Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu poznanie badanego leku (zwanego ritlecitinibem) do potencjalnego leczenia ciężkiego łysienia plackowatego (AA) u dzieci w wieku od 6 do mniej niż 12 lat

25 czerwca 2024 zaktualizowane przez: Pfizer

INTERWENCJONALNE BADANIE PK, PD, FAZY 1, OTWARTE W CELU BADANIA PK I PD WIELOKROTNYCH DAWEK RITLECYTYNIBU U DZIECI W WIEKU OD 6 DO PONIŻEJ 12 LAT Z CIĘŻKIM łysieniem plackowatym

Celem badania jest ocena farmakokinetyki (w jaki sposób lek jest zmieniany i eliminowany z organizmu po jego przyjęciu) i farmakodynamiki (wpływ leku na organizm) badanego leku (zwanego rytlecitynibem) u dzieci w wieku od 6 do

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to otwarte badanie interwencyjne, farmakokinetyczne (PK) i farmakodynamiczne (PD), fazy 1, otwarte u dzieci w wieku od 6 do mniej niż 12 lat z ≥50% utratą włosów na skórze głowy z powodu ciężkiego łysienia plackowatego. Celem badania jest zebranie danych wspierających dobór dawki do kolejnych badań w tej samej populacji.

Uczestnicy zostaną poddani badaniu przesiewowemu i, jeśli zostaną spełnione wszystkie kryteria kwalifikacyjne, otrzymają pierwszą dawkę badanego produktu w ciągu 28 dni po wizycie przesiewowej.

Uczestnicy będą otrzymywać 20 mg ritlecitinibu w jednej dawce, codziennie, przez 7 kolejnych dni. Próbki krwi do oceny farmakodynamicznej będą pobierane podczas badania przesiewowego i dnia 7. Próbki krwi do oceny farmakokinetycznej będą pobierane w dniu 7: 0 godz. (przed podaniem dawki), 0,5 godz., 1 godz., 3 godz. i 8 godz. po podaniu dawki.

Do badania zostanie włączonych co najmniej 12 uczestników podlegających ocenie w odniesieniu do pierwszorzędowego punktu końcowego.

Uczestnicy i ich rodzice/opiekunowie prawni będą musieli odwiedzić ośrodek badawczy 3 razy w trakcie badania (badanie przesiewowe, dzień 1 i dzień 7). Wizyta kontrolna dotycząca bezpieczeństwa zostanie przeprowadzona telefonicznie, od 28 do 35 dni po przyjęciu ostatniej dawki ritlecitynib.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

15

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Encinitas, California, Stany Zjednoczone, 92024
        • California Dermatology & Clinical Research Institute
    • Florida
      • Coral Gables, Florida, Stany Zjednoczone, 33146
        • Pediatric Skin Research,LLC
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46250
        • Dawes Fretzin Clinical Research Group, LLC
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stany Zjednoczone, 87102
        • University of New Mexico Health Sciences Center
      • Albuquerque, New Mexico, Stany Zjednoczone, 87106
        • UNMH
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 74136
        • Vital Prospects Clinical Research Institute, PC
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97210
        • Northwest Dermatology Institute
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78218
        • Texas Dermatology and Laser Specialists

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 11 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  1. Uczestnicy, którzy podczas wizyty początkowej mają od 6 do mniej niż 12 lat.
  2. Rozpoznanie ciężkiego AA, w tym AT i AU, z ≥50% utratą włosów na skórze głowy z powodu AA (tj. wynik SALT ≥50) podczas wizyt przesiewowych i wyjściowych, bez dowodów na odrost włosów końcowych w ciągu ostatnich 12 miesięcy .

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  1. Znana wrodzona przyczyna AA, inne choroby ogólnoustrojowe, które mogą powodować wypadanie włosów (np. toczeń rumieniowaty, zapalenie tarczycy, twardzina układowa, liszaj płaski itp.) lub inna etiologia wypadania włosów (np. łysienie telogenowe, łysienie androgenowe itp.).
  2. Jakiekolwiek obecne nowotwory złośliwe lub historia nowotworów złośliwych, historia jakiejkolwiek choroby limfoproliferacyjnej
  3. Historia (jeden lub więcej epizodów) CMV, ospy wietrznej, półpaśca lub rozsianej opryszczki pospolitej.
  4. Inne stany medyczne lub psychiatryczne (w tym niedawne [w ciągu ostatniego roku] lub aktywne myśli/zachowania samobójcze), które mogą zwiększać ryzyko udziału w badaniu lub, w ocenie badacza, czynić uczestnika nieodpowiednim do udziału w badaniu.
  5. Nieaktualne dla wszystkich szczepionek odpowiednich dla wieku (w tym 2-dawkowe szczepienie przeciwko ospie wietrznej) lub szczepienie atenuowaną żywą szczepionką w ciągu 6 tygodni od podania pierwszej dawki badanego leku.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Inny
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Rytlecitynib 20 mg
Uczestnicy będą otrzymywać doustnie 20 mg rytlecitynibu raz dziennie (QD).
Lek: Rytlecitynib 20 mg
podawany doustnie, rytlecitynib 20 mg raz dziennie (QD)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Pole pod profilem stężenia w osoczu w funkcji czasu w 24-godzinnym odstępie pomiędzy dawkami, w stanie stacjonarnym (AUC24ss/AUCtau) rytlecitynibu w dniu 7
Ramy czasowe: Dzień 7: 0 (przed dawką), 0,5, 1, 3, 8 i 24 godziny [stężenie przed dawką wykorzystano jako oszacowanie stężenia w 24 godziny po podaniu]
Do oceny wykorzystano metodę liniowo-logatraoidalną. Do obliczenia AUCtau, stężenie przed podaniem dawki w dniu 7 wykorzystano jako oszacowanie stężenia w dniu 7 po 24 godzinach od podania dawki.
Dzień 7: 0 (przed dawką), 0,5, 1, 3, 8 i 24 godziny [stężenie przed dawką wykorzystano jako oszacowanie stężenia w 24 godziny po podaniu]

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Maksymalne obserwowane stężenie rytlecitynibu w osoczu (Cmax).
Ramy czasowe: 0 (przed dawką), 0,5, 1, 3 i 8 godzin po podaniu w dniu 7
0 (przed dawką), 0,5, 1, 3 i 8 godzin po podaniu w dniu 7
Czas do osiągnięcia maksymalnego obserwowanego stężenia rytlecitynibu w osoczu (Tmax).
Ramy czasowe: 0 (przed dawką), 0,5, 1, 3 i 8 godzin po podaniu w dniu 7
0 (przed dawką), 0,5, 1, 3 i 8 godzin po podaniu w dniu 7
Pozorny klirens po podaniu doustnym (CL/F) rytlecitynibu
Ramy czasowe: 0 (przed dawką), 0,5, 1, 3 i 8 godzin po podaniu w dniu 7
Klirens leku jest miarą szybkości, z jaką lek jest metabolizowany lub eliminowany w normalnym procesie biologicznym. Na klirens uzyskany po podaniu doustnym (pozorny klirens po podaniu doustnym) wpływa część wchłoniętej dawki.
0 (przed dawką), 0,5, 1, 3 i 8 godzin po podaniu w dniu 7
Pozorna objętość dystrybucji (Vz/F) rytlecitynibu
Ramy czasowe: 0 (przed dawką), 0,5, 1, 3 i 8 godzin po podaniu w dniu 7
Objętość dystrybucji definiuje się jako teoretyczną objętość, w której całkowita ilość leku musiałaby zostać równomiernie rozprowadzona, aby uzyskać pożądane stężenie leku w osoczu. Na Vz/F wpływa zaabsorbowana frakcja.
0 (przed dawką), 0,5, 1, 3 i 8 godzin po podaniu w dniu 7
Okres półtrwania w eliminacji (t1/2) rytlecitynibu
Ramy czasowe: 0 (przed dawką), 0,5, 1, 3 i 8 godzin po podaniu w dniu 7
Okres półtrwania w fazie eliminacji (t1/2) to czas, po którym stężenie w osoczu zmniejsza się o połowę w fazie eliminacji.
0 (przed dawką), 0,5, 1, 3 i 8 godzin po podaniu w dniu 7
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w badaniu białka 10 indukowanego interferonem gamma (IP-10) w dniu 7
Ramy czasowe: Wartość bazowa i dzień 7
Wartość bazowa i dzień 7
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w limfocytach T w dniu 7
Ramy czasowe: Wartość bazowa i dzień 7
Limfocyty T obejmowały komórki CD3, limfocyty T pomocnicze CD4 i limfocyty T cytotoksyczne CD8.
Wartość bazowa i dzień 7
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w limfocytach B w dniu 7
Ramy czasowe: Wartość bazowa i dzień 7
Limfocyty B obejmowały komórki CD19.
Wartość bazowa i dzień 7
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w komórkach NK w dniu 7
Ramy czasowe: Wartość bazowa i dzień 7
Wartość bazowa i dzień 7
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane pojawiające się w związku z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Dzień 1 dawkowania do 35 dni po przyjęciu ostatniej dawki (maksymalnie do dnia 42)
Zdarzenie niepożądane to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika lub uczestnika badania klinicznego, czasowo związane z zastosowaniem interwencji badawczej, niezależnie od tego, czy jest uważane za związane z interwencją badaną, czy nie. Zdarzenia związane z leczeniem to zdarzenia występujące pomiędzy pierwszą dawką a 35 dniem po ostatniej dawce, które nie występowały przed leczeniem lub które uległy pogorszeniu w porównaniu ze stanem przed leczeniem.
Dzień 1 dawkowania do 35 dni po przyjęciu ostatniej dawki (maksymalnie do dnia 42)
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem
Ramy czasowe: Dzień 1 dawkowania do 35 dni po przyjęciu ostatniej dawki (maksymalnie do dnia 42)
Zdarzenie niepożądane to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika lub uczestnika badania klinicznego, czasowo związane z zastosowaniem interwencji badawczej, niezależnie od tego, czy jest uważane za związane z interwencją badaną, czy nie. AE związane z leczeniem to jakiekolwiek nieprzewidziane zdarzenie medyczne przypisywane badanemu lekowi u uczestnika, który otrzymał badany lek. Pokrewieństwo zostało ocenione przez badacza.
Dzień 1 dawkowania do 35 dni po przyjęciu ostatniej dawki (maksymalnie do dnia 42)
Liczba uczestników z poważnymi zdarzeniami AE (SAE)
Ramy czasowe: Dzień 1 dawkowania do 35 dni po przyjęciu ostatniej dawki (maksymalnie do dnia 42)
Zdarzenie niepożądane to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika lub uczestnika badania klinicznego, czasowo związane z zastosowaniem interwencji badawczej, niezależnie od tego, czy jest uważane za związane z interwencją badaną, czy nie. SAE to zdarzenie niepożądane skutkujące którymkolwiek z poniższych skutków lub uznane za istotne z jakiegokolwiek innego powodu: śmierć; początkowa lub długotrwała hospitalizacja szpitalna; przeżycie zagrażające życiu (bezpośrednie ryzyko śmierci); trwała lub znacząca niepełnosprawność/niezdolność; wrodzona anomalia.
Dzień 1 dawkowania do 35 dni po przyjęciu ostatniej dawki (maksymalnie do dnia 42)
Liczba uczestników, u których wystąpiły działania niepożądane prowadzące do przerwania leczenia
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 7
Zdarzenie niepożądane to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika lub uczestnika badania klinicznego, czasowo związane z zastosowaniem interwencji badawczej, niezależnie od tego, czy jest uważane za związane z interwencją badaną, czy nie.
Dzień 1 do dnia 7
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami w zakresie parametrów życiowych
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 7
Ocena parametrów życiowych obejmowała pomiary ciśnienia krwi i tętna. Znaczenie kliniczne wszelkich nieprawidłowości w zakresie parametrów życiowych oceniał badacz.
Dzień 1 do dnia 7
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami w klinicznych wartościach laboratoryjnych
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 7
Kliniczne parametry laboratoryjne obejmowały hematologię: hemoglobinę, hematokryt, liczbę czerwonych krwinek, liczbę płytek krwi, liczbę białych krwinek, całkowitą liczbę bezwzględną: neutrofile, eozynofile, monocyty, bazofile, limfocyty; skład chemiczny: mocznik i kreatynina szacowany klirens kreatyniny, glukoza (na czczo), sód, potas, chlorek, aminotransferaza asparaginianowa (AT), alanina AT, bilirubina całkowita, fosfataza alkaliczna, albumina, białko całkowite; badanie moczu: miejscowe paskowe: pH, jakościowe: glukoza, białko, albuminuria, krew, ketony, azotyny, esteraza leukocytowa i inne. Znaczenie kliniczne wszelkich nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych oceniał badacz.
Dzień 1 do dnia 7
Liczba uczestników według wyniku w kwestionariuszu oceny smaku u dzieci
Ramy czasowe: Dzień 1 i 7
Kwestionariusz smaku dla dzieci zawierał 3 pytania dotyczące: 1) ogólnego smaku (lubialność w tazie), 2) ogólnego wrażenia w ustach (jak odczuwał lek) i 3) całkowitej objętości leku (lubialność ilości leku). Każde pytanie miało skalę od 1 (najbardziej korzystne) do 5 (najmniej korzystne), wyższy wynik oznacza mniejsze zamiłowanie do medycyny. Rytlecitynib dostarczano w postaci kapsułek; do podawania kapsułki rozpuszczano w wodzie i pobierano zawartość kapsułki w wodzie zgodnie z instrukcją podawania dawkowania.
Dzień 1 i 7

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Pfizer

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

2 marca 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

11 sierpnia 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

11 sierpnia 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 grudnia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 grudnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

14 grudnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 października 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 czerwca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • B7981031

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Firma Pfizer zapewni dostęp do danych poszczególnych uczestników, których dane identyfikacyjne zostały pozbawione elementów umożliwiających identyfikację, oraz związanych z nimi dokumentów badawczych (np. protokół, plan analizy statystycznej (SAP), raport z badania klinicznego (CSR)) na żądanie wykwalifikowanych badaczy i z zastrzeżeniem pewnych kryteriów, warunków i wyjątków. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Pfizer oraz procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj