Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att lära dig mer om studiemedicinen (kallad ritlecitinib) för potentiell behandling av svår alopecia areata (AA) hos barn 6 till yngre än 12 år

25 juni 2024 uppdaterad av: Pfizer

EN INTERVENTIONELL PK, PD, FAS 1, ÖPPEN STUDIE FÖR ATT UNDERSÖKA PK OCH PD AV FLERA DOS RITLECITINIB HOS BARN 6 TILL MINDRE ÄN 12 ÅRS ÅLDER MED ALLVARLIG ALOPECIA AREATA

Syftet med studien är att utvärdera farmakokinetiken (hur läkemedlet förändras och elimineras från din kropp efter att du tagit det) och farmakodynamiken (läkemedlets effekter i kroppen) hos studieläkemedlet (kallat Ritlecitinib) hos barn mellan 6 och 6 år.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en interventionell, farmakokinetisk (PK), farmakodynamisk (PD), fas 1, öppen studie på barn 6 till under 12 år med ≥50 % håravfall i hårbotten på grund av svår alopecia areata. Syftet med studien är att samla in data för att stödja dosval för efterföljande studier i samma population.

Deltagarna kommer att screenas och, om alla behörighetskriterier är uppfyllda, kommer de att få den första dosen av Investigational produkt inom 28 dagar efter screeningbesöket.

Deltagarna kommer att få 20 mg ritlecitinib i en dos, dagligen, under 7 dagar i följd. Blodprover för farmakodynamisk utvärdering kommer att samlas in vid screening och dag 7. Blodprover för farmakokinetisk utvärdering kommer att samlas in på dag 7 vid: 0 timmar (före dos), 0,5 timmar, 1 timme, 3 timmar och 8 timmar efter dosering.

Minst 12 utvärderbara deltagare med avseende på det primära effektmåttet kommer att registreras i studien.

Deltagare och deras föräldrar/vårdnadshavare kommer att behöva besöka studieplatsen 3 gånger under studien (screening, dag 1 och dag 7) Ett säkerhetsuppföljningsbesök kommer att genomföras per telefon, 28 till 35 dagar efter den sista dosen av ritlecitinib.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

15

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Encinitas, California, Förenta staterna, 92024
        • California Dermatology & Clinical Research Institute
    • Florida
      • Coral Gables, Florida, Förenta staterna, 33146
        • Pediatric Skin Research,LLC
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46250
        • Dawes Fretzin Clinical Research Group, LLC
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Förenta staterna, 87102
        • University of New Mexico Health Sciences Center
      • Albuquerque, New Mexico, Förenta staterna, 87106
        • UNMH
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Förenta staterna, 74136
        • Vital Prospects Clinical Research Institute, PC
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97210
        • Northwest Dermatology Institute
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78218
        • Texas Dermatology and Laser Specialists

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 år till 11 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  1. Deltagare som är 6 till mindre än 12 år vid baslinjebesöket.
  2. En diagnos av allvarlig AA, inklusive AT och AU, med ≥50 % håravfall i hårbotten på grund av AA (dvs. en SALT-poäng på ≥50) vid både screening- och baslinjebesöken, utan tecken på återväxt av terminal hår under de senaste 12 månaderna .

Viktiga uteslutningskriterier:

  1. En känd medfödd orsak till AA, andra systemiska sjukdomar som kan orsaka håravfall (t.ex. lupus erythematosus, tyreoidit, systemisk skleros, lichen planus, etc) eller annan etiologi för håravfall (t.ex. telogen effluvium, androgenetisk alopeci, etc).
  2. Alla nuvarande maligniteter eller historia av maligniteter, historia av någon lymfoproliferativ störning
  3. Historik (en eller flera episoder) av CMV, varicella, herpes zoster (bältros) eller spridd herpes simplex.
  4. Annat medicinskt eller psykiatriskt tillstånd (inklusive nyligen [inom det senaste året] eller aktivt självmordstankar/-beteende) som kan öka risken för studiedeltagande eller, enligt utredarens bedömning, göra deltagaren olämplig för studien.
  5. Ej uppdaterad med vacciner för alla åldrar (inklusive 2-dosvaccination mot varicella) eller vaccination med försvagat levande vaccin inom 6 veckor efter den första dosen av studieläkemedlet.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Övrig
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Ritlecitinib 20 mg
Deltagarna kommer att få Ritlecitinib 20 mg genom munnen en gång dagligen (QD).
Läkemedel: Ritlecitinib 20 mg
oralt administrerat, Ritlecitinib 20 mg en gång dagligen (QD)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Area under plasmakoncentration-tidsprofilen under doseringsintervallet på 24 timmar, vid stabilt tillstånd (AUC24ss/AUCtau) för Ritlecitinib på dag 7
Tidsram: Dag 7: 0 (före dos), 0,5, 1, 3, 8 och 24 timmar [koncentration före dos användes som en uppskattning för koncentrationen 24 timmar efter dos]
Linjär-log trapetsformad metod användes för utvärdering. För beräkningen av AUCtau användes koncentrationen före dos på dag 7 som en uppskattning av koncentrationen 24 timmar efter dosering på dag 7.
Dag 7: 0 (före dos), 0,5, 1, 3, 8 och 24 timmar [koncentration före dos användes som en uppskattning för koncentrationen 24 timmar efter dos]

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Maximal observerad plasmakoncentration (Cmax) av ritlecitinib
Tidsram: 0 (före dos), 0,5, 1, 3 och 8 timmar efter dos på dag 7
0 (före dos), 0,5, 1, 3 och 8 timmar efter dos på dag 7
Tid att nå maximal observerad plasmakoncentration (Tmax) av ritlecitinib
Tidsram: 0 (före dos), 0,5, 1, 3 och 8 timmar efter dos på dag 7
0 (före dos), 0,5, 1, 3 och 8 timmar efter dos på dag 7
Synbar oral clearance (CL/F) av ritlecitinib
Tidsram: 0 (före dos), 0,5, 1, 3 och 8 timmar efter dos på dag 7
Clearance av ett läkemedel är ett mått på den hastighet med vilken ett läkemedel metaboliseras eller elimineras genom normal biologisk process. Clearance erhållet efter oral dos (skenbart oralt clearance) påverkas av andelen av dosen som absorberas.
0 (före dos), 0,5, 1, 3 och 8 timmar efter dos på dag 7
Skenbar distributionsvolym (Vz/F) för ritlecitinib
Tidsram: 0 (före dos), 0,5, 1, 3 och 8 timmar efter dos på dag 7
Distributionsvolymen definieras som den teoretiska volymen i vilken den totala mängden läkemedel skulle behöva fördelas jämnt för att producera den önskade plasmakoncentrationen av ett läkemedel. Vz/F påverkas av den absorberade fraktionen.
0 (före dos), 0,5, 1, 3 och 8 timmar efter dos på dag 7
Eliminationshalveringstid (t1/2) av Ritlecitinib
Tidsram: 0 (före dos), 0,5, 1, 3 och 8 timmar efter dos på dag 7
Eliminationshalveringstid (t1/2) är den tid som mäts för plasmakoncentrationen att minska med hälften vid eliminationsfasen.
0 (före dos), 0,5, 1, 3 och 8 timmar efter dos på dag 7
Förändring från baslinjen i interferon gamma-inducerat protein 10 (IP-10) på dag 7
Tidsram: Baslinje och dag 7
Baslinje och dag 7
Förändring från baslinjen i T-lymfocyter på dag 7
Tidsram: Baslinje och dag 7
T-lymfocyter inkluderade CD3-celler, CD4 T-hjälparlymfocyter och CD8 T-cytotoxiska lymfocyter.
Baslinje och dag 7
Ändring från baslinjen i B-lymfocyter på dag 7
Tidsram: Baslinje och dag 7
B-lymfocyter inkluderade CD19-celler.
Baslinje och dag 7
Ändring från baslinjen i naturliga mördarceller (NK) på dag 7
Tidsram: Baslinje och dag 7
Baslinje och dag 7
Antal deltagare med behandling Emergent Adverse Events (TEAE)
Tidsram: Dag 1 av dosering upp till 35 dagar efter den sista dosen (max upp till dag 42)
En AE är varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare eller klinisk studiedeltagare, temporärt associerad med användningen av studieintervention, oavsett om den anses relaterad till studieinterventionen eller inte. Behandlingsuppträdande var händelser mellan första dosen och 35 dagar efter sista dosen, som var frånvarande före behandling eller som förvärrades i förhållande till förbehandlingstillståndet.
Dag 1 av dosering upp till 35 dagar efter den sista dosen (max upp till dag 42)
Antal deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar
Tidsram: Dag 1 av dosering upp till 35 dagar efter den sista dosen (max upp till dag 42)
En AE är varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare eller klinisk studiedeltagare, temporärt associerad med användningen av studieintervention, oavsett om den anses relaterad till studieinterventionen eller inte. Behandlingsrelaterad biverkning var varje ogynnsam medicinsk händelse som tillskrevs studieläkemedlet hos en deltagare som fick studieläkemedlet. Släktskapet bedömdes av utredaren.
Dag 1 av dosering upp till 35 dagar efter den sista dosen (max upp till dag 42)
Antal deltagare med allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Dag 1 av dosering upp till 35 dagar efter den sista dosen (max upp till dag 42)
En AE är varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare eller klinisk studiedeltagare, temporärt associerad med användningen av studieintervention, oavsett om den anses relaterad till studieinterventionen eller inte. SAE var en AE som resulterade i något av följande utfall eller bedömdes som signifikant av någon annan anledning: död; initial eller långvarig sjukhusvistelse; livshotande erfarenhet (omedelbar risk att dö); ihållande eller betydande funktionshinder/oförmåga; medfödd anomali.
Dag 1 av dosering upp till 35 dagar efter den sista dosen (max upp till dag 42)
Antal deltagare med biverkningar som leder till att behandlingen avbryts
Tidsram: Dag 1 till dag 7
En AE är varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare eller klinisk studiedeltagare, temporärt associerad med användningen av studieintervention, oavsett om den anses relaterad till studieinterventionen eller inte.
Dag 1 till dag 7
Antal deltagare med kliniskt signifikanta avvikelser i vitala tecken
Tidsram: Dag 1 till dag 7
Utvärdering av vitala tecken inkluderade blodtrycks- och hjärtfrekvensmätningar. Klinisk signifikans av någon avvikelse från vitala tecken bedömdes av utredaren.
Dag 1 till dag 7
Antal deltagare med kliniskt signifikanta abnormiteter i kliniska laboratorievärden
Tidsram: Dag 1 till dag 7
Kliniska laboratorieparametrar inkluderade hematologi: hemoglobin, hematokrit, antal röda blodkroppar, antal blodplättar, antal vita blodkroppar, totalt absolut: neutrofiler, eosinofiler, monocyter, basofiler, lymfocyter; kemi: urea och kreatinin uppskattad kreatininclearance, glukos (fastande), natrium, kalium, klorid, aspartataminotransferas (AT), alanin AT, totalt bilirubin, alkaliskt fosfatas, albumin, totalt protein; urinanalys: lokal mätsticka: pH, kvalitativ: glukos, protein, albuminuri, blod, ketoner, nitriter, leukocytesteras och andra. Den kliniska betydelsen av eventuella laboratorieavvikelser bedömdes av utredaren.
Dag 1 till dag 7
Antal deltagare per poäng för enkäten för pediatrisk smakbedömning
Tidsram: Dag 1 och 7
Det pediatriska smakformuläret innehöll 3 frågor om: 1) Övergripande smak (likbarhet i smak), 2) Övergripande munkänsla (hur läkemedlet kändes) och 3) Övergripande volym av läkemedel (liknande av mängden läkemedel). Varje fråga sträckte sig från 1 (mest gynnsam) till 5 (minst gynnsam), högre poäng indikerar mindre tycke för medicin. Ritlecitinib tillhandahölls som kapslar; för administrering löstes kapslarna i vatten och innehållet i kapseln i vatten togs enligt doseringsanvisningarna.
Dag 1 och 7

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Pfizer

Utredare

  • Studierektor: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

2 mars 2023

Primärt slutförande (Faktisk)

11 augusti 2023

Avslutad studie (Faktisk)

11 augusti 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 december 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

6 december 2022

Första postat (Faktisk)

14 december 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

8 oktober 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

25 juni 2024

Senast verifierad

1 juni 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • B7981031

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

IPD-planbeskrivning

Pfizer kommer att ge tillgång till individuella avidentifierade deltagardata och relaterade studiedokument (t.ex. protokoll, Statistisk analysplan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på begäran från kvalificerade forskare, och med förbehåll för vissa kriterier, villkor och undantag. Ytterligare information om Pfizers kriterier för datadelning och process för att begära åtkomst finns på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera