Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om meer te weten te komen over het studiegeneesmiddel (genaamd Ritlecitinib) voor de mogelijke behandeling van ernstige alopecia areata (AA) bij kinderen van 6 tot jonger dan 12 jaar

25 juni 2024 bijgewerkt door: Pfizer

EEN INTERVENTIONEEL PK-, PD-, FASE 1-, OPEN-LABEL-ONDERZOEK OM PK EN PD VAN MEERDERE DOSIS RITLECITINIB TE ONDERZOEKEN BIJ KINDEREN VAN 6 TOT MINDER DAN 12 JAAR MET ERNSTIGE ALOPECIA AREATA

Het doel van het onderzoek is het evalueren van de farmacokinetiek (hoe het geneesmiddel wordt veranderd en uit uw lichaam wordt verwijderd nadat u het heeft ingenomen) en farmacodynamiek (effecten van het geneesmiddel in het lichaam) van het onderzoeksgeneesmiddel (Ritlecitinib genoemd) bij kinderen van 6 tot

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een interventionele, farmacokinetische (PK), farmacodynamische (PD), fase 1, open-label studie bij kinderen van 6 tot jonger dan 12 jaar met ≥50% haarverlies op de hoofdhuid als gevolg van ernstige alopecia areata. Het doel van de studie is om gegevens te verzamelen ter ondersteuning van de dosiskeuze voor volgende studies in dezelfde populatie.

Deelnemers worden gescreend en krijgen, als aan alle geschiktheidscriteria is voldaan, de eerste dosis onderzoeksproduct binnen 28 dagen na het screeningbezoek.

Deelnemers krijgen 20 mg ritlecitinib in één dosis, dagelijks, gedurende 7 opeenvolgende dagen. Bloedmonsters voor farmacodynamische evaluatie zullen worden verzameld op screening en dag 7. Bloedmonsters voor farmacokinetische evaluatie zullen worden verzameld op dag 7 om: 0 uur (vóór de dosis), 0,5 uur, 1 uur, 3 uur en 8 uur na dosering.

Ten minste 12 evalueerbare deelnemers met betrekking tot het primaire eindpunt zullen in het onderzoek worden opgenomen.

Van deelnemers en hun ouders/wettelijke voogden wordt verlangd dat ze de onderzoekslocatie 3 keer bezoeken tijdens het onderzoek (screening, dag 1 en dag 7). Een veiligheidsvervolgbezoek zal telefonisch worden uitgevoerd, 28 tot 35 dagen na de laatste dosis van ritlecitinib.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

15

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Encinitas, California, Verenigde Staten, 92024
        • California Dermatology & Clinical Research Institute
    • Florida
      • Coral Gables, Florida, Verenigde Staten, 33146
        • Pediatric Skin Research,LLC
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46250
        • Dawes Fretzin Clinical Research Group, LLC
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Verenigde Staten, 87102
        • University of New Mexico Health Sciences Center
      • Albuquerque, New Mexico, Verenigde Staten, 87106
        • UNMH
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Verenigde Staten, 74136
        • Vital Prospects Clinical Research Institute, PC
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97210
        • Northwest Dermatology Institute
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78218
        • Texas Dermatology and Laser Specialists

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar tot 11 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  1. Deelnemers die 6 tot minder dan 12 jaar oud zijn bij het basisbezoek.
  2. Een diagnose van ernstige AA, inclusief AT en AU, met ≥50% haarverlies op de hoofdhuid als gevolg van AA (dwz een SALT-score van ≥50) bij zowel de screening- als de basislijnbezoeken, zonder bewijs van terminale haargroei in de afgelopen 12 maanden .

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  1. Een bekende aangeboren oorzaak van AA, andere systemische ziekten die haaruitval kunnen veroorzaken (bijv. lupus erythematosus, thyroiditis, systemische sclerose, lichen planus, enz.) of andere etiologie van haarverlies (bijv. telogene effluvium, androgenetische alopecia, enz.).
  2. Elke aanwezige maligniteit of voorgeschiedenis van maligniteiten, voorgeschiedenis van een lymfoproliferatieve aandoening
  3. Geschiedenis (een of meer episodes) van CMV, varicella, herpes zoster (gordelroos) of gedissemineerde herpes simplex.
  4. Andere medische of psychiatrische aandoening (inclusief recente [in het afgelopen jaar] of actieve zelfmoordgedachten/-gedrag) die het risico op deelname aan het onderzoek kunnen verhogen of, naar het oordeel van de onderzoeker, de deelnemer ongeschikt maken voor het onderzoek.
  5. Niet up-to-date met alle leeftijdsgeschikte vaccins (inclusief vaccinatie met 2 doses voor waterpokken) of vaccinatie met verzwakt levend vaccin binnen 6 weken na de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Ander
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Ritlecitinib 20 mg
Deelnemers krijgen Ritlecitinib 20 mg oraal eenmaal daags (QD).
Geneesmiddel: Ritlecitinib 20 mg
oraal toegediend, Ritlecitinib 20 mg eenmaal daags (QD)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gebied onder het plasmaconcentratie-tijdprofiel gedurende het doseringsinterval van 24 uur, bij steady-state (AUC24ss/AUCtau) van ritlecitinib op dag 7
Tijdsspanne: Dag 7: 0 (vóór de dosis), 0,5, 1, 3, 8 en 24 uur [de concentratie vóór de dosis werd gebruikt als schatting voor de concentratie van 24 uur na de dosis]
Voor de evaluatie werd een lineaire log-trapezoïdale methode gebruikt. Voor de berekening van de AUCtau werd de concentratie vóór de dosis van dag 7 gebruikt als schatting voor de concentratie 24 uur na de dosis op dag 7.
Dag 7: 0 (vóór de dosis), 0,5, 1, 3, 8 en 24 uur [de concentratie vóór de dosis werd gebruikt als schatting voor de concentratie van 24 uur na de dosis]

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Maximaal waargenomen plasmaconcentratie (Cmax) van ritlecitinib
Tijdsspanne: 0 (vóór dosis), 0,5, 1, 3 en 8 uur na dosis op dag 7
0 (vóór dosis), 0,5, 1, 3 en 8 uur na dosis op dag 7
Tijd om de maximale waargenomen plasmaconcentratie (Tmax) van ritlecitinib te bereiken
Tijdsspanne: 0 (vóór dosis), 0,5, 1, 3 en 8 uur na dosis op dag 7
0 (vóór dosis), 0,5, 1, 3 en 8 uur na dosis op dag 7
Schijnbare orale klaring (CL/F) van Ritlecitinib
Tijdsspanne: 0 (vóór dosis), 0,5, 1, 3 en 8 uur na dosis op dag 7
De klaring van een medicijn is een maatstaf voor de snelheid waarmee een medicijn wordt gemetaboliseerd of geëlimineerd door een normaal biologisch proces. De klaring verkregen na orale dosis (schijnbare orale klaring) wordt beïnvloed door het deel van de dosis dat wordt geabsorbeerd.
0 (vóór dosis), 0,5, 1, 3 en 8 uur na dosis op dag 7
Schijnbaar distributievolume (Vz/F) van ritlecitinib
Tijdsspanne: 0 (vóór dosis), 0,5, 1, 3 en 8 uur na dosis op dag 7
Distributievolume wordt gedefinieerd als het theoretische volume waarin de totale hoeveelheid geneesmiddel gelijkmatig verdeeld zou moeten zijn om de gewenste plasmaconcentratie van een geneesmiddel te produceren. Vz/F wordt beïnvloed door de geabsorbeerde fractie.
0 (vóór dosis), 0,5, 1, 3 en 8 uur na dosis op dag 7
Eliminatiehalfwaardetijd (t1/2) van Ritlecitinib
Tijdsspanne: 0 (vóór dosis), 0,5, 1, 3 en 8 uur na dosis op dag 7
De eliminatiehalfwaardetijd (t1/2) is de gemeten tijd waarin de plasmaconcentratie tijdens de eliminatiefase met de helft afneemt.
0 (vóór dosis), 0,5, 1, 3 en 8 uur na dosis op dag 7
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in interferon gamma-geïnduceerd eiwit 10 (IP-10) op dag 7
Tijdsspanne: Basislijn en dag 7
Basislijn en dag 7
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in T-lymfocyten op dag 7
Tijdsspanne: Basislijn en dag 7
T-lymfocyten omvatten CD3-cellen, CD4 T-helperlymfocyten en CD8 T-cytotoxische lymfocyten.
Basislijn en dag 7
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in B-lymfocyten op dag 7
Tijdsspanne: Basislijn en dag 7
B-lymfocyten omvatten CD19-cellen.
Basislijn en dag 7
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in Natural Killer (NK)-cellen op dag 7
Tijdsspanne: Basislijn en dag 7
Basislijn en dag 7
Aantal deelnemers met opkomende bijwerkingen (TEAE's)
Tijdsspanne: Dag 1 van de dosering tot 35 dagen na de laatste dosis (maximaal tot dag 42)
Een bijwerking is elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer of deelnemer aan een klinische studie, dat tijdelijk verband houdt met het gebruik van een onderzoeksinterventie, ongeacht of dit al dan niet verband houdt met de onderzoeksinterventie. Tijdens de behandeling optredende gebeurtenissen tussen de eerste dosis en 35 dagen na de laatste dosis, die vóór de behandeling afwezig waren of die verergerden ten opzichte van de toestand vóór de behandeling.
Dag 1 van de dosering tot 35 dagen na de laatste dosis (maximaal tot dag 42)
Aantal deelnemers met behandelingsgerelateerde bijwerkingen
Tijdsspanne: Dag 1 van de dosering tot 35 dagen na de laatste dosis (maximaal tot dag 42)
Een bijwerking is elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer of deelnemer aan een klinische studie, dat tijdelijk verband houdt met het gebruik van een onderzoeksinterventie, ongeacht of dit al dan niet verband houdt met de onderzoeksinterventie. Behandelingsgerelateerde bijwerkingen waren elk ongewenst medisch voorval dat werd toegeschreven aan het onderzoeksgeneesmiddel bij een deelnemer die het onderzoeksgeneesmiddel had gekregen. De verwantschap werd beoordeeld door de onderzoeker.
Dag 1 van de dosering tot 35 dagen na de laatste dosis (maximaal tot dag 42)
Aantal deelnemers met ernstige bijwerkingen (SAE’s)
Tijdsspanne: Dag 1 van de dosering tot 35 dagen na de laatste dosis (maximaal tot dag 42)
Een bijwerking is elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer of deelnemer aan een klinische studie, dat tijdelijk verband houdt met het gebruik van een onderzoeksinterventie, ongeacht of dit al dan niet verband houdt met de onderzoeksinterventie. SAE was een bijwerking die resulteerde in een van de volgende uitkomsten of die om een ​​andere reden als significant werd beschouwd: overlijden; initiële of langdurige ziekenhuisopname; levensbedreigende ervaring (onmiddellijk risico op overlijden); aanhoudende of aanzienlijke handicap/ongeschiktheid; aangeboren afwijking.
Dag 1 van de dosering tot 35 dagen na de laatste dosis (maximaal tot dag 42)
Aantal deelnemers met bijwerkingen die leiden tot stopzetting van de behandeling
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met dag 7
Een bijwerking is elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer of deelnemer aan een klinische studie, dat tijdelijk verband houdt met het gebruik van een onderzoeksinterventie, ongeacht of dit al dan niet verband houdt met de onderzoeksinterventie.
Dag 1 tot en met dag 7
Aantal deelnemers met klinisch significante afwijkingen in vitale functies
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met dag 7
Evaluatie van de vitale functies omvatte bloeddruk- en hartslagmetingen. De klinische betekenis van elke afwijking van de vitale functies werd door de onderzoeker beoordeeld.
Dag 1 tot en met dag 7
Aantal deelnemers met klinisch significante afwijkingen in klinische laboratoriumwaarden
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met dag 7
Klinische laboratoriumparameters omvatten hematologie: hemoglobine, hematocriet, aantal rode bloedcellen, aantal bloedplaatjes, aantal witte bloedcellen, totaal absoluut: neutrofielen, eosinofielen, monocyten, basofielen, lymfocyten; chemie: ureum en creatinine geschatte creatinineklaring, glucose (nuchter), natrium, kalium, chloride, aspartaataminotransferase (AT), alanine AT, totaal bilirubine, alkalische fosfatase, albumine, totaal eiwit; urineonderzoek: lokale peilstok: pH, kwalitatief: glucose, eiwit, albuminurie, bloed, ketonen, nitrieten, leukocytesterase en andere. De klinische significantie van elke laboratoriumafwijking werd door de onderzoeker beoordeeld.
Dag 1 tot en met dag 7
Aantal deelnemers volgens score voor de vragenlijst voor smaakbeoordeling bij kinderen
Tijdsspanne: Dag 1 en 7
De smaakvragenlijst bij kinderen omvatte 3 vragen met betrekking tot: 1) Algemene smaak (sympathiek in smaak), 2) Algeheel mondgevoel (hoe het medicijn voelde) en 3) Totaal volume van het medicijn (sympathiek van de hoeveelheid medicijn). Elke vraag varieerde van 1 (meest gunstig) tot 5 (minst gunstig), hogere scores duiden op minder liefde voor medicijnen. Ritlecitinib werd geleverd in de vorm van capsules; voor toediening werden de capsules opgelost in water en werd de inhoud van de capsule in water ingenomen volgens de doseringsinstructies.
Dag 1 en 7

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Pfizer

Onderzoekers

  • Studie directeur: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

2 maart 2023

Primaire voltooiing (Werkelijk)

11 augustus 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

11 augustus 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 december 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 december 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

14 december 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 oktober 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

25 juni 2024

Laatst geverifieerd

1 juni 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • B7981031

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

Pfizer zal toegang verlenen tot gegevens van individuele geanonimiseerde deelnemers en gerelateerde onderzoeksdocumenten (bijv. protocol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) op verzoek van gekwalificeerde onderzoekers en onder voorbehoud van bepaalde criteria, voorwaarden en uitzonderingen. Meer details over Pfizer's criteria voor het delen van gegevens en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren