA

Lo scopo dello studio è valutare la farmacocinetica (come il medicinale viene modificato ed eliminato dall'organismo dopo l'assunzione) e la farmacodinamica (effetti del medicinale nell'organismo) del medicinale oggetto dello studio (chiamato Ritlecitinib) nei bambini di età compresa tra 6 e

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio interventistico, farmacocinetico (PK), farmacodinamico (PD), di fase 1, in aperto su bambini di età compresa tra 6 e meno di 12 anni con perdita di capelli del cuoio capelluto ≥50% dovuta a grave alopecia areata. Lo scopo dello studio è raccogliere dati per supportare la selezione della dose per studi successivi nella stessa popolazione.

I partecipanti verranno sottoposti a screening e, se tutti i criteri di ammissibilità saranno soddisfatti, riceveranno la prima dose del prodotto sperimentale entro 28 giorni dalla visita di screening.

I partecipanti riceveranno 20 mg di ritlecitinib in una dose, al giorno, per 7 giorni consecutivi. I campioni di sangue per la valutazione farmacodinamica saranno raccolti durante lo screening e il giorno 7. I campioni di sangue per la valutazione farmacocinetica saranno raccolti il ​​giorno 7 a: 0 ore (pre-dose), 0,5 ore, 1 ora, 3 ore e 8 ore dopo la somministrazione.

Saranno arruolati nello studio almeno 12 partecipanti valutabili rispetto all'endpoint primario.

Ai partecipanti e ai loro genitori/tutori legali sarà richiesto di visitare il sito dello studio 3 volte durante lo studio (screening, giorno 1 e giorno 7) Una visita di follow-up di sicurezza sarà condotta telefonicamente, da 28 a 35 giorni dopo l'ultima dose di ritlecitinib.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

15

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Encinitas, California, Stati Uniti, 92024
        • California Dermatology & Clinical Research Institute
    • Florida
      • Coral Gables, Florida, Stati Uniti, 33146
        • Pediatric Skin Research,LLC
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46250
        • Dawes Fretzin Clinical Research Group, LLC
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stati Uniti, 87102
        • University of New Mexico Health Sciences Center
      • Albuquerque, New Mexico, Stati Uniti, 87106
        • UNMH
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Stati Uniti, 74136
        • Vital Prospects Clinical Research Institute, PC
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97210
        • Northwest Dermatology Institute
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78218
        • Texas Dermatology and Laser Specialists

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 11 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  1. Partecipanti di età compresa tra 6 e meno di 12 anni alla visita di riferimento.
  2. Una diagnosi di AA grave, inclusi AT e AU, con perdita di capelli del cuoio capelluto ≥50% dovuta ad AA (vale a dire, un punteggio SALT di ≥50) sia alla visita di screening che a quella basale, senza evidenza di ricrescita terminale dei capelli nei 12 mesi precedenti .

Criteri chiave di esclusione:

  1. Una causa congenita nota di AA, altre malattie sistemiche che possono causare la caduta dei capelli (ad esempio, lupus eritematoso, tiroidite, sclerosi sistemica, lichen planus, ecc.) o altra eziologia della caduta dei capelli (ad esempio, telogen effluvium, alopecia androgenetica, ecc.).
  2. Eventuali tumori maligni presenti o storia di tumori maligni, storia di qualsiasi disturbo linfoproliferativo
  3. Storia (uno o più episodi) di CMV, varicella, herpes zoster (fuoco di Sant'Antonio) o herpes simplex disseminato.
  4. Altre condizioni mediche o psichiatriche (inclusa ideazione/comportamento suicidario recente [nell'ultimo anno] o attivo) che possono aumentare il rischio di partecipazione allo studio o, a giudizio dello sperimentatore, rendere il partecipante inappropriato per lo studio.
  5. Non aggiornato con tutti i vaccini appropriati all'età (inclusa la vaccinazione a 2 dosi per la varicella) o vaccinazione con vaccino vivo attenuato entro 6 settimane dalla prima dose del medicinale in studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Ritlecitinib 20 mg
I partecipanti riceveranno Ritlecitinib 20 mg per via orale una volta al giorno (QD).
Droga: Ritlecitinib 20 mg
somministrato per via orale, Ritlecitinib 20 mg una volta al giorno (QD)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Area sotto il profilo concentrazione plasmatica-tempo nell'intervallo di dosaggio di 24 ore, allo stato stazionario (AUC24ss/AUCtau) di ritlecitinib al giorno 7
Lasso di tempo: Giorno 7: 0 (pre-dose), 0,5, 1, 3, 8 e 24 ore [la concentrazione pre-dose è stata utilizzata come stima per la concentrazione di 24 ore dopo la dose]
Per la valutazione è stato utilizzato il metodo trapezoidale logaritmico lineare. Per il calcolo dell’AUCtau, la concentrazione pre-dose del Giorno 7 è stata utilizzata come stima per la concentrazione delle 24 ore post-dose del Giorno 7.
Giorno 7: 0 (pre-dose), 0,5, 1, 3, 8 e 24 ore [la concentrazione pre-dose è stata utilizzata come stima per la concentrazione di 24 ore dopo la dose]

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax) di ritlecitinib
Lasso di tempo: 0 (pre-dose), 0,5, 1, 3 e 8 ore dopo la dose il Giorno 7
0 (pre-dose), 0,5, 1, 3 e 8 ore dopo la dose il Giorno 7
Tempo per raggiungere la concentrazione plasmatica massima osservata (Tmax) di ritlecitinib
Lasso di tempo: 0 (pre-dose), 0,5, 1, 3 e 8 ore dopo la dose il Giorno 7
0 (pre-dose), 0,5, 1, 3 e 8 ore dopo la dose il Giorno 7
Clearance orale apparente (CL/F) di Ritlecitinib
Lasso di tempo: 0 (pre-dose), 0,5, 1, 3 e 8 ore dopo la dose il Giorno 7
La clearance di un farmaco è una misura della velocità con cui un farmaco viene metabolizzato o eliminato attraverso un normale processo biologico. La clearance ottenuta dopo la dose orale (clearance orale apparente) è influenzata dalla frazione della dose assorbita.
0 (pre-dose), 0,5, 1, 3 e 8 ore dopo la dose il Giorno 7
Volume di distribuzione apparente (Vz/F) di ritlecitinib
Lasso di tempo: 0 (pre-dose), 0,5, 1, 3 e 8 ore dopo la dose il Giorno 7
Il volume di distribuzione è definito come il volume teorico in cui la quantità totale di farmaco dovrebbe essere distribuita uniformemente per produrre la concentrazione plasmatica desiderata di un farmaco. Vz/F è influenzato dalla frazione assorbita.
0 (pre-dose), 0,5, 1, 3 e 8 ore dopo la dose il Giorno 7
Emivita di eliminazione (t1/2) di Ritlecitinib
Lasso di tempo: 0 (pre-dose), 0,5, 1, 3 e 8 ore dopo la dose il Giorno 7
L’emivita di eliminazione (t1/2) è il tempo misurato affinché la concentrazione plasmatica si dimezzi nella fase di eliminazione.
0 (pre-dose), 0,5, 1, 3 e 8 ore dopo la dose il Giorno 7
Variazione rispetto al basale della proteina 10 indotta dall'interferone gamma (IP-10) al giorno 7
Lasso di tempo: Riferimento e giorno 7
Riferimento e giorno 7
Variazione rispetto al basale dei linfociti T al giorno 7
Lasso di tempo: Riferimento e giorno 7
I linfociti T includevano cellule CD3, linfociti T helper CD4 e linfociti T citotossici CD8.
Riferimento e giorno 7
Variazione rispetto al basale dei linfociti B al giorno 7
Lasso di tempo: Riferimento e giorno 7
I linfociti B includevano cellule CD19.
Riferimento e giorno 7
Variazione rispetto al basale nelle cellule natural killer (NK) al giorno 7
Lasso di tempo: Riferimento e giorno 7
Riferimento e giorno 7
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Giorno 1 di dosaggio fino a 35 giorni dopo l’ultima dose (massimo fino al giorno 42)
Un evento avverso è qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante o in un partecipante allo studio clinico, temporaneamente associato all'uso dell'intervento dello studio, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato all'intervento dello studio. Erano eventi emersi dal trattamento tra la prima dose e 35 giorni dopo l’ultima dose, che erano assenti prima del trattamento o che peggioravano rispetto allo stato pretrattamento.
Giorno 1 di dosaggio fino a 35 giorni dopo l’ultima dose (massimo fino al giorno 42)
Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento
Lasso di tempo: Giorno 1 di dosaggio fino a 35 giorni dopo l’ultima dose (massimo fino al giorno 42)
Un evento avverso è qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante o in un partecipante allo studio clinico, temporaneamente associato all'uso dell'intervento dello studio, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato all'intervento dello studio. Per evento avverso correlato al trattamento si intendeva qualsiasi evento medico sfavorevole attribuito al farmaco in studio in un partecipante che aveva ricevuto il farmaco in studio. La correlazione è stata giudicata dallo sperimentatore.
Giorno 1 di dosaggio fino a 35 giorni dopo l’ultima dose (massimo fino al giorno 42)
Numero di partecipanti con eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Giorno 1 di dosaggio fino a 35 giorni dopo l’ultima dose (massimo fino al giorno 42)
Un evento avverso è qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante o in un partecipante allo studio clinico, temporaneamente associato all'uso dell'intervento dello studio, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato all'intervento dello studio. Il SAE era un evento avverso che ha prodotto uno dei seguenti risultati o ritenuto significativo per qualsiasi altro motivo: morte; ricovero ospedaliero iniziale o prolungato; esperienza pericolosa per la vita (rischio immediato di morte); disabilità/incapacità persistente o significativa; anomalia congenita.
Giorno 1 di dosaggio fino a 35 giorni dopo l’ultima dose (massimo fino al giorno 42)
Numero di partecipanti con eventi avversi che hanno portato all'interruzione del trattamento
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 7
Un evento avverso è qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante o in un partecipante allo studio clinico, temporaneamente associato all'uso dell'intervento dello studio, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato all'intervento dello studio.
Dal giorno 1 al giorno 7
Numero di partecipanti con anomalie clinicamente significative nei segni vitali
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 7
La valutazione dei segni vitali includeva misurazioni della pressione sanguigna e della frequenza cardiaca. Il significato clinico di qualsiasi anomalia dei segni vitali è stato giudicato dallo sperimentatore.
Dal giorno 1 al giorno 7
Numero di partecipanti con anomalie clinicamente significative nei valori di laboratorio clinici
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 7
I parametri clinici di laboratorio includevano ematologia: emoglobina, ematocrito, conta dei globuli rossi, conta delle piastrine, conta dei globuli bianchi, totale assoluto: neutrofili, eosinofili, monociti, basofili, linfociti; composizione chimica: urea e creatinina, clearance stimata della creatinina, glucosio (a digiuno), sodio, potassio, cloruro, aspartato aminotransferasi (AT), alanina AT, bilirubina totale, fosfatasi alcalina, albumina, proteine ​​totali; analisi delle urine: stick locale: pH, qualitativo: glucosio, proteine, albuminuria, sangue, chetoni, nitriti, esterasi leucocitaria e altri. Il significato clinico di qualsiasi anomalia di laboratorio è stato giudicato dallo sperimentatore.
Dal giorno 1 al giorno 7
Numero di partecipanti in base al punteggio per il questionario di valutazione del gusto pediatrico
Lasso di tempo: Giorno 1 e 7
Il questionario sul gusto pediatrico comprendeva 3 domande riguardanti: 1) Gusto complessivo (piacevolezza del gusto), 2) Sensazione in bocca complessiva (come si sentiva il medicinale) e 3) Volume complessivo del medicinale (piacevolezza della quantità di medicinale). Ciascuna domanda variava da 1 (più favorevole) a 5 (meno favorevole), i punteggi più alti indicano una minore predilezione per la medicina. Ritlecitinib è stato fornito sotto forma di capsule; per la somministrazione, le capsule sono state sciolte in acqua e il contenuto della capsula in acqua è stato assunto secondo le istruzioni di somministrazione del dosaggio.
Giorno 1 e 7

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Pfizer

Investigatori

  • Direttore dello studio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

2 marzo 2023

Completamento primario (Effettivo)

11 agosto 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

11 agosto 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 dicembre 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 dicembre 2022

Primo Inserito (Effettivo)

14 dicembre 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 ottobre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 giugno 2024

Ultimo verificato

1 giugno 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • B7981031

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

Pfizer fornirà l'accesso ai dati dei singoli partecipanti anonimi e ai relativi documenti di studio (ad es. protocollo, piano di analisi statistica (SAP), rapporto di studio clinico (CSR)) su richiesta di ricercatori qualificati e soggetti a determinati criteri, condizioni ed eccezioni. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Pfizer e sul processo di richiesta di accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Ritlecitinib 20 mg

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