Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å lære om studiemedisinen (kalt ritlecitinib) for potensiell behandling av alvorlig alopecia areata (AA) hos barn 6 til under 12 år

24. august 2023 oppdatert av: Pfizer

EN INTERVENSJONELL PK, PD, FASE 1, ÅPEN STUDIE FOR Å UNDERSØKE PK OG PD AV FLERTIDOSES RITLECITINIB HOS BARN 6 TIL MINDRE ENN 12 ÅR MED ALVORLIG ALOPECIA AREATA

Formålet med studien er å evaluere farmakokinetikken (hvordan medisinen endres og elimineres fra kroppen din etter at du har tatt den) og farmakodynamikken (effekten av medisinen i kroppen) til studiemedisinen (kalt Ritlecitinib) hos barn på 6 til 6 år.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en intervensjonell, farmakokinetisk (PK), farmakodynamisk (PD), fase 1, åpen studie hos barn 6 til under 12 år med ≥50 % hårtap i hodebunnen på grunn av alvorlig alopecia areata. Formålet med studien er å samle inn data for å støtte dosevalg for påfølgende studier i samme populasjon.

Deltakerne vil bli screenet og, hvis alle kvalifikasjonskriterier er oppfylt, vil de motta den første dosen av Investigational-produktet innen 28 dager etter screeningbesøket.

Deltakerne vil motta 20 mg ritlecitinib i én dose, daglig, i 7 påfølgende dager. Blodprøver for farmakodynamisk evaluering vil bli tatt på screening og dag 7. Blodprøver for farmakokinetisk evaluering vil bli tatt på dag 7 kl. 0 timer (førdose), 0,5 timer, 1 time, 3 timer og 8 timer etter dosering.

Minst 12 evaluerbare deltakere med hensyn til det primære endepunktet vil bli registrert i studien.

Deltakere og deres foreldre/foresatte vil bli pålagt å besøke studiestedet 3 ganger i løpet av studien (screening, dag 1 og dag 7) Et sikkerhetsoppfølgingsbesøk vil bli gjennomført på telefon, 28 til 35 dager etter siste dose av ritlecitinib.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

15

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Encinitas, California, Forente stater, 92024
        • California Dermatology & Clinical Research Institute
    • Florida
      • Coral Gables, Florida, Forente stater, 33146
        • Pediatric Skin Research,LLC
      • Miami, Florida, Forente stater, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46250
        • Dawes Fretzin Clinical Research Group, LLC
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Forente stater, 87102
        • University of New Mexico Health Sciences Center
      • Albuquerque, New Mexico, Forente stater, 87106
        • UNMH
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Forente stater, 74136
        • Vital Prospects Clinical Research Institute, PC
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97210
        • Northwest Dermatology Institute
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78218
        • Texas Dermatology and Laser Specialists

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 11 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  1. Deltakere som er 6 til under 12 år ved baseline-besøket.
  2. En diagnose av alvorlig AA, inkludert AT og AU, med ≥50 % hårtap i hodebunnen på grunn av AA (dvs. en SALT-score på ≥50) ved både screening- og baseline-besøkene, uten tegn på gjenvekst av terminal hår i løpet av de siste 12 månedene .

Nøkkelekskluderingskriterier:

  1. En kjent medfødt årsak til AA, andre systemiske sykdommer som kan forårsake hårtap (f.eks. lupus erythematosus, tyreoiditt, systemisk sklerose, lichen planus, etc.) eller annen etiologi for hårtap (f.eks. telogen effluvium, androgenetisk alopecia, etc).
  2. Eventuelle aktuelle maligniteter eller historie med maligniteter, historie med enhver lymfoproliferativ lidelse
  3. Historie (en eller flere episoder) med CMV, varicella, herpes zoster (helvetesild) eller spredt herpes simplex.
  4. Andre medisinske eller psykiatriske tilstander (inkludert nylig [i løpet av det siste året] eller aktiv selvmordstanker/-adferd) som kan øke risikoen for studiedeltakelse eller, etter etterforskerens vurdering, gjøre deltakeren upassende for studien.
  5. Ikke oppdatert med alle aldersegnede vaksiner (inkludert 2-dose vaksinasjon mot varicella) eller vaksinasjon med svekket levende vaksine innen 6 uker etter første dose med studiemedisin.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Annen
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Ritlecitinib 20 mg
Deltakerne vil få Ritlecitinib 20 mg gjennom munnen én gang daglig (QD).
Legemiddel: Ritlecitinib 20 mg
oralt administrert, Ritlecitinib 20 mg én gang daglig (QD)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Areal under plasmakonsentrasjonens tidsprofil over doseringsintervallet 24 timer, ved steady-state (AUC24) på ​​dag 7
Tidsramme: 0 (førdose), 0,5, 1, 3 og 8 timer etter dose på dag 7
AUC er et mål på plasmakonsentrasjonen av legemidlet over tid. Det brukes til å karakterisere legemiddelabsorpsjon.
0 (førdose), 0,5, 1, 3 og 8 timer etter dose på dag 7

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: 0 (førdose), 0,5, 1, 3 og 8 timer etter dose på dag 7
Maksimal observert plasmakonsentrasjon
0 (førdose), 0,5, 1, 3 og 8 timer etter dose på dag 7
Tid for å nå maksimal observert plasmakonsentrasjon (Tmax)
Tidsramme: 0 (førdose), 0,5, 1, 3 og 8 timer etter dose på dag 7
Tid for å nå maksimal observert plasmakonsentrasjon
0 (førdose), 0,5, 1, 3 og 8 timer etter dose på dag 7
Tilsynelatende oral clearance (CL/F)
Tidsramme: Dag 7
Clearance av et medikament er et mål på hastigheten som et legemiddel metaboliseres eller elimineres med ved normale biologiske prosesser. Clearance oppnådd etter oral dose (tilsynelatende oral clearance) påvirkes av andelen av dosen som absorberes.
Dag 7
Tilsynelatende distribusjonsvolum (Vz/F)
Tidsramme: 0 (førdose), 0,5, 1, 3 og 8 timer etter dose på dag 7
Distribusjonsvolum er definert som det teoretiske volumet der den totale mengden medikament må fordeles jevnt for å produsere ønsket plasmakonsentrasjon av et legemiddel. Tilsynelatende distribusjonsvolum etter oral dose (Vz/F) påvirkes av fraksjonen som absorberes.
0 (førdose), 0,5, 1, 3 og 8 timer etter dose på dag 7
Terminal eliminering Half-Life (t1/2)
Tidsramme: 0 (førdose), 0,5, 1, 3 og 8 timer etter dose på dag 7
Terminal halveringstid for eliminering.
0 (førdose), 0,5, 1, 3 og 8 timer etter dose på dag 7
Endring fra baseline i interferon gamma, IP-10 og lymfocyttundergrupper (T-celle, B-celle og NK-celler)
Tidsramme: Dag 7
Endring fra baseline i interferon gamma, IP-10 og lymfocyttundergrupper (T-celle, B-celle og NK-celler)
Dag 7
Forekomst av behandlingsfremkallende bivirkning (TEAE)
Tidsramme: Grunnlinje til og med uke 5 (dag 35)
For å evaluere sikkerheten og toleransen til ritlecitinib hos barn med alopecia areata 6 til under 12 år.
Grunnlinje til og med uke 5 (dag 35)
Forekomst av behandlingsrelaterte bivirkninger
Tidsramme: Grunnlinje til og med uke 5 (dag 35)
For å evaluere sikkerheten og toleransen til ritlecitinib hos barn med alopecia areata 6 til under 12 år.
Grunnlinje til og med uke 5 (dag 35)
Forekomst av alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Grunnlinje til og med uke 5 (dag 35)
For å evaluere sikkerheten og toleransen til ritlecitinib hos barn med alopecia areata 6 til under 12 år.
Grunnlinje til og med uke 5 (dag 35)
Forekomst av AE som fører til seponering
Tidsramme: Grunnlinje til og med dag 7
For å evaluere sikkerheten og toleransen til ritlecitinib hos barn med alopecia areata 6 til under 12 år.
Grunnlinje til og med dag 7
Klinisk signifikante abnormiteter i vitale tegn
Tidsramme: Grunnlinje til og med dag 7
For å evaluere sikkerheten og toleransen til ritlecitinib hos barn med alopecia areata 6 til under 12 år.
Grunnlinje til og med dag 7
Klinisk signifikante abnormiteter i kliniske laboratorieverdier
Tidsramme: Grunnlinje til og med dag 7
For å evaluere sikkerheten og toleransen til ritlecitinib hos barn med alopecia areata 6 til under 12 år.
Grunnlinje til og med dag 7
For generell smak vil prosent av deltakerne som rapporterer likeability på skalaen fra 1-5 bli rapportert
Tidsramme: Dag 1 og 7
Samlet smak vurderer graden av at en deltaker liker eller misliker en legemiddelformulering basert på sensoriske egenskaper som deltakeren opplever etter å ha smakt et produkt. Det er skåret basert på en måling av smak spørreskjema.
Dag 1 og 7
For generell munnfølelse vil prosent av deltakerne som rapporterer hvordan medisinen føltes på skalaen fra 1-5 bli rapportert.
Tidsramme: Dag 1 og 7
Munnfølelse vurderer i hvilken grad en deltaker opplevde denne sensoriske egenskapen etter å ha smakt på en legemiddelformulering. Det er skåret basert på en måling av smak spørreskjema
Dag 1 og 7
For totalt volum vil prosentandelen av deltakerne som rapporterer likeverdighet for mengden medisin tatt på skalaen fra 1-5, bli rapportert.
Tidsramme: Dag 1 og 7
Volum vurderer deltakerens erfaring på mengden medisin som er tatt. Det er skåret basert på smaksvurderingsspørreskjema
Dag 1 og 7

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Pfizer

Etterforskere

  • Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

2. mars 2023

Primær fullføring (Faktiske)

11. august 2023

Studiet fullført (Faktiske)

11. august 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. desember 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. desember 2022

Først lagt ut (Faktiske)

14. desember 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. august 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. august 2023

Sist bekreftet

1. august 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • B7981031

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil gi tilgang til individuelle avidentifiserte deltakerdata og relaterte studiedokumenter (f.eks. protokoll, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på forespørsel fra kvalifiserte forskere, og underlagt visse kriterier, betingelser og unntak. Ytterligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finnes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Ritlecitinib 20 mg

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere