Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å lære om studiemedisinen (kalt ritlecitinib) for potensiell behandling av alvorlig alopecia areata (AA) hos barn 6 til under 12 år

25. juni 2024 oppdatert av: Pfizer

EN INTERVENSJONELL PK, PD, FASE 1, ÅPEN STUDIE FOR Å UNDERSØKE PK OG PD AV FLERTIDOSES RITLECITINIB HOS BARN 6 TIL MINDRE ENN 12 ÅR MED ALVORLIG ALOPECIA AREATA

Formålet med studien er å evaluere farmakokinetikken (hvordan medisinen endres og elimineres fra kroppen din etter at du har tatt den) og farmakodynamikken (effekten av medisinen i kroppen) til studiemedisinen (kalt Ritlecitinib) hos barn på 6 til 6 år.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en intervensjonell, farmakokinetisk (PK), farmakodynamisk (PD), fase 1, åpen studie hos barn 6 til under 12 år med ≥50 % hårtap i hodebunnen på grunn av alvorlig alopecia areata. Formålet med studien er å samle inn data for å støtte dosevalg for påfølgende studier i samme populasjon.

Deltakerne vil bli screenet og, hvis alle kvalifikasjonskriterier er oppfylt, vil de motta den første dosen av Investigational-produktet innen 28 dager etter screeningbesøket.

Deltakerne vil motta 20 mg ritlecitinib i én dose, daglig, i 7 påfølgende dager. Blodprøver for farmakodynamisk evaluering vil bli tatt på screening og dag 7. Blodprøver for farmakokinetisk evaluering vil bli tatt på dag 7 kl. 0 timer (førdose), 0,5 timer, 1 time, 3 timer og 8 timer etter dosering.

Minst 12 evaluerbare deltakere med hensyn til det primære endepunktet vil bli registrert i studien.

Deltakere og deres foreldre/foresatte vil bli pålagt å besøke studiestedet 3 ganger i løpet av studien (screening, dag 1 og dag 7) Et sikkerhetsoppfølgingsbesøk vil bli gjennomført på telefon, 28 til 35 dager etter siste dose av ritlecitinib.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

15

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Encinitas, California, Forente stater, 92024
        • California Dermatology & Clinical Research Institute
    • Florida
      • Coral Gables, Florida, Forente stater, 33146
        • Pediatric Skin Research,LLC
      • Miami, Florida, Forente stater, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46250
        • Dawes Fretzin Clinical Research Group, LLC
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Forente stater, 87102
        • University of New Mexico Health Sciences Center
      • Albuquerque, New Mexico, Forente stater, 87106
        • UNMH
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Forente stater, 74136
        • Vital Prospects Clinical Research Institute, PC
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97210
        • Northwest Dermatology Institute
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78218
        • Texas Dermatology and Laser Specialists

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 11 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  1. Deltakere som er 6 til under 12 år ved baseline-besøket.
  2. En diagnose av alvorlig AA, inkludert AT og AU, med ≥50 % hårtap i hodebunnen på grunn av AA (dvs. en SALT-score på ≥50) ved både screening- og baseline-besøkene, uten tegn på gjenvekst av terminal hår i løpet av de siste 12 månedene .

Nøkkelekskluderingskriterier:

  1. En kjent medfødt årsak til AA, andre systemiske sykdommer som kan forårsake hårtap (f.eks. lupus erythematosus, tyreoiditt, systemisk sklerose, lichen planus, etc.) eller annen etiologi for hårtap (f.eks. telogen effluvium, androgenetisk alopecia, etc).
  2. Eventuelle aktuelle maligniteter eller historie med maligniteter, historie med enhver lymfoproliferativ lidelse
  3. Historie (en eller flere episoder) med CMV, varicella, herpes zoster (helvetesild) eller spredt herpes simplex.
  4. Andre medisinske eller psykiatriske tilstander (inkludert nylig [i løpet av det siste året] eller aktiv selvmordstanker/-adferd) som kan øke risikoen for studiedeltakelse eller, etter etterforskerens vurdering, gjøre deltakeren upassende for studien.
  5. Ikke oppdatert med alle aldersegnede vaksiner (inkludert 2-dose vaksinasjon mot varicella) eller vaksinasjon med svekket levende vaksine innen 6 uker etter første dose med studiemedisin.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Annen
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Ritlecitinib 20 mg
Deltakerne vil få Ritlecitinib 20 mg gjennom munnen én gang daglig (QD).
Legemiddel: Ritlecitinib 20 mg
oralt administrert, Ritlecitinib 20 mg én gang daglig (QD)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Område under plasmakonsentrasjon-tidsprofilen over doseringsintervallet på 24 timer, ved stabil tilstand (AUC24ss/AUCtau) av Ritlecitinib på dag 7
Tidsramme: Dag 7: 0 (førdose), 0,5, 1, 3, 8 og 24 timer [førdosekonsentrasjon ble brukt som et estimat for konsentrasjonen 24 timer etter dose]
Lineær-log trapesmetoden ble brukt for evaluering. For beregning av AUCtau ble konsentrasjonen før dose på dag 7 brukt som et estimat for konsentrasjonen 24 timer etter dose på dag 7.
Dag 7: 0 (førdose), 0,5, 1, 3, 8 og 24 timer [førdosekonsentrasjon ble brukt som et estimat for konsentrasjonen 24 timer etter dose]

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax) av ritlecitinib
Tidsramme: 0 (førdose), 0,5, 1, 3 og 8 timer etter dose på dag 7
0 (førdose), 0,5, 1, 3 og 8 timer etter dose på dag 7
Tid for å nå maksimal observert plasmakonsentrasjon (Tmax) av ritlecitinib
Tidsramme: 0 (førdose), 0,5, 1, 3 og 8 timer etter dose på dag 7
0 (førdose), 0,5, 1, 3 og 8 timer etter dose på dag 7
Tilsynelatende oral clearance (CL/F) av ritlecitinib
Tidsramme: 0 (førdose), 0,5, 1, 3 og 8 timer etter dose på dag 7
Clearance av et medikament er et mål på hastigheten som et legemiddel metaboliseres eller elimineres med ved normal biologisk prosess. Clearance oppnådd etter oral dose (tilsynelatende oral clearance) påvirkes av andelen av dosen som absorberes.
0 (førdose), 0,5, 1, 3 og 8 timer etter dose på dag 7
Tilsynelatende distribusjonsvolum (Vz/F) av ritlecitinib
Tidsramme: 0 (førdose), 0,5, 1, 3 og 8 timer etter dose på dag 7
Distribusjonsvolum er definert som det teoretiske volumet der den totale mengden medikament må fordeles jevnt for å produsere ønsket plasmakonsentrasjon av et legemiddel. Vz/F påvirkes av fraksjonen som absorberes.
0 (førdose), 0,5, 1, 3 og 8 timer etter dose på dag 7
Eliminering halveringstid (t1/2) av Ritlecitinib
Tidsramme: 0 (førdose), 0,5, 1, 3 og 8 timer etter dose på dag 7
Eliminasjonshalveringstid (t1/2) er tiden målt før plasmakonsentrasjonen reduseres med halvparten i eliminasjonsfasen.
0 (førdose), 0,5, 1, 3 og 8 timer etter dose på dag 7
Endring fra baseline i interferon gamma-indusert protein 10 (IP-10) på dag 7
Tidsramme: Grunnlinje og dag 7
Grunnlinje og dag 7
Endring fra baseline i T-lymfocytter på dag 7
Tidsramme: Grunnlinje og dag 7
T-lymfocytter inkluderte CD3-celler, CD4 T-hjelperlymfocytter og CD8 T-cytotoksiske lymfocytter.
Grunnlinje og dag 7
Endring fra baseline i B-lymfocytter på dag 7
Tidsramme: Grunnlinje og dag 7
B-lymfocytter inkluderte CD19-celler.
Grunnlinje og dag 7
Endring fra baseline i naturlige morderceller (NK) på dag 7
Tidsramme: Grunnlinje og dag 7
Grunnlinje og dag 7
Antall deltakere med behandling Emergent Adverse Events (TEAEs)
Tidsramme: Dag 1 av dosering opptil 35 dager etter siste dose (maksimalt opptil dag 42)
En AE er enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker eller klinisk studiedeltaker, som er midlertidig assosiert med bruken av studieintervensjon, uansett om den anses relatert til studieintervensjonen eller ikke. Behandlingsoppståtte var hendelser mellom første dose til 35 dager etter siste dose, som var fraværende før behandling eller som forverret seg i forhold til tilstanden før behandling.
Dag 1 av dosering opptil 35 dager etter siste dose (maksimalt opptil dag 42)
Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger
Tidsramme: Dag 1 av dosering opptil 35 dager etter siste dose (maksimalt opptil dag 42)
En AE er enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker eller klinisk studiedeltaker, som er midlertidig assosiert med bruken av studieintervensjon, uansett om den anses relatert til studieintervensjonen eller ikke. Behandlingsrelatert AE var enhver uheldig medisinsk hendelse som ble tilskrevet studiemedikamentet hos en deltaker som mottok studiemedikamentet. Slektskap ble bedømt av etterforsker.
Dag 1 av dosering opptil 35 dager etter siste dose (maksimalt opptil dag 42)
Antall deltakere med alvorlig AE (SAE)
Tidsramme: Dag 1 av dosering opptil 35 dager etter siste dose (maksimalt opptil dag 42)
En AE er enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker eller klinisk studiedeltaker, som er midlertidig assosiert med bruken av studieintervensjon, uansett om den anses relatert til studieintervensjonen eller ikke. SAE var en AE som resulterte i ett av følgende utfall eller ansett som betydelig av en annen grunn: død; innledende eller langvarig innleggelse på sykehus; livstruende opplevelse (umiddelbar risiko for å dø); vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet; medfødt anomali.
Dag 1 av dosering opptil 35 dager etter siste dose (maksimalt opptil dag 42)
Antall deltakere med AE som fører til seponering av behandling
Tidsramme: Dag 1 til dag 7
En AE er enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker eller klinisk studiedeltaker, som er midlertidig assosiert med bruken av studieintervensjon, uansett om den anses relatert til studieintervensjonen eller ikke.
Dag 1 til dag 7
Antall deltakere med klinisk signifikante abnormiteter i vitale tegn
Tidsramme: Dag 1 til dag 7
Evaluering av vitale tegn inkluderte målinger av blodtrykk og hjertefrekvens. Den kliniske betydningen av eventuelle vitale tegnavvik ble bedømt av etterforskeren.
Dag 1 til dag 7
Antall deltakere med klinisk signifikante abnormiteter i kliniske laboratorieverdier
Tidsramme: Dag 1 til dag 7
Kliniske laboratorieparametre inkluderte hematologi: hemoglobin, hematokrit, antall røde blodlegemer, antall blodplater, antall hvite blodlegemer, totalt absolutt: nøytrofiler, eosinofiler, monocytter, basofiler, lymfocytter; kjemi: urea og kreatinin estimert kreatininclearance, glukose (fastende), natrium, kalium, klorid, aspartataminotransferase (AT), alanin AT, total bilirubin, alkalisk fosfatase, albumin, totalt protein; urinanalyse: lokal peilepinne: pH, kvalitativ: glukose, protein, albuminuri, blod, ketoner, nitritter, leukocyttesterase og andre. Den kliniske betydningen av enhver laboratorieavvik ble vurdert av etterforskeren.
Dag 1 til dag 7
Antall deltakere per poengsum for spørreskjema for pediatrisk smaksvurdering
Tidsramme: Dag 1 og 7
Det pediatriske smaksspørreskjemaet inkluderte 3 spørsmål angående: 1) Samlet smak (likeabilitet i smak), 2) Generell munnfølelse (hvordan medisinen føltes) og 3) Total volum av medisin (likhet av medisinmengde). Hvert spørsmål varierte fra 1 (mest gunstig) til 5 (minst gunstig), høyere poengsum indikerer mindre å like medisin. Ritlecitinib ble levert som kapsler; for administrering ble kapslene oppløst i vann og innholdet i kapselen i vann ble tatt i henhold til instruksjonene for doseringsadministrasjon.
Dag 1 og 7

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Pfizer

Etterforskere

  • Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

2. mars 2023

Primær fullføring (Faktiske)

11. august 2023

Studiet fullført (Faktiske)

11. august 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. desember 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. desember 2022

Først lagt ut (Faktiske)

14. desember 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

8. oktober 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. juni 2024

Sist bekreftet

1. juni 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • B7981031

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil gi tilgang til individuelle avidentifiserte deltakerdata og relaterte studiedokumenter (f.eks. protokoll, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på forespørsel fra kvalifiserte forskere, og underlagt visse kriterier, betingelser og unntak. Ytterligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finnes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere