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Un estudio para obtener información sobre el medicamento del estudio (llamado ritlecitinib) para el tratamiento potencial de la alopecia areata (AA) severa en niños de 6 a menos de 12 años de edad

25 de junio de 2024 actualizado por: Pfizer

UN ESTUDIO INTERVENCIONAL DE PK, PD, FASE 1, ABIERTO PARA INVESTIGAR PK Y PD DE RITLECITINIB EN DOSIS MÚLTIPLES EN NIÑOS DE 6 A MENORES DE 12 AÑOS DE EDAD CON ALOPECIA AREATA SEVERA

El propósito del estudio es evaluar la farmacocinética (cómo se cambia y elimina el medicamento de su cuerpo después de tomarlo) y la farmacodinámica (efectos del medicamento en el cuerpo) del medicamento del estudio (llamado Ritlecitinib) en niños de 6 a

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de intervención, farmacocinético (PK), farmacodinámico (PD), fase 1, abierto en niños de 6 a menos de 12 años de edad con ≥50% de pérdida de cabello del cuero cabelludo debido a alopecia areata severa. El propósito del estudio es recopilar datos para respaldar la selección de dosis para estudios posteriores en la misma población.

Los participantes serán examinados y, si se cumplen todos los criterios de elegibilidad, recibirán la primera dosis del producto en investigación dentro de los 28 días posteriores a la visita de selección.

Los participantes recibirán 20 mg de ritlecitinib en una dosis diaria durante 7 días consecutivos. Las muestras de sangre para la evaluación farmacodinámica se recolectarán el día 7 y la selección. Las muestras de sangre para la evaluación farmacocinética se recolectarán el día 7 a las: 0 h (antes de la dosis), 0,5 h, 1 h, 3 h y 8 h después de la dosificación.

Al menos 12 participantes evaluables con respecto al criterio principal de valoración se inscribirán en el estudio.

Se requerirá que los participantes y sus padres/tutores legales visiten el sitio del estudio 3 veces durante el estudio (Evaluación, Día 1 y Día 7) Se realizará una visita de seguimiento de seguridad por teléfono, 28 a 35 días después de la última dosis de ritlecitinib.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

15

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Encinitas, California, Estados Unidos, 92024
        • California Dermatology & Clinical Research Institute
    • Florida
      • Coral Gables, Florida, Estados Unidos, 33146
        • Pediatric Skin Research,LLC
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46250
        • Dawes Fretzin Clinical Research Group, LLC
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos, 87102
        • University of New Mexico Health Sciences Center
      • Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos, 87106
        • UNMH
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Estados Unidos, 74136
        • Vital Prospects Clinical Research Institute, PC
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97210
        • Northwest Dermatology Institute
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78218
        • Texas Dermatology and Laser Specialists

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 años a 11 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  1. Participantes que tienen entre 6 y menos de 12 años en la visita inicial.
  2. Un diagnóstico de AA grave, incluidas AT y AU, con ≥50 % de pérdida de cabello del cuero cabelludo debido a AA (es decir, una puntuación SALT de ≥50) en las visitas de selección y de referencia, sin evidencia de rebrote terminal del cabello en los 12 meses anteriores .

Criterios clave de exclusión:

  1. Una causa congénita conocida de AA, otras enfermedades sistémicas que pueden causar pérdida de cabello (p. ej., lupus eritematoso, tiroiditis, esclerosis sistémica, liquen plano, etc.) u otra etiología de pérdida de cabello (p. ej., efluvio telógeno, alopecia androgenética, etc.).
  2. Cualquier malignidad presente o antecedentes de malignidad, antecedentes de cualquier trastorno linfoproliferativo
  3. Antecedentes (uno o más episodios) de CMV, varicela, herpes zoster (culebrilla) o herpes simple diseminado.
  4. Otra condición médica o psiquiátrica (incluyendo reciente [en el último año] o ideación/comportamiento suicida activo) que pueda aumentar el riesgo de participación en el estudio o, a juicio del investigador, hacer que el participante no sea apropiado para el estudio.
  5. No estar al día con todas las vacunas apropiadas para la edad (incluida la vacunación de 2 dosis contra la varicela) o la vacunación con vacuna viva atenuada dentro de las 6 semanas posteriores a la primera dosis del medicamento del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Otro
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Ritlecitinib 20 mg
Los participantes recibirán Ritlecitinib 20 mg por vía oral una vez al día (QD).
Droga: Ritlecitinib 20 mg
administrado por vía oral, Ritlecitinib 20 mg una vez al día (QD)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Área bajo el perfil de concentración plasmática-tiempo durante el intervalo de dosificación de 24 horas, en estado estacionario (AUC24ss/AUCtau) de ritlecitinib el día 7
Periodo de tiempo: Día 7: 0 (antes de la dosis), 0,5, 1, 3, 8 y 24 horas [la concentración previa a la dosis se utilizó como estimación para la concentración de 24 horas después de la dosis]
Para la evaluación se utilizó el método trapezoidal logarítmico lineal. Para calcular el AUCtau, se utilizó la concentración previa a la dosis del día 7 como estimación de la concentración de 24 horas después de la dosis del día 7.
Día 7: 0 (antes de la dosis), 0,5, 1, 3, 8 y 24 horas [la concentración previa a la dosis se utilizó como estimación para la concentración de 24 horas después de la dosis]

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Concentración plasmática máxima observada (Cmax) de ritlecitinib
Periodo de tiempo: 0 (antes de la dosis), 0,5, 1, 3 y 8 horas después de la dosis el día 7
0 (antes de la dosis), 0,5, 1, 3 y 8 horas después de la dosis el día 7
Tiempo para alcanzar la concentración plasmática máxima observada (Tmax) de ritlecitinib
Periodo de tiempo: 0 (antes de la dosis), 0,5, 1, 3 y 8 horas después de la dosis el día 7
0 (antes de la dosis), 0,5, 1, 3 y 8 horas después de la dosis el día 7
Aclaramiento oral aparente (CL/F) de ritlecitinib
Periodo de tiempo: 0 (antes de la dosis), 0,5, 1, 3 y 8 horas después de la dosis el día 7
El aclaramiento de un fármaco es una medida de la velocidad a la que un fármaco se metaboliza o elimina mediante un proceso biológico normal. El aclaramiento obtenido después de la dosis oral (aclaramiento oral aparente) está influenciado por la fracción de la dosis absorbida.
0 (antes de la dosis), 0,5, 1, 3 y 8 horas después de la dosis el día 7
Volumen de distribución aparente (Vz/F) de ritlecitinib
Periodo de tiempo: 0 (antes de la dosis), 0,5, 1, 3 y 8 horas después de la dosis el día 7
El volumen de distribución se define como el volumen teórico en el que la cantidad total de fármaco debería distribuirse uniformemente para producir la concentración plasmática deseada de un fármaco. Vz/F está influenciado por la fracción absorbida.
0 (antes de la dosis), 0,5, 1, 3 y 8 horas después de la dosis el día 7
Vida media de eliminación (t1/2) de ritlecitinib
Periodo de tiempo: 0 (antes de la dosis), 0,5, 1, 3 y 8 horas después de la dosis el día 7
La vida media de eliminación (t1/2) es el tiempo medido para que la concentración plasmática disminuya a la mitad en la fase de eliminación.
0 (antes de la dosis), 0,5, 1, 3 y 8 horas después de la dosis el día 7
Cambio con respecto al valor inicial en la proteína 10 inducida por interferón gamma (IP-10) el día 7
Periodo de tiempo: Línea de base y día 7
Línea de base y día 7
Cambio desde el valor inicial en los linfocitos T el día 7
Periodo de tiempo: Línea de base y día 7
Los linfocitos T incluyeron células CD3, linfocitos T auxiliares CD4 y linfocitos citotóxicos T CD8.
Línea de base y día 7
Cambio desde el valor inicial en los linfocitos B el día 7
Periodo de tiempo: Línea de base y día 7
Los linfocitos B incluían células CD19.
Línea de base y día 7
Cambio desde el valor inicial en las células asesinas naturales (NK) el día 7
Periodo de tiempo: Línea de base y día 7
Línea de base y día 7
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Día 1 de dosificación hasta 35 días después de la última dosis (máximo hasta el día 42)
Un EA es cualquier suceso médico adverso en un participante o en un participante de un estudio clínico, asociado temporalmente con el uso de la intervención del estudio, ya sea que se considere relacionado o no con la intervención del estudio. Surgidos del tratamiento fueron eventos entre la primera dosis y 35 días después de la última dosis, que estaban ausentes antes del tratamiento o que empeoraron en relación con el estado previo al tratamiento.
Día 1 de dosificación hasta 35 días después de la última dosis (máximo hasta el día 42)
Número de participantes con EA relacionados con el tratamiento
Periodo de tiempo: Día 1 de dosificación hasta 35 días después de la última dosis (máximo hasta el día 42)
Un EA es cualquier suceso médico adverso en un participante o en un participante de un estudio clínico, asociado temporalmente con el uso de la intervención del estudio, ya sea que se considere relacionado o no con la intervención del estudio. EA relacionado con el tratamiento fue cualquier suceso médico adverso atribuido al fármaco del estudio en un participante que recibió el fármaco del estudio. La relación fue juzgada por el investigador.
Día 1 de dosificación hasta 35 días después de la última dosis (máximo hasta el día 42)
Número de participantes con EA graves (EAG)
Periodo de tiempo: Día 1 de dosificación hasta 35 días después de la última dosis (máximo hasta el día 42)
Un EA es cualquier suceso médico adverso en un participante o en un participante de un estudio clínico, asociado temporalmente con el uso de la intervención del estudio, ya sea que se considere relacionado o no con la intervención del estudio. El EAG fue un EA que provocó cualquiera de los siguientes resultados o se consideró significativo por cualquier otro motivo: muerte; hospitalización inicial o prolongada como paciente hospitalizado; experiencia que pone en peligro la vida (riesgo inmediato de morir); discapacidad/incapacidad persistente o significativa; anomalía congénita.
Día 1 de dosificación hasta 35 días después de la última dosis (máximo hasta el día 42)
Número de participantes con EA que llevaron a la interrupción del tratamiento
Periodo de tiempo: Día 1 al Día 7
Un EA es cualquier suceso médico adverso en un participante o en un participante de un estudio clínico, asociado temporalmente con el uso de la intervención del estudio, ya sea que se considere relacionado o no con la intervención del estudio.
Día 1 al Día 7
Número de participantes con anomalías clínicamente significativas en los signos vitales
Periodo de tiempo: Día 1 al Día 7
La evaluación de los signos vitales incluyó mediciones de la presión arterial y la frecuencia cardíaca. El investigador juzgó la importancia clínica de cualquier anomalía de los signos vitales.
Día 1 al Día 7
Número de participantes con anomalías clínicamente significativas en los valores de laboratorio clínico
Periodo de tiempo: Día 1 al Día 7
Los parámetros de laboratorio clínico incluyeron hematología: hemoglobina, hematocrito, recuento de glóbulos rojos, recuento de plaquetas, recuento de glóbulos blancos, total absoluto: neutrófilos, eosinófilos, monocitos, basófilos, linfocitos; química: urea y creatinina aclaramiento de creatinina estimado, glucosa (en ayunas), sodio, potasio, cloruro, aspartato aminotransferasa (AT), alanina AT, bilirrubina total, fosfatasa alcalina, albúmina, proteína total; análisis de orina: tira reactiva local: pH, cualitativo: glucosa, proteínas, albuminuria, sangre, cetonas, nitritos, esterasa leucocitaria y otros. El investigador juzgó la importancia clínica de cualquier anomalía de laboratorio.
Día 1 al Día 7
Número de participantes según puntuación del cuestionario de evaluación del gusto pediátrico
Periodo de tiempo: Día 1 y 7
El cuestionario de gusto pediátrico incluyó 3 preguntas sobre: ​​1) Sabor general (simpatía en el gusto), 2) Sensación general en la boca (cómo se siente el medicamento) y 3) Volumen general de medicamento (simpatía por la cantidad de medicamento). Cada pregunta osciló entre 1 (más favorable) y 5 (menos favorable), las puntuaciones más altas indican menos gusto por la medicina. Ritlecitinib se proporcionó en cápsulas; para la administración, las cápsulas se disolvieron en agua y el contenido de la cápsula en agua se tomó de acuerdo con las instrucciones de dosificación de administración.
Día 1 y 7

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Pfizer

Investigadores

  • Director de estudio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

2 de marzo de 2023

Finalización primaria (Actual)

11 de agosto de 2023

Finalización del estudio (Actual)

11 de agosto de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de diciembre de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de diciembre de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

14 de diciembre de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

8 de octubre de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de junio de 2024

Última verificación

1 de junio de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • B7981031

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Descripción del plan IPD

Pfizer proporcionará acceso a los datos de los participantes anonimizados individuales y a los documentos del estudio relacionados (p. protocolo, Plan de Análisis Estadístico (SAP), Informe de Estudio Clínico (CSR)) a solicitud de investigadores calificados, y sujeto a ciertos criterios, condiciones y excepciones. Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Pfizer y el proceso para solicitar acceso en: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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