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一项了解研究药物（称为 Ritlecitinib）可能治疗 6 至 12 岁以下儿童严重斑秃 (AA) 的研究

2024年6月25日 更新者：Pfizer

一项在 6 岁至 12 岁以下重度斑秃儿童中研究多剂量利特西替尼的 PK 和 PD 的开放标签干预性 PK、PD、1 期研究

该研究的目的是评估研究药物（称为 Ritlecitinib）在 6 至

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项介入性、药代动力学 (PK)、药效学 (PD)、第 1 阶段、开放标签研究，研究对象为 6 岁至 12 岁以下因严重斑秃导致头皮脱发≥50% 的儿童。 该研究的目的是收集数据以支持在同一人群中进行后续研究的剂量选择。

将对参与者进行筛选，如果满足所有资格标准，将在筛选访问后 28 天内接受第一剂研究产品。

参与者将连续 7 天每天一剂接受 20 mg 利曲替尼。 将在筛选时和第 7 天收集用于药效学评估的血样。将在第 7 天的以下时间收集用于药代动力学评估的血样：给药后 0 小时（给药前）、0.5 小时、1 小时、3 小时和 8 小时。

至少 12 名在主要终点方面可评估的参与者将被纳入研究。

参与者及其父母/法定监护人将被要求在研究期间访问研究地点 3 次（筛选、第 1 天和第 7 天） 将在最后一剂药物后 28 至 35 天通过电话进行安全随访利曲替尼。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

15

阶段

  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • California
      • Encinitas、California、美国、92024
        • California Dermatology & Clinical Research Institute
    • Florida
      • Coral Gables、Florida、美国、33146
        • Pediatric Skin Research,LLC
      • Miami、Florida、美国、33155
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46250
        • Dawes Fretzin Clinical Research Group, LLC
    • New Mexico
      • Albuquerque、New Mexico、美国、87102
        • University of New Mexico Health Sciences Center
      • Albuquerque、New Mexico、美国、87106
        • UNMH
    • Oklahoma
      • Tulsa、Oklahoma、美国、74136
        • Vital Prospects Clinical Research Institute, PC
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97210
        • Northwest Dermatology Institute
    • Texas
      • San Antonio、Texas、美国、78218
        • Texas Dermatology and Laser Specialists

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

6年 至 11年 (孩子)

接受健康志愿者

不

描述

主要纳入标准：

  1. 基线访视时年龄在 6 岁至 12 岁以下的参与者。
  2. 诊断为严重 AA，包括 AT 和 AU，在筛选和基线访视时 AA 导致头皮脱发 ≥ 50%（即 SALT 评分 ≥ 50），并且在过去 12 个月内没有终毛再生的证据.

关键排除标准：

  1. 已知先天性 AA 原因、其他可能导致脱发的全身性疾病（例如，红斑狼疮、甲状腺炎、系统性硬化症、扁平苔藓等）或其他脱发病因（例如，休止期脱发、雄激素性脱发等）。
  2. 任何现有的恶性肿瘤或恶性肿瘤病史，任何淋巴增生性疾病病史
  3. CMV、水痘、带状疱疹（带状疱疹）或播散性单纯疱疹的病史（一次或多次发作）。
  4. 其他可能增加参与研究风险或根据研究者判断使参与者不适合研究的医疗或精神状况（包括近期 [过去一年内] 或主动自杀意念/行为）。
  5. 未接种所有适合年龄的疫苗（包括 2 剂水痘疫苗）或在研究药物首次给药后 6 周内接种减毒活疫苗。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：其他
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：利特西替尼 20 毫克
参与者将每天一次 (QD) 口服 Ritlecitinib 20 mg。
药品：利特西替尼 20 毫克
口服，Ritlecitinib 20 mg，每日一次 (QD)

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
第 7 天 Ritlecitinib 稳态 (AUC24ss/AUCtau) 时 24 小时给药间隔内血浆浓度-时间曲线下的面积
大体时间：第7天：0（给药前）、0.5、1、3、8和24小时[给药前浓度用作给药后24小时浓度的估计值]
使用线性对数梯形法进行评估。 为了计算 AUCtau，第 7 天的给药前浓度被用作第 7 天给药后 24 小时浓度的估计值。
第7天：0（给药前）、0.5、1、3、8和24小时[给药前浓度用作给药后24小时浓度的估计值]

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
Ritlecitinib 的最大观察血浆浓度 (Cmax)
大体时间：第 7 天服药后 0（服药前）、0.5、1、3 和 8 小时
第 7 天服药后 0（服药前）、0.5、1、3 和 8 小时
达到 Ritlecitinib 最大观察血浆浓度 (Tmax) 的时间
大体时间：第 7 天服药后 0（服药前）、0.5、1、3 和 8 小时
第 7 天服药后 0（服药前）、0.5、1、3 和 8 小时
Ritlecitinib 的表观口腔清除率 (CL/F)
大体时间：第 7 天服药后 0（服药前）、0.5、1、3 和 8 小时
药物清除率是药物通过正常生物过程代谢或消除的速率的量度。 口服剂量后获得的清除率（表观口服清除率）受吸收剂量比例的影响。
第 7 天服药后 0（服药前）、0.5、1、3 和 8 小时
Ritlecitinib 的表观分布容积 (Vz/F)
大体时间：第 7 天服药后 0（服药前）、0.5、1、3 和 8 小时
分布体积定义为药物总量需要均匀分布以产生所需血浆药物浓度的理论体积。 Vz/F 受吸收分数的影响。
第 7 天服药后 0（服药前）、0.5、1、3 和 8 小时
Ritlecitinib 的消除半衰期 (t1/2)
大体时间：第 7 天服药后 0（服药前）、0.5、1、3 和 8 小时
消除半衰期 (t1/2) 是指在消除阶段血浆浓度降低一半所测得的时间。
第 7 天服药后 0（服药前）、0.5、1、3 和 8 小时
第 7 天干扰素 Gamma 诱导蛋白 10 (IP-10) 相对于基线的变化
大体时间：基线和第 7 天
基线和第 7 天
第 7 天 T 淋巴细胞相对于基线的变化
大体时间：基线和第 7 天
T淋巴细胞包括CD3细胞、CD4 T辅助淋巴细胞和CD8 T细胞毒性淋巴细胞。
基线和第 7 天
第 7 天 B 淋巴细胞相对于基线的变化
大体时间：基线和第 7 天
B淋巴细胞包括CD19细胞。
基线和第 7 天
第 7 天自然杀伤 (NK) 细胞相对于基线的变化
大体时间：基线和第 7 天
基线和第 7 天
出现治疗紧急不良事件 (TEAE) 的参与者人数
大体时间：给药第 1 天至最后一次给药后 35 天（最长至第 42 天）
AE 是参与者或临床研究参与者发生的任何不良医疗事件，暂时与研究干预的使用相关，无论是否被认为与研究干预相关。 治疗中出现的事件是从第一次给药到最后一次给药后 35 天之间发生的事件，这些事件在治疗前不存在或相对于治疗前状态恶化。
给药第 1 天至最后一次给药后 35 天（最长至第 42 天）
患有治疗相关不良事件的参与者人数
大体时间：给药第 1 天至最后一次给药后 35 天（最长至第 42 天）
AE 是参与者或临床研究参与者发生的任何不良医疗事件，暂时与研究干预的使用相关，无论是否被认为与研究干预相关。 治疗相关的 AE 是指接受研究药物的参与者中因研究药物而发生的任何不良医疗事件。 相关性由研究者判断。
给药第 1 天至最后一次给药后 35 天（最长至第 42 天）
患有严重 AE (SAE) 的参与者人数
大体时间：给药第 1 天至最后一次给药后 35 天（最长至第 42 天）
AE 是参与者或临床研究参与者发生的任何不良医疗事件，暂时与研究干预的使用相关，无论是否被认为与研究干预相关。 SAE 是导致以下任何结果或因任何其他原因被视为重大的 AE：死亡；初次或长期住院；危及生命的经历（立即死亡的风险）；持续或严重残疾/无行为能力；先天性异常。
给药第 1 天至最后一次给药后 35 天（最长至第 42 天）
出现 AE 导致治疗停止的参与者人数
大体时间：第 1 天至第 7 天
AE 是参与者或临床研究参与者发生的任何不良医疗事件，暂时与研究干预的使用相关，无论是否被认为与研究干预相关。
第 1 天至第 7 天
生命体征出现临床显着异常的参与者人数
大体时间：第 1 天至第 7 天
生命体征评估包括血压和心率测量。 任何生命体征异常的临床意义由研究者判断。
第 1 天至第 7 天
临床实验室值出现临床显着异常的参与者人数
大体时间：第 1 天至第 7 天
临床实验室参数包括血液学：血红蛋白、红细胞比容、红细胞计数、血小板计数、白细胞计数、总绝对值：中性粒细胞、嗜酸性粒细胞、单核细胞、嗜碱性粒细胞、淋巴细胞；化学：尿素和肌酐估计肌酐清除率、葡萄糖（空腹）、钠、钾、氯化物、天冬氨酸转氨酶（AT）、丙氨酸AT、总胆红素、碱性磷酸酶、白蛋白、总蛋白；尿液分析：局部试纸：pH值，定性：葡萄糖、蛋白质、蛋白尿、血液、酮体、亚硝酸盐、白细胞酯酶等。 任何实验室异常的临床意义由研究者判断。
第 1 天至第 7 天
儿童味觉评估问卷分数的参与者人数
大体时间：第 1 天和第 7 天
儿科味道调查问卷包括 3 个问题，涉及：1) 总体味道（味道的喜好度）、2) 总体口感（药物感觉如何）和 3) 药物总体量（对药物量的喜好度）。 每个问题的范围从 1（最喜欢）到 5（最不喜欢），分数越高表明对医学的喜爱程度越低。 Ritlecitinib 以胶囊形式提供；为了给药，将胶囊溶解在水中，并根据给药说明服用水中的胶囊内容物。
第 1 天和第 7 天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Pfizer

调查人员

  • 研究主任：Pfizer CT.gov Call Center、Pfizer

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年3月2日

初级完成 (实际的)

2023年8月11日

研究完成 (实际的)

2023年8月11日

研究注册日期

首次提交

2022年12月6日

首先提交符合 QC 标准的

2022年12月6日

首次发布 (实际的)

2022年12月14日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年10月8日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年6月25日

最后验证

2024年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • B7981031

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

IPD 计划说明

辉瑞将提供对个人去识别参与者数据和相关研究文件（例如 协议、统计分析计划 (SAP)、临床研究报告 (CSR)）根据合格研究人员的要求，并遵守某些标准、条件和例外情况。 有关辉瑞数据共享标准和请求访问流程的更多详细信息，请访问：https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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