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Une étude pour en savoir plus sur le médicament à l'étude (appelé ritlecitinib) pour le traitement potentiel de la pelade sévère (AA) chez les enfants de 6 à moins de 12 ans

25 juin 2024 mis à jour par: Pfizer

UNE ÉTUDE INTERVENTIONNELLE PK, PD, PHASE 1, EN OUVERT POUR ENQUÊTER SUR LA PK ET LA PD DU RITLECITINIB À DOSES MULTIPLES CHEZ LES ENFANTS ÂGÉS DE 6 À MOINS DE 12 ANS ATTEINTS D'ALOPÉCIE SÉVÈRE

Le but de l'étude est d'évaluer la pharmacocinétique (comment le médicament est modifié et éliminé de votre corps après l'avoir pris) et la pharmacodynamique (effets du médicament dans le corps) du médicament à l'étude (appelé Ritlecitinib) chez les enfants de 6 à

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude interventionnelle, pharmacocinétique (PK), pharmacodynamique (PD), de phase 1, en ouvert chez des enfants âgés de 6 à moins de 12 ans présentant une perte de cheveux du cuir chevelu ≥ 50 % due à une alopécie sévère. Le but de l'étude est de recueillir des données pour appuyer la sélection de dose pour des études ultérieures dans la même population.

Les participants seront sélectionnés et, si tous les critères d'éligibilité sont remplis, recevront la première dose de produit expérimental dans les 28 jours suivant la visite de sélection.

Les participants recevront 20 mg de ritlécitinib en une dose, par jour, pendant 7 jours consécutifs. Des échantillons de sang pour l'évaluation pharmacodynamique seront prélevés lors du dépistage et au jour 7. Des échantillons de sang pour l'évaluation pharmacocinétique seront prélevés le jour 7 à : 0 h (pré-dose), 0,5 h, 1 h, 3 h et 8 h après l'administration.

Au moins 12 participants évaluables en ce qui concerne le critère d'évaluation principal seront inscrits à l'étude.

Les participants et leurs parents/tuteurs légaux devront se rendre sur le site de l'étude 3 fois pendant l'étude (dépistage, jour 1 et jour 7) Une visite de suivi de sécurité sera effectuée par téléphone, 28 à 35 jours après la dernière dose de ritlécitinib.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

15

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Encinitas, California, États-Unis, 92024
        • California Dermatology & Clinical Research Institute
    • Florida
      • Coral Gables, Florida, États-Unis, 33146
        • Pediatric Skin Research,LLC
      • Miami, Florida, États-Unis, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46250
        • Dawes Fretzin Clinical Research Group, LLC
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, États-Unis, 87102
        • University of New Mexico Health Sciences Center
      • Albuquerque, New Mexico, États-Unis, 87106
        • UNMH
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, États-Unis, 74136
        • Vital Prospects Clinical Research Institute, PC
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97210
        • Northwest Dermatology Institute
    • Texas
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78218
        • Texas Dermatology and Laser Specialists

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 ans à 11 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  1. Participants âgés de 6 à moins de 12 ans lors de la visite de référence.
  2. Un diagnostic d'AA sévère, y compris AT et AU, avec une perte de cheveux du cuir chevelu ≥ 50 % due à l'AA (c'est-à-dire un score SALT ≥ 50) lors des visites de dépistage et de référence, sans signe de repousse terminale des cheveux au cours des 12 mois précédents .

Critères d'exclusion clés :

  1. Une cause congénitale connue d'AA, d'autres maladies systémiques pouvant entraîner la perte de cheveux (par exemple, le lupus érythémateux, la thyroïdite, la sclérodermie systémique, le lichen plan, etc.) ou une autre étiologie de la perte de cheveux (par exemple, l'effluvium télogène, l'alopécie androgénétique, etc.).
  2. Toute tumeur maligne présente ou antécédent de tumeurs malignes, antécédent de tout trouble lymphoprolifératif
  3. Antécédents (un ou plusieurs épisodes) de CMV, de varicelle, de zona (zona) ou d'herpès simplex disséminé.
  4. Autre condition médicale ou psychiatrique (y compris des idées/comportements suicidaires récents [au cours de la dernière année] ou actifs) qui peuvent augmenter le risque de participation à l'étude ou, selon le jugement de l'investigateur, rendre le participant inapproprié pour l'étude.
  5. Pas à jour avec tous les vaccins adaptés à l'âge (y compris la vaccination en 2 doses contre la varicelle) ou la vaccination avec un vaccin vivant atténué dans les 6 semaines suivant la première dose du médicament à l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Autre
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Ritlecitinib 20 mg
Les participants recevront du Ritlecitinib 20 mg par voie orale une fois par jour (QD).
Médicament: Ritlecitinib 20 mg
administré par voie orale, Ritlecitinib 20 mg une fois par jour (QD)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Aire sous le profil concentration plasmatique-temps sur l'intervalle d'administration de 24 heures, à l'état d'équilibre (ASC24ss/AUCtau) du ritlécitinib au jour 7
Délai: Jour 7 : 0 (pré-dose), 0,5, 1, 3, 8 et 24 heures [la concentration avant la dose a été utilisée comme estimation de la concentration de 24 heures après l'administration]
La méthode trapézoïdale logarithmique linéaire a été utilisée pour l'évaluation. Pour le calcul de l'ASCtau, la concentration avant l'administration du jour 7 a été utilisée comme estimation de la concentration de 24 heures après l'administration du jour 7.
Jour 7 : 0 (pré-dose), 0,5, 1, 3, 8 et 24 heures [la concentration avant la dose a été utilisée comme estimation de la concentration de 24 heures après l'administration]

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Concentration plasmatique maximale observée (Cmax) du ritlécitinib
Délai: 0 (pré-dose), 0,5, 1, 3 et 8 heures après l'administration au jour 7
0 (pré-dose), 0,5, 1, 3 et 8 heures après l'administration au jour 7
Temps nécessaire pour atteindre la concentration plasmatique maximale observée (Tmax) du ritlécitinib
Délai: 0 (pré-dose), 0,5, 1, 3 et 8 heures après l'administration au jour 7
0 (pré-dose), 0,5, 1, 3 et 8 heures après l'administration au jour 7
Clairance orale apparente (CL/F) du ritlécitinib
Délai: 0 (pré-dose), 0,5, 1, 3 et 8 heures après l'administration au jour 7
La clairance d'un médicament est une mesure de la vitesse à laquelle un médicament est métabolisé ou éliminé par un processus biologique normal. La clairance obtenue après administration orale (clairance orale apparente) est influencée par la fraction de la dose absorbée.
0 (pré-dose), 0,5, 1, 3 et 8 heures après l'administration au jour 7
Volume apparent de distribution (Vz/F) du ritlécitinib
Délai: 0 (pré-dose), 0,5, 1, 3 et 8 heures après l'administration au jour 7
Le volume de distribution est défini comme le volume théorique dans lequel la quantité totale de médicament devrait être uniformément distribuée pour produire la concentration plasmatique souhaitée d'un médicament. Vz/F est influencé par la fraction absorbée.
0 (pré-dose), 0,5, 1, 3 et 8 heures après l'administration au jour 7
Demi-vie d'élimination (t1/2) du ritlécitinib
Délai: 0 (pré-dose), 0,5, 1, 3 et 8 heures après l'administration au jour 7
La demi-vie d'élimination (t1/2) est le temps mesuré pour que la concentration plasmatique diminue de moitié lors de la phase d'élimination.
0 (pré-dose), 0,5, 1, 3 et 8 heures après l'administration au jour 7
Changement par rapport à la valeur initiale de la protéine 10 induite par l'interféron gamma (IP-10) au jour 7
Délai: Référence et jour 7
Référence et jour 7
Changement par rapport à la ligne de base dans les lymphocytes T au jour 7
Délai: Référence et jour 7
Les lymphocytes T comprenaient les cellules CD3, les lymphocytes T auxiliaires CD4 et les lymphocytes T cytotoxiques CD8.
Référence et jour 7
Changement par rapport à la ligne de base dans les lymphocytes B au jour 7
Délai: Référence et jour 7
Les lymphocytes B comprenaient des cellules CD19.
Référence et jour 7
Changement par rapport à la ligne de base dans les cellules tueuses naturelles (NK) au jour 7
Délai: Référence et jour 7
Référence et jour 7
Nombre de participants présentant des événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE)
Délai: Jour 1 du traitement jusqu'à 35 jours après la dernière dose (maximum jusqu'au jour 42)
Un EI est tout événement médical indésirable chez un participant ou un participant à une étude clinique, temporairement associé à l'utilisation d'une intervention à l'étude, qu'elle soit ou non considérée comme liée à l'intervention à l'étude. Les événements survenus pendant le traitement étaient les événements survenus entre la première dose et 35 jours après la dernière dose, qui étaient absents avant le traitement ou qui se sont aggravés par rapport à l'état avant le traitement.
Jour 1 du traitement jusqu'à 35 jours après la dernière dose (maximum jusqu'au jour 42)
Nombre de participants présentant des EI liés au traitement
Délai: Jour 1 du traitement jusqu'à 35 jours après la dernière dose (maximum jusqu'au jour 42)
Un EI est tout événement médical indésirable chez un participant ou un participant à une étude clinique, temporairement associé à l'utilisation d'une intervention à l'étude, qu'elle soit ou non considérée comme liée à l'intervention à l'étude. Les EI liés au traitement étaient tout événement médical indésirable attribué au médicament à l’étude chez un participant ayant reçu le médicament à l’étude. La parenté a été jugée par l'enquêteur.
Jour 1 du traitement jusqu'à 35 jours après la dernière dose (maximum jusqu'au jour 42)
Nombre de participants présentant des EI graves (EIG)
Délai: Jour 1 du traitement jusqu'à 35 jours après la dernière dose (maximum jusqu'au jour 42)
Un EI est tout événement médical indésirable chez un participant ou un participant à une étude clinique, temporairement associé à l'utilisation d'une intervention à l'étude, qu'elle soit ou non considérée comme liée à l'intervention à l'étude. L'EIG était un EI entraînant l'un des résultats suivants ou jugé important pour toute autre raison : décès ; hospitalisation initiale ou prolongée ; expérience mettant la vie en danger (risque immédiat de mourir); handicap/incapacité persistant ou important ; anomalie congénitale.
Jour 1 du traitement jusqu'à 35 jours après la dernière dose (maximum jusqu'au jour 42)
Nombre de participants présentant des EI ayant conduit à l'arrêt du traitement
Délai: Jour 1 jusqu'au jour 7
Un EI est tout événement médical indésirable chez un participant ou un participant à une étude clinique, temporairement associé à l'utilisation d'une intervention à l'étude, qu'elle soit ou non considérée comme liée à l'intervention à l'étude.
Jour 1 jusqu'au jour 7
Nombre de participants présentant des anomalies cliniquement significatives des signes vitaux
Délai: Jour 1 jusqu'au jour 7
L'évaluation des signes vitaux comprenait des mesures de la pression artérielle et de la fréquence cardiaque. La signification clinique de toute anomalie des signes vitaux a été jugée par l'investigateur.
Jour 1 jusqu'au jour 7
Nombre de participants présentant des anomalies cliniquement significatives dans les valeurs de laboratoire clinique
Délai: Jour 1 jusqu'au jour 7
Les paramètres de laboratoire clinique comprenaient l'hématologie : hémoglobine, hématocrite, nombre de globules rouges, nombre de plaquettes, nombre de globules blancs, total absolu : neutrophiles, éosinophiles, monocytes, basophiles, lymphocytes ; chimie : urée et créatinine clairance estimée de la créatinine, glucose (à jeun), sodium, potassium, chlorure, aspartate aminotransférase (AT), alanine AT, bilirubine totale, phosphatase alcaline, albumine, protéines totales ; analyse d'urine : bandelette locale : pH, qualitative : glucose, protéines, albuminurie, sang, cétones, nitrites, estérase leucocytaire et autres. La signification clinique de toute anomalie de laboratoire a été jugée par l'investigateur.
Jour 1 jusqu'au jour 7
Nombre de participants selon le score du questionnaire d'évaluation du goût pédiatrique
Délai: Jour 1 et 7
Le questionnaire sur le goût pédiatrique comprenait 3 questions concernant : 1) le goût général (appréciation du goût), 2) la sensation globale en bouche (comment le médicament se sentait) et 3) le volume global du médicament (l'appréciation de la quantité de médicament). Chaque question allait de 1 (la plus favorable) à 5 (la moins favorable), des scores plus élevés indiquent une moins grande sympathie pour la médecine. Le ritlécitinib était fourni sous forme de capsules ; pour l'administration, les capsules ont été dissoutes dans l'eau et le contenu de la capsule dans l'eau a été pris conformément aux instructions d'administration posologique.
Jour 1 et 7

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Pfizer

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

2 mars 2023

Achèvement primaire (Réel)

11 août 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

11 août 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 décembre 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 décembre 2022

Première publication (Réel)

14 décembre 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

8 octobre 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

25 juin 2024

Dernière vérification

1 juin 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • B7981031

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Pfizer fournira un accès aux données individuelles des participants anonymisés et aux documents d'étude connexes (par ex. protocole, plan d'analyse statistique (PAS), rapport d'étude clinique (CSR)) sur demande de chercheurs qualifiés, et sous réserve de certains critères, conditions et exceptions. De plus amples détails sur les critères de partage des données de Pfizer et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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