Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at lære om undersøgelsesmedicinen (kaldet ritlecitinib) til potentiel behandling af svær alopecia areata (AA) hos børn i alderen 6 til under 12 år

25. juni 2024 opdateret af: Pfizer

EN INTERVENTIONEL PK, PD, FASE 1, ÅBEN LABEL UNDERSØGELSE TIL UNDERSØGELSE AF PK OG PD AF RITLECITINIB MED FLERE DOSERINGER HOS BØRN I alderen 6 TIL MINDRE END 12 ÅR MED ALVORLIGE ALOPECIA AREATA

Formålet med undersøgelsen er at evaluere farmakokinetikken (hvordan medicinen ændres og elimineres fra din krop, efter du har taget den) og farmakodynamikken (virkningen af ​​medicinen i kroppen) af studiemedicinen (kaldet Ritlecitinib) hos børn på 6 til 6 år.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et interventionelt, farmakokinetisk (PK), farmakodynamisk (PD), fase 1, åbent studie hos børn i alderen 6 til under 12 år med ≥50 % hårtab i hovedbunden på grund af alvorlig alopecia areata. Formålet med undersøgelsen er at indsamle data til støtte for dosisvalg til efterfølgende undersøgelser i samme population.

Deltagerne vil blive screenet, og hvis alle berettigelseskriterier er opfyldt, vil de modtage den første dosis af Investigational-produktet inden for 28 dage efter screeningsbesøget.

Deltagerne vil modtage 20 mg ritlecitinib i én dosis dagligt i 7 på hinanden følgende dage. Blodprøver til farmakodynamisk evaluering vil blive indsamlet på screening og dag 7. Blodprøver til farmakokinetisk evaluering vil blive indsamlet på dag 7 kl. 0 timer (før dosis), 0,5 timer, 1 time, 3 timer og 8 timer efter dosering.

Mindst 12 evaluerbare deltagere med hensyn til det primære endepunkt vil blive tilmeldt undersøgelsen.

Deltagerne og deres forældre/værger vil være forpligtet til at besøge undersøgelsesstedet 3 gange i løbet af undersøgelsen (screening, dag 1 og dag 7) Et sikkerhedsopfølgningsbesøg vil blive gennemført telefonisk 28 til 35 dage efter den sidste dosis af ritlecitinib.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

15

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Encinitas, California, Forenede Stater, 92024
        • California Dermatology & Clinical Research Institute
    • Florida
      • Coral Gables, Florida, Forenede Stater, 33146
        • Pediatric Skin Research,LLC
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46250
        • Dawes Fretzin Clinical Research Group, LLC
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Forenede Stater, 87102
        • University of New Mexico Health Sciences Center
      • Albuquerque, New Mexico, Forenede Stater, 87106
        • UNMH
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Forenede Stater, 74136
        • Vital Prospects Clinical Research Institute, PC
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97210
        • Northwest Dermatology Institute
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78218
        • Texas Dermatology and Laser Specialists

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år til 11 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøglekriterier for inklusion:

  1. Deltagere, der er 6 til under 12 år ved baseline-besøget.
  2. En diagnose af svær AA, inklusive AT og AU, med ≥50 % hårtab i hovedbunden på grund af AA (dvs. en SALT-score på ≥50) ved både screenings- og baselinebesøgene, uden tegn på genvækst af terminalt hår inden for de foregående 12 måneder .

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. En kendt medfødt årsag til AA, andre systemiske sygdomme, der kan forårsage hårtab (f.eks. lupus erythematosus, thyroiditis, systemisk sklerose, lichen planus osv.) eller anden ætiologi for hårtab (f.eks. telogen effluvium, androgenetisk alopeci osv.).
  2. Enhver nuværende malignitet eller historie med maligniteter, historie med enhver lymfoproliferativ lidelse
  3. Anamnese (en eller flere episoder) med CMV, varicella, herpes zoster (helvedesild) eller spredt herpes simplex.
  4. Andre medicinske eller psykiatriske tilstande (herunder nylige [inden for det seneste år] eller aktive selvmordstanker/-adfærd), som kan øge risikoen for deltagelse i undersøgelsen eller, efter investigators vurdering, gøre deltageren upassende til undersøgelsen.
  5. Ikke opdateret med alle aldersegnede vacciner (inklusive 2-dosis vaccination mod skoldkopper) eller vaccination med svækket levende vaccine inden for 6 uger efter første dosis af undersøgelsesmedicin.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Ritlecitinib 20 mg
Deltagerne vil modtage Ritlecitinib 20 mg gennem munden én gang dagligt (QD).
Medicin: Ritlecitinib 20 mg
oralt administreret, Ritlecitinib 20 mg én gang dagligt (QD)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Areal under plasmakoncentration-tidsprofilen over doseringsintervallet på 24 timer ved steady state (AUC24ss/AUCtau) af Ritlecitinib på dag 7
Tidsramme: Dag 7: 0 (før-dosis), 0,5, 1, 3, 8 og 24 timer [før-dosis-koncentration blev brugt som et estimat for koncentrationen 24 timer efter dosis]
Lineær-log trapezmetoden blev brugt til evaluering. Til beregning af AUCtau blev koncentrationen før dosis på dag 7 brugt som et estimat for koncentrationen 24 timer efter dosis på dag 7.
Dag 7: 0 (før-dosis), 0,5, 1, 3, 8 og 24 timer [før-dosis-koncentration blev brugt som et estimat for koncentrationen 24 timer efter dosis]

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax) af ritlecitinib
Tidsramme: 0 (før dosis), 0,5, 1, 3 og 8 timer efter dosis på dag 7
0 (før dosis), 0,5, 1, 3 og 8 timer efter dosis på dag 7
Tid til at nå maksimal observeret plasmakoncentration (Tmax) af ritlecitinib
Tidsramme: 0 (før dosis), 0,5, 1, 3 og 8 timer efter dosis på dag 7
0 (før dosis), 0,5, 1, 3 og 8 timer efter dosis på dag 7
Tilsyneladende oral clearance (CL/F) af ritlecitinib
Tidsramme: 0 (før dosis), 0,5, 1, 3 og 8 timer efter dosis på dag 7
Clearance af et lægemiddel er et mål for den hastighed, hvormed et lægemiddel metaboliseres eller elimineres ved normal biologisk proces. Clearance opnået efter oral dosis (tilsyneladende oral clearance) påvirkes af den del af den absorberede dosis.
0 (før dosis), 0,5, 1, 3 og 8 timer efter dosis på dag 7
Tilsyneladende distributionsvolumen (Vz/F) af ritlecitinib
Tidsramme: 0 (før dosis), 0,5, 1, 3 og 8 timer efter dosis på dag 7
Fordelingsvolumen er defineret som det teoretiske volumen, hvori den samlede mængde lægemiddel skal fordeles ensartet for at producere den ønskede plasmakoncentration af et lægemiddel. Vz/F er påvirket af den absorberede fraktion.
0 (før dosis), 0,5, 1, 3 og 8 timer efter dosis på dag 7
Eliminationshalveringstid (t1/2) af Ritlecitinib
Tidsramme: 0 (før dosis), 0,5, 1, 3 og 8 timer efter dosis på dag 7
Eliminationshalveringstid (t1/2) er den tid, der måles for plasmakoncentrationen at falde med det halve ved eliminationsfasen.
0 (før dosis), 0,5, 1, 3 og 8 timer efter dosis på dag 7
Ændring fra baseline i interferon gamma-induceret protein 10 (IP-10) på dag 7
Tidsramme: Baseline og dag 7
Baseline og dag 7
Ændring fra baseline i T-lymfocytter på dag 7
Tidsramme: Baseline og dag 7
T-lymfocytter inkluderede CD3-celler, CD4 T-hjælperlymfocytter og CD8 T-cytotoksiske lymfocytter.
Baseline og dag 7
Ændring fra baseline i B-lymfocytter på dag 7
Tidsramme: Baseline og dag 7
B-lymfocytter inkluderede CD19-celler.
Baseline og dag 7
Ændring fra baseline i naturlige dræberceller (NK) på dag 7
Tidsramme: Baseline og dag 7
Baseline og dag 7
Antal deltagere med akutte behandlingshændelser (TEAE'er)
Tidsramme: Dag 1 af dosering op til 35 dage efter den sidste dosis (maksimalt op til dag 42)
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager eller en klinisk undersøgelsesdeltager, der er midlertidigt forbundet med brugen af ​​undersøgelsesintervention, uanset om den anses for at være relateret til undersøgelsesinterventionen eller ej. Behandlingsfremkaldende var hændelser mellem første dosis til 35 dage efter sidste dosis, som var fraværende før behandling, eller som forværredes i forhold til tilstanden før behandling.
Dag 1 af dosering op til 35 dage efter den sidste dosis (maksimalt op til dag 42)
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger
Tidsramme: Dag 1 af dosering op til 35 dage efter den sidste dosis (maksimalt op til dag 42)
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager eller en klinisk undersøgelsesdeltager, der er midlertidigt forbundet med brugen af ​​undersøgelsesintervention, uanset om den anses for at være relateret til undersøgelsesinterventionen eller ej. Behandlingsrelateret AE var enhver uønsket medicinsk hændelse, der tilskrives undersøgelseslægemidlet hos en deltager, som modtog undersøgelseslægemidlet. Relationsforhold blev bedømt af efterforsker.
Dag 1 af dosering op til 35 dage efter den sidste dosis (maksimalt op til dag 42)
Antal deltagere med alvorlige AE'er (SAE'er)
Tidsramme: Dag 1 af dosering op til 35 dage efter den sidste dosis (maksimalt op til dag 42)
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager eller en klinisk undersøgelsesdeltager, der er midlertidigt forbundet med brugen af ​​undersøgelsesintervention, uanset om den anses for at være relateret til undersøgelsesinterventionen eller ej. SAE var en AE, der resulterede i et af følgende udfald eller blev anset for signifikant af en hvilken som helst anden årsag: død; indledende eller længerevarende indlæggelse; livstruende oplevelse (umiddelbar risiko for at dø); vedvarende eller betydelig handicap/inhabilitet; medfødt anomali.
Dag 1 af dosering op til 35 dage efter den sidste dosis (maksimalt op til dag 42)
Antal deltagere med AE'er, der fører til seponering af behandling
Tidsramme: Dag 1 til dag 7
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager eller en klinisk undersøgelsesdeltager, der er midlertidigt forbundet med brugen af ​​undersøgelsesintervention, uanset om den anses for at være relateret til undersøgelsesinterventionen eller ej.
Dag 1 til dag 7
Antal deltagere med klinisk signifikante abnormiteter i vitale tegn
Tidsramme: Dag 1 til dag 7
Evaluering af vitale tegn omfattede blodtryks- og pulsmålinger. Den kliniske betydning af enhver abnormitet i vitale tegn blev bedømt af investigator.
Dag 1 til dag 7
Antal deltagere med klinisk signifikante abnormiteter i kliniske laboratorieværdier
Tidsramme: Dag 1 til dag 7
Kliniske laboratorieparametre inkluderede hæmatologi: hæmoglobin, hæmatokrit, antal røde blodlegemer, blodpladetal, antal hvide blodlegemer, total absolut: neutrofiler, eosinofiler, monocytter, basofiler, lymfocytter; kemi: urea og kreatinin estimeret kreatininclearance, glucose (fastende), natrium, kalium, chlorid, aspartataminotransferase (AT), alanin AT, total bilirubin, alkalisk phosphatase, albumin, totalt protein; urinanalyse: lokal målepind: pH, kvalitativ: glucose, protein, albuminuri, blod, ketoner, nitritter, leukocytesterase og andre. Den kliniske betydning af enhver laboratorieabnormitet blev bedømt af investigator.
Dag 1 til dag 7
Antal deltagere pr. score for pædiatrisk smagsvurderingsspørgeskema
Tidsramme: Dag 1 og 7
Det pædiatriske smagsspørgeskema indeholdt 3 spørgsmål vedrørende: 1) Samlet smag (likelighed i smag), 2) Samlet mundfornemmelse (hvordan medicinen føltes) og 3) Samlet volumen af ​​medicin (likelighed af mængden af ​​medicin). Hvert spørgsmål varierede fra 1 (mest gunstigt) til 5 (mindst gunstigt), højere score indikerer mindre kan lide medicin. Ritlecitinib blev leveret som kapsler; til administration blev kapslerne opløst i vand, og indholdet af kapslen i vand blev taget i henhold til doseringsadministrationsinstruktionerne.
Dag 1 og 7

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pfizer

Efterforskere

  • Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

2. marts 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

11. august 2023

Studieafslutning (Faktiske)

11. august 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. december 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. december 2022

Først opslået (Faktiske)

14. december 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. oktober 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. juni 2024

Sidst verificeret

1. juni 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • B7981031

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil give adgang til individuelle afidentificerede deltagerdata og relaterede undersøgelsesdokumenter (f.eks. protokol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) efter anmodning fra kvalificerede forskere og underlagt visse kriterier, betingelser og undtagelser. Yderligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Alopecia areata

Kliniske forsøg med Ritlecitinib 20 mg

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kosovo

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner