Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie, ve které se dozvíte o studijní medicíně (nazývané Ritlecitinib) pro potenciální léčbu těžké alopecie areata (AA) u dětí ve věku 6 až 12 let

25. června 2024 aktualizováno: Pfizer

INTERVENČNÍ PK, PD, FÁZE 1, OTEVŘENÁ STUDIE PRO VYŠETŘENÍ PK A PD VÍCEDÁVKOVÉHO RITLECITINIBU U DĚTÍ VE VĚKU 6 AŽ 12 LET SE TĚŽKOU ALOPECIOU AREATA

Účelem studie je vyhodnotit farmakokinetiku (jak se lék mění a vylučuje z vašeho těla poté, co jej užijete) a farmakodynamiku (účinky léku v těle) studovaného léku (nazývaného Ritlecitinib) u dětí od 6 do

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je intervenční, farmakokinetická (PK), farmakodynamická (PD), fáze 1, otevřená studie u dětí ve věku od 6 do méně než 12 let s ≥50% ztrátou vlasů na hlavě v důsledku těžké alopecia areata. Účelem studie je shromáždit data na podporu výběru dávky pro následné studie u stejné populace.

Účastníci budou podrobeni screeningu, a pokud budou splněna všechna kritéria způsobilosti, dostanou první dávku Investigational produktu do 28 dnů po screeningové návštěvě.

Účastníci budou dostávat 20 mg ritlecitinibu v jedné dávce, denně, po dobu 7 po sobě jdoucích dnů. Vzorky krve pro farmakodynamické hodnocení budou odebrány při screeningu a 7. den. Krevní vzorky pro farmakokinetické hodnocení budou odebrány v den 7 v: 0 h (před dávkou), 0,5 h, 1 h, 3 h a 8 h po podání dávky.

Do studie bude zařazeno alespoň 12 hodnotitelných účastníků s ohledem na primární cílový bod.

Účastníci a jejich rodiče/zákonní zástupci budou muset navštívit místo studie 3krát během studie (screening, den 1 a den 7). Bezpečnostní následná návštěva bude provedena telefonicky 28 až 35 dnů po poslední dávce ritlecitinib.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

15

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Encinitas, California, Spojené státy, 92024
        • California Dermatology & Clinical Research Institute
    • Florida
      • Coral Gables, Florida, Spojené státy, 33146
        • Pediatric Skin Research,LLC
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46250
        • Dawes Fretzin Clinical Research Group, LLC
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Spojené státy, 87102
        • University of New Mexico Health Sciences Center
      • Albuquerque, New Mexico, Spojené státy, 87106
        • UNMH
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Spojené státy, 74136
        • Vital Prospects Clinical Research Institute, PC
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97210
        • Northwest Dermatology Institute
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78218
        • Texas Dermatology and Laser Specialists

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 11 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  1. Účastníci, kterým bylo při základní návštěvě 6 až méně než 12 let.
  2. Diagnóza těžké AA, včetně AT a AU, s ≥ 50% ztrátou vlasů na hlavě v důsledku AA (tj. skóre SALT ≥ 50) při screeningu i při výchozích návštěvách, bez důkazu o terminálním opětovném růstu vlasů během předchozích 12 měsíců .

Klíčová kritéria vyloučení:

  1. Známá vrozená příčina AA, jiná systémová onemocnění, která mohou způsobit ztrátu vlasů (např. lupus erythematodes, tyreoiditida, systémová skleróza, lichen planus atd.) nebo jiná etiologie ztráty vlasů (např. telogenní effluvium, androgenetická alopecie atd.).
  2. Jakékoli přítomné malignity nebo anamnéza malignit, anamnéza jakékoli lymfoproliferativní poruchy
  3. Anamnéza (jedna nebo více epizod) CMV, planých neštovic, pásového oparu (pásový opar) nebo diseminovaného herpes simplex.
  4. Jiný zdravotní nebo psychiatrický stav (včetně nedávných [během minulého roku] nebo aktivních sebevražedných myšlenek/chování), které mohou zvýšit riziko účasti ve studii nebo podle úsudku zkoušejícího učinit účastníka nevhodným pro studii.
  5. Ne aktuální se všemi vakcínami vhodnými pro věk (včetně 2dávkové vakcinace proti planým neštovicím) nebo vakcinací oslabenou živou vakcínou během 6 týdnů po první dávce studovaného léku.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Ritlecitinib 20 mg
Účastníci budou dostávat Ritlecitinib 20 mg ústy jednou denně (QD).
Lék: Ritlecitinib 20 mg
perorálně podávaný ritlecitinib 20 mg jednou denně (QD)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Oblast pod profilem koncentrace v plazmě-čas během dávkovacího intervalu 24 hodin, v ustáleném stavu (AUC24ss/AUCtau) ritlecitinibu 7. den
Časové okno: Den 7: 0 (před dávkou), 0,5, 1, 3, 8 a 24 hodin [koncentrace před dávkou byla použita jako odhad koncentrace 24 hodin po dávce]
Pro hodnocení byla použita lineární logaritmická lichoběžníková metoda. Pro výpočet AUCtau byla koncentrace před dávkou v den 7 použita jako odhad koncentrace 24 hodin po dávce v den 7.
Den 7: 0 (před dávkou), 0,5, 1, 3, 8 a 24 hodin [koncentrace před dávkou byla použita jako odhad koncentrace 24 hodin po dávce]

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cmax) ritlecitinibu
Časové okno: 0 (před dávkou), 0,5, 1, 3 a 8 hodin po dávce v den 7
0 (před dávkou), 0,5, 1, 3 a 8 hodin po dávce v den 7
Doba k dosažení maximální pozorované plazmatické koncentrace (Tmax) ritlecitinibu
Časové okno: 0 (před dávkou), 0,5, 1, 3 a 8 hodin po dávce v den 7
0 (před dávkou), 0,5, 1, 3 a 8 hodin po dávce v den 7
Zjevná perorální clearance (CL/F) ritlecitinibu
Časové okno: 0 (před dávkou), 0,5, 1, 3 a 8 hodin po dávce v den 7
Clearance léčiva je mírou rychlosti, kterou je léčivo metabolizováno nebo eliminováno normálním biologickým procesem. Clearance získaná po perorální dávce (zdánlivá perorální clearance) je ovlivněna podílem absorbované dávky.
0 (před dávkou), 0,5, 1, 3 a 8 hodin po dávce v den 7
Zdánlivý objem distribuce (Vz/F) ritlecitinibu
Časové okno: 0 (před dávkou), 0,5, 1, 3 a 8 hodin po dávce v den 7
Distribuční objem je definován jako teoretický objem, ve kterém by celkové množství léčiva muselo být rovnoměrně distribuováno, aby se vytvořila požadovaná plazmatická koncentrace léčiva. Vz/F je ovlivněn absorbovaným podílem.
0 (před dávkou), 0,5, 1, 3 a 8 hodin po dávce v den 7
Eliminační poločas (t1/2) ritlecitinibu
Časové okno: 0 (před dávkou), 0,5, 1, 3 a 8 hodin po dávce v den 7
Eliminační poločas (t1/2) je čas naměřený pro snížení plazmatické koncentrace o polovinu v eliminační fázi.
0 (před dávkou), 0,5, 1, 3 a 8 hodin po dávce v den 7
Změna od výchozí hodnoty v interferonem gama indukovaném proteinu 10 (IP-10) 7. den
Časové okno: Základní stav a den 7
Základní stav a den 7
Změna od výchozí hodnoty v T lymfocytech v den 7
Časové okno: Základní stav a den 7
T lymfocyty zahrnovaly CD3 buňky, CD4 T pomocné lymfocyty a CD8 T cytotoxické lymfocyty.
Základní stav a den 7
Změna od výchozí hodnoty v B lymfocytech 7. den
Časové okno: Základní stav a den 7
B lymfocyty zahrnovaly buňky CD19.
Základní stav a den 7
Změna od výchozí hodnoty v buňkách přirozených zabíječů (NK) v den 7
Časové okno: Základní stav a den 7
Základní stav a den 7
Počet účastníků s nežádoucími účinky vznikajícími při léčbě (TEAE)
Časové okno: 1. den dávkování až 35 dní po poslední dávce (maximálně do 42. dne)
AE je jakákoliv neobvyklá lékařská událost u účastníka nebo účastníka klinické studie, dočasně spojená s použitím studijní intervence, ať už je nebo není považována za související s intervencí studie. Léčba-emergentní události byly mezi první dávkou a 35 dny po poslední dávce, které před léčbou chyběly nebo se zhoršily vzhledem ke stavu před léčbou.
1. den dávkování až 35 dní po poslední dávce (maximálně do 42. dne)
Počet účastníků s AE souvisejícími s léčbou
Časové okno: 1. den dávkování až 35 dní po poslední dávce (maximálně do 42. dne)
AE je jakákoliv neobvyklá lékařská událost u účastníka nebo účastníka klinické studie, dočasně spojená s použitím studijní intervence, ať už je nebo není považována za související s intervencí studie. AE související s léčbou byla jakákoliv nežádoucí lékařská událost připisovaná studovanému léku u účastníka, který dostal studovaný lék. Příbuznost posuzoval vyšetřovatel.
1. den dávkování až 35 dní po poslední dávce (maximálně do 42. dne)
Počet účastníků se závažnými AE (SAE)
Časové okno: 1. den dávkování až 35 dní po poslední dávce (maximálně do 42. dne)
AE je jakákoliv neobvyklá lékařská událost u účastníka nebo účastníka klinické studie, dočasně spojená s použitím studijní intervence, ať už je nebo není považována za související s intervencí studie. SAE byl AE vedoucí k některému z následujících výsledků nebo byl považován za významný z jakéhokoli jiného důvodu: smrt; počáteční nebo prodloužená hospitalizace na lůžku; život ohrožující zážitek (bezprostřední riziko úmrtí); trvalé nebo významné postižení/neschopnost; vrozená anomálie.
1. den dávkování až 35 dní po poslední dávce (maximálně do 42. dne)
Počet účastníků s AE vedoucími k přerušení léčby
Časové okno: Den 1 až den 7
AE je jakákoliv neobvyklá lékařská událost u účastníka nebo účastníka klinické studie, dočasně spojená s použitím studijní intervence, ať už je nebo není považována za související s intervencí studie.
Den 1 až den 7
Počet účastníků s klinicky významnými abnormalitami vitálních funkcí
Časové okno: Den 1 až den 7
Hodnocení vitálních funkcí zahrnovalo měření krevního tlaku a srdeční frekvence. Klinický význam jakékoli abnormality vitálních funkcí byl posouzen zkoušejícím.
Den 1 až den 7
Počet účastníků s klinicky významnými abnormalitami klinických laboratorních hodnot
Časové okno: Den 1 až den 7
Klinické laboratorní parametry zahrnovaly hematologii: hemoglobin, hematokrit, počet červených krvinek, počet krevních destiček, počet bílých krvinek, celkové absolutní: neutrofily, eozinofily, monocyty, bazofily, lymfocyty; chemie: močovina a kreatinin odhadnutá clearance kreatininu, glukóza (nalačno), sodík, draslík, chlorid, aspartátaminotransferáza (AT), alanin AT, celkový bilirubin, alkalická fosfatáza, albumin, celkový protein; analýza moči: lokální měrka: pH, kvalitativní: glukóza, protein, albuminurie, krev, ketony, dusitany, leukocytární esteráza a další. Klinický význam jakékoli laboratorní abnormality byl posouzen zkoušejícím.
Den 1 až den 7
Počet účastníků podle skóre pro Pediatrický dotazník pro hodnocení chuti
Časové okno: Den 1 a 7
Pediatrický chuťový dotazník obsahoval 3 otázky týkající se: 1) celkové chuti (sympatie v chuti), 2) celkového pocitu v ústech (jak se lék cítil) a 3) celkového objemu léku (sympatie množství léku). Každá otázka se pohybovala od 1 (nejpříznivější) do 5 (nejméně příznivé), vyšší skóre znamená menší zálibu v medicíně. Ritlecitinib byl poskytnut jako tobolky; pro podávání byly kapsle rozpuštěny ve vodě a obsah kapsle ve vodě byl vzat podle pokynů pro dávkování.
Den 1 a 7

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Pfizer

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

2. března 2023

Primární dokončení (Aktuální)

11. srpna 2023

Dokončení studie (Aktuální)

11. srpna 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. prosince 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. prosince 2022

První zveřejněno (Aktuální)

14. prosince 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. října 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. června 2024

Naposledy ověřeno

1. června 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • B7981031

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Společnost Pfizer poskytne přístup k jednotlivým neidentifikovaným údajům účastníků a souvisejícím studijním dokumentům (např. protokol, plán statistické analýzy (SAP), zprávu o klinické studii (CSR)) na žádost kvalifikovaných výzkumných pracovníků a za určitých kritérií, podmínek a výjimek. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Pfizer a procesu žádosti o přístup naleznete na adrese: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Ritlecitinib 20 mg

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit