Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus, jolla opitaan tutkimuslääketieteestä (kutsutaan Ritlecitinibiksi) vaikean hiustenlähtö Areatan (AA) mahdollista hoitoa varten 6 - alle 12-vuotiailla lapsilla

tiistai 25. kesäkuuta 2024 päivittänyt: Pfizer

INTERVENTIIVINEN PK, PD, VAIHE 1, AVOIN TUTKIMUS MONINANTOKSEN RITLECITINIBIN PK:N JA PD:n TUTKIMUKSESTA 6 - ALLE 12 VUOTIAISILLE LAPSILLE, joilla on vaikea kaljuusalue

Tutkimuksen tarkoituksena on arvioida tutkimuslääkkeen (nimeltään Ritlesitinibi) farmakokinetiikkaa (miten lääke muuttuu ja poistuu elimistöstäsi sen ottamisen jälkeen) ja farmakodynamiikkaa (lääkkeen vaikutuksia elimistössä) 6-vuotiailla lapsilla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on interventio-, farmakokineettinen (PK), farmakodynaaminen (PD), vaihe 1, avoin tutkimus 6–12-vuotiailla lapsilla, joilla on ≥ 50 % päänahan hiustenlähtöä vakavan hiustenlähtöön vuoksi. Tutkimuksen tarkoituksena on kerätä tietoa annoksen valinnan tueksi myöhempiä tutkimuksia varten samassa populaatiossa.

Osallistujat seulotaan, ja jos kaikki kelpoisuusehdot täyttyvät, he saavat ensimmäisen annoksen tutkimustuotetta 28 päivän kuluessa seulontakäynnistä.

Osallistujat saavat 20 mg ritlesitinibia yhtenä annoksena päivittäin 7 peräkkäisenä päivänä. Verinäytteet farmakodynaamista arviointia varten kerätään seulonnassa ja päivänä 7. Verinäytteet farmakokineettistä arviointia varten kerätään päivänä 7: 0 tuntia (ennen annosta), 0,5 tuntia, 1 h, 3 tuntia ja 8 tuntia annostuksen jälkeen.

Vähintään 12 arvioitavissa olevaa osallistujaa ensisijaisen päätepisteen osalta otetaan mukaan tutkimukseen.

Osallistujien ja heidän vanhempiensa/laillisten huoltajiensa tulee vierailla tutkimuspaikalla 3 kertaa tutkimuksen aikana (seulonta, päivä 1 ja päivä 7). Turvallisuusseurantakäynti tehdään puhelimitse 28-35 päivää viimeisen annoksen jälkeen. ritlesitinibi.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

15

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Encinitas, California, Yhdysvallat, 92024
        • California Dermatology & Clinical Research Institute
    • Florida
      • Coral Gables, Florida, Yhdysvallat, 33146
        • Pediatric Skin Research,LLC
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46250
        • Dawes Fretzin Clinical Research Group, LLC
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Yhdysvallat, 87102
        • University of New Mexico Health Sciences Center
      • Albuquerque, New Mexico, Yhdysvallat, 87106
        • UNMH
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Yhdysvallat, 74136
        • Vital Prospects Clinical Research Institute, PC
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97210
        • Northwest Dermatology Institute
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78218
        • Texas Dermatology and Laser Specialists

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta - 11 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  1. Osallistujat, jotka ovat lähtötilanteessa 6–12-vuotiaita.
  2. Diagnoosi vakavasta AA:sta, mukaan lukien AT ja AU, jossa päänahan hiustenlähtö on ≥ 50 % AA:sta johtuen (eli SUOLA-pistemäärä ≥ 50) sekä seulonta- että lähtötilanteessa, ilman todisteita terminaalista hiusten uudelleenkasvusta edellisten 12 kuukauden aikana .

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  1. Tunnettu synnynnäinen AA:n syy, muut systeemiset sairaudet, jotka voivat aiheuttaa hiustenlähtöä (esim. lupus erythematosus, kilpirauhastulehdus, systeeminen skleroosi, jäkälä jne.) tai muu hiustenlähtöön liittyvä syy (esim. telogen effluvium, androgenetic alopecia jne.).
  2. Kaikki nykyiset pahanlaatuiset kasvaimet tai aiemmat pahanlaatuiset kasvaimet, mikä tahansa lymfoproliferatiivinen sairaus
  3. CMV, vesirokko, herpes zoster (vyöruusu) tai levinnyt herpes simplex anamneesi (yksi tai useampi episodi).
  4. Muu lääketieteellinen tai psykiatrinen tila (mukaan lukien äskettäiset [viime vuoden aikana] tai aktiiviset itsemurha-ajatukset/käyttäytyminen), jotka voivat lisätä tutkimukseen osallistumisen riskiä tai tutkijan harkinnan mukaan tehdä osallistujasta sopimattoman tutkimukseen.
  5. Ei ole ajan tasalla kaikilla ikään sopivilla rokotteilla (mukaan lukien 2 annoksen rokotus vesirokkoa vastaan) tai rokotus heikennetyllä elävällä rokotteella 6 viikon kuluessa ensimmäisestä tutkimuslääkeannoksesta.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Ritlesitinibi 20 mg
Osallistujat saavat Ritlecitinib 20 mg suun kautta kerran päivässä (QD).
Lääke: Ritlesitinibi 20 mg
suun kautta, Ritlesitinibi 20 mg kerran päivässä (QD)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Plasman pitoisuus-aikaprofiilin alla oleva alue 24 tunnin annosteluvälin aikana Ritlesitinibin vakaassa tilassa (AUC24ss/AUCtau) päivänä 7
Aikaikkuna: Päivä 7: 0 (ennen annosta), 0,5, 1, 3, 8 ja 24 tuntia [annosta edeltävää pitoisuutta käytettiin arviona pitoisuudelle 24 tuntia annoksen jälkeen]
Arvioinnissa käytettiin lineaari-log-trapetsoidimenetelmää. AUCtau:n laskemiseen käytettiin päivän 7 annosta edeltävää pitoisuutta arviona 24 tunnin annoksen jälkeisestä pitoisuudesta 7. päivänä.
Päivä 7: 0 (ennen annosta), 0,5, 1, 3, 8 ja 24 tuntia [annosta edeltävää pitoisuutta käytettiin arviona pitoisuudelle 24 tuntia annoksen jälkeen]

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ritlesitinibin suurin havaittu plasmapitoisuus (Cmax).
Aikaikkuna: 0 (ennen annosta), 0,5, 1, 3 ja 8 tuntia annoksen jälkeen päivänä 7
0 (ennen annosta), 0,5, 1, 3 ja 8 tuntia annoksen jälkeen päivänä 7
Aika Ritlesitinibin plasman suurimman havaitun pitoisuuden (Tmax) saavuttamiseen
Aikaikkuna: 0 (ennen annosta), 0,5, 1, 3 ja 8 tuntia annoksen jälkeen päivänä 7
0 (ennen annosta), 0,5, 1, 3 ja 8 tuntia annoksen jälkeen päivänä 7
Ritlesitinibin näennäinen oraalinen puhdistuma (CL/F).
Aikaikkuna: 0 (ennen annosta), 0,5, 1, 3 ja 8 tuntia annoksen jälkeen päivänä 7
Lääkkeen puhdistuma on mitta, jolla lääke metaboloituu tai eliminoituu normaalin biologisen prosessin kautta. Oraalisen annoksen jälkeen saavutettuun puhdistumaan (näennäinen oraalinen puhdistuma) vaikuttaa imeytyneen annoksen osuus.
0 (ennen annosta), 0,5, 1, 3 ja 8 tuntia annoksen jälkeen päivänä 7
Ritlesitinibin näennäinen jakautumistilavuus (Vz/F).
Aikaikkuna: 0 (ennen annosta), 0,5, 1, 3 ja 8 tuntia annoksen jälkeen päivänä 7
Jakautumistilavuus määritellään teoreettiseksi tilavuudeksi, jossa lääkkeen kokonaismäärä olisi jakautunut tasaisesti, jotta saadaan aikaan lääkkeen haluttu pitoisuus plasmassa. Vz/F:iin vaikuttaa absorboitunut osuus.
0 (ennen annosta), 0,5, 1, 3 ja 8 tuntia annoksen jälkeen päivänä 7
Ritlesitinibin eliminaation puoliintumisaika (t1/2).
Aikaikkuna: 0 (ennen annosta), 0,5, 1, 3 ja 8 tuntia annoksen jälkeen päivänä 7
Eliminaation puoliintumisaika (t1/2) on aika, jonka mitataan plasman pitoisuuden pienenemiseen puolella eliminaatiovaiheessa.
0 (ennen annosta), 0,5, 1, 3 ja 8 tuntia annoksen jälkeen päivänä 7
Muutos lähtötasosta interferonin gamma-indusoidussa proteiinissa 10 (IP-10) päivänä 7
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja päivä 7
Lähtötilanne ja päivä 7
T-lymfosyyttien muutos lähtötasosta 7. päivänä
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja päivä 7
T-lymfosyyttejä olivat CD3-solut, CD4-T-auttajalymfosyytit ja CD8-T-sytotoksiset lymfosyytit.
Lähtötilanne ja päivä 7
Muutos B-lymfosyyttien lähtötasosta päivänä 7
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja päivä 7
B-lymfosyytit sisälsivät CD19-soluja.
Lähtötilanne ja päivä 7
Muutos lähtötasosta Natural Killer (NK) -soluissa 7. päivänä
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja päivä 7
Lähtötilanne ja päivä 7
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä emergenttejä haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: 1. annostuspäivä enintään 35 päivää viimeisen annoksen jälkeen (enintään päivään 42)
AE on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujassa tai kliinisen tutkimuksen osallistujassa, joka liittyy ajallisesti tutkimusinterventioon riippumatta siitä, katsotaanko se liittyväksi tutkimusinterventioon vai ei. Hoitoon liittyvät tapahtumat olivat ensimmäisestä annoksesta 35 päivään viimeisen annoksen jälkeen, joita ei ollut ennen hoitoa tai jotka pahenivat verrattuna hoitoa edeltävään tilaan.
1. annostuspäivä enintään 35 päivää viimeisen annoksen jälkeen (enintään päivään 42)
Hoitoon liittyvistä haittavaikutuksista kärsivien osallistujien määrä
Aikaikkuna: 1. annostuspäivä enintään 35 päivää viimeisen annoksen jälkeen (enintään päivään 42)
AE on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujassa tai kliinisen tutkimuksen osallistujassa, joka liittyy ajallisesti tutkimusinterventioon riippumatta siitä, katsotaanko se liittyväksi tutkimusinterventioon vai ei. Hoitoon liittyvä AE oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma, joka johtui tutkimuslääkkeestä osallistujalla, joka sai tutkimuslääkettä. Suhteellisuuden arvioi tutkija.
1. annostuspäivä enintään 35 päivää viimeisen annoksen jälkeen (enintään päivään 42)
Osallistujien määrä, joilla on vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: 1. annostuspäivä enintään 35 päivää viimeisen annoksen jälkeen (enintään päivään 42)
AE on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujassa tai kliinisen tutkimuksen osallistujassa, joka liittyy ajallisesti tutkimusinterventioon riippumatta siitä, katsotaanko se liittyväksi tutkimusinterventioon vai ei. SAE oli AE, joka johti johonkin seuraavista seurauksista tai katsottiin merkittäväksi jostain muusta syystä: kuolema; ensimmäinen tai pitkittynyt sairaalahoito; hengenvaarallinen kokemus (välitön kuolemanvaara); jatkuva tai merkittävä vamma/työkyvyttömyys; synnynnäinen epämuodostuma.
1. annostuspäivä enintään 35 päivää viimeisen annoksen jälkeen (enintään päivään 42)
Hoidon keskeyttämiseen johtaneiden AE-potilaiden määrä
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 7
AE on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujassa tai kliinisen tutkimuksen osallistujassa, joka liittyy ajallisesti tutkimusinterventioon riippumatta siitä, katsotaanko se liittyväksi tutkimusinterventioon vai ei.
Päivä 1 - Päivä 7
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä elintoimintojen poikkeavuuksia
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 7
Elintoimintojen arviointiin sisältyi verenpaine- ja sykemittaukset. Tutkija arvioi kaikkien elintoimintojen poikkeavuuksien kliinisen merkityksen.
Päivä 1 - Päivä 7
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia kliinisissä laboratorioarvoissa
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 7
Kliiniset laboratorioparametrit sisälsivät hematologian: hemoglobiini, hematokriitti, punasolujen määrä, verihiutaleiden määrä, valkosolujen määrä, absoluuttinen kokonaisarvo: neutrofiilit, eosinofiilit, monosyytit, basofiilit, lymfosyytit; kemia: urea ja kreatiniini arvioitu kreatiniinipuhdistuma, glukoosi (paasto), natrium, kalium, kloridi, aspartaattiaminotransferaasi (AT), alaniini AT, kokonaisbilirubiini, alkalinen fosfataasi, albumiini, kokonaisproteiini; virtsan analyysi: paikallinen mittatikku: pH, laadullinen: glukoosi, proteiini, albuminuria, veri, ketonit, nitriitit, leukosyyttiesteraasi ja muut. Tutkija arvioi minkä tahansa laboratoriopoikkeavuuden kliinisen merkityksen.
Päivä 1 - Päivä 7
Osallistujien määrä lasten maun arviointikyselyn pistemääränä
Aikaikkuna: Päivät 1 ja 7
Lasten makukyselyyn sisältyi 3 kysymystä, jotka koskivat: 1) kokonaismakua (miellyttävä tasossa), 2) kokonaismakua (miltä lääke tuntui) ja 3) lääkkeen kokonaismäärää (lääkkeen määrän miellyttävyys). Jokainen kysymys vaihteli 1:stä (suotuisin) 5:een (heikoin suotuisa), korkeammat pisteet osoittavat, että pidät lääketieteestä vähemmän. Ritlesitinibi toimitettiin kapseleina; antoa varten kapselit liuotettiin veteen ja otettiin kapselin sisältö vedessä annosteluohjeiden mukaisesti.
Päivät 1 ja 7

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Pfizer

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 2. maaliskuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 11. elokuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 11. elokuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 6. joulukuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 6. joulukuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 14. joulukuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 8. lokakuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 25. kesäkuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. kesäkuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • B7981031

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Pfizer tarjoaa pääsyn yksittäisiin osallistujien tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin (esim. protokolla, tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP), kliininen tutkimusraportti (CSR)) pätevien tutkijoiden pyynnöstä ja tietyin kriteerein, ehdoin ja poikkeuksin. Lisätietoja Pfizerin tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista on osoitteessa https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa