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皮膚筋炎（DM）または抗シンテターゼ炎症性筋炎（ASIM）の参加者におけるダクスジリマブの有効性と安全性を評価するための第2相概念実証研究

2026年7月31日 更新者：Amgen

不十分に制御された皮膚筋炎または抗シンテターゼ炎症性筋炎の成人参加者におけるダクスジリマブ皮下注射の第2相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、有効性および安全性研究。

主な有効性の目的:

24 週目の疾患活動性の低下におけるダキシジリマブの効果をプラセボと比較して評価すること。

二次的な有効性の目的には、次のものが含まれます。

  1. 24 週目の疾患活動性の低下におけるダキシジリマブの効果をプラセボと比較して評価すること。
  2. 24 週目の皮膚症状に対するダクスジリマブの効果をプラセボと比較して評価すること。
  3. 24週目にコルチコステロイドの使用を減らすことに対するダキシジリマブの効果を評価すること。

その他の副次的な目的は次のとおりです。

  1. 参加者のダキシジリマブの薬物動態 (PK) と免疫原性を特徴付ける。
  2. 参加者におけるダキシジリマブの安全性と忍容性を評価すること。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究には、2つの特発性炎症性筋炎集団を持つ96人の参加者が登録されます。

  • 人口1または皮膚筋炎（DM）：米国リウマチ学会/リウマチに対するヨーロッパリーグ2017（ACR / EULAR 2017）基準およびDM発疹による、明確または可能性のある筋炎を伴うDMの参加者。
  • 集団2または抗シンテターゼ炎症性筋炎（ASIM）：ACR / EULAR 2017基準に従って明確または可能性のある筋炎を有するASIMの参加者および陽性のASIM関連抗体。

参加者は、集団ごとに 1:1 の比率で無作為に割り付けられ、治験薬 (IP) ダクスジリマブまたはプラセボを皮下注射で投与されます。

推定総研究期間は最大60週間です。

研究の種類

介入

入学 (実際)

12

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Anaheim、California、アメリカ、92805-5854
        • Advanced Research Center, Inc.
  • イギリス
    • Merseyside
      • Liverpool、Merseyside、イギリス、L9 7AL
        • Aintree University Hospital - NWCRN - PPDS
    • Midlothian
      • Edinburgh、Midlothian、イギリス、EH4 2XU
        • Western General Hospital Edinburgh - PPDS
  • スペイン
      • Seville、スペイン、41010
        • Hospital Quironsalud Infanta Luisa
  • チェコ
    • Praha, Hlavní Mesto
      • Prague、Praha, Hlavní Mesto、チェコ、128 00
        • Revmatologicky Ustav
  • ブラジル
    • Minas Gerais
      • Juiz de Fora、Minas Gerais、ブラジル、36010-570
        • Centro Mineiro de Pesquisa - CMiP
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre、Rio Grande do Sul、ブラジル、90480-000
        • LMK Servicos Medicos SS
  • メキシコ
      • Mexico City、メキシコ
        • Unidad de Investigacion de las Enfermedades Reumaticas S.A. De C.V.
      • Monterrey、メキシコ、64000
        • Accelerium, S. de R.L. de C.V. - PPDS

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～75年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主な採用基準:

  1. -インフォームドコンセント（ICF）に署名した時点で18歳以上75歳以下の成人男性または女性。

  2. -アメリカリウマチ学会/リウマチに対するヨーロッパリーグ2017（ACR / EULAR 2017）基準による、明確または可能性のある筋炎の診断：

    1. 母集団 1: DM

      • -現在または過去のDM発疹を伴うDMの診断、または

    2. 母集団 2: ASIM

      • 抗ヒスチジル tRNA シンテターゼ (Anti-Jo-1) 抗体は、中央研究所によるスクリーニング中に陽性である必要があります。または
      • 次の抗体のいずれかが過去の検査で陽性でなければなりません: 抗アラニル (抗 PL-12)、抗スレオニル (抗 PL-7)、抗アスパラギニル (抗 KS)、抗グリシル (抗グリシル) に対するもの（抗EJ）、抗イソロイシル（抗OJ）、抗フェニルアラニル転移RNA合成酵素（抗ZO）、抗チロシルYRS（HA）。

  3. スクリーニング中に以下のすべて（a、b、およびc）を伴う現在活動性の筋炎：

    1. 手動筋力テスト (MMT 8) スコア < 142

    2. 次のリストから少なくとも 2 つの異常なコア セット対策 (CSM):

      • -患者の全体的な疾患活動性（PtGDA）が10cmのビジュアルアナログスケール（VAS）で2cm以上
      • -医師のグローバルな疾患活動性（PhGDA）が10cmのVASで2cm以上
      • -10cmのVASで2cm以上の筋肉外活動
      • 少なくとも 1 つの筋酵素 正常上限の 1.5 倍 (ULN)
      • -健康評価アンケート - 障害指数（HAQ-DI）≧0.5
    3. 筋炎損傷指数 (MDI) の 10 cm VAS で、全体的な筋肉損傷スコアが 5 以下。
  4. 許容される場合、参加者は安定した標準治療を受ける必要があります。彼らがそれに耐えることができないか、標準的なケアに失敗した場合、薬は洗い流されるべきです.
  5. 参加者は、安定または改善している場合、プロトコルごとにコルチコステロイドの用量を漸減することをいとわない必要があります。

除外基準:

  1. -治験責任医師またはスポンサーの意見では、治験薬（IP）の評価または参加者の安全性または研究結果の解釈を妨げる状態。
  2. -スクリーニング時の体重> 160 kg（352ポンド）。
  3. 授乳中または妊娠中の女性、または妊娠を希望している女性で、ICF に署名してから IP の最後の投与を受けてから 6 か月後まで。
  4. -不安定狭心症、心筋梗塞、無作為化前の6か月以内のうっ血性心不全を含む臨床的に意味のある心疾患の病歴;臨床的に重要でない期外収縮または軽度の伝導異常を除いて、積極的な治療を必要とする不整脈;または心電図（ECG）に臨床的に意味のある異常が存在する場合、治験責任医師の意見では、研究参加のリスクが増加します。

  5. -過去5年以内のがんの病歴、ただし次の場合を除く：

    • -子宮頸部の上皮内癌は、根治的治療で明らかな成功を収めて治療され、スクリーニングの12か月以上前に、または
    • 治癒療法で治療された皮膚基底細胞がんまたは扁平上皮がん。
  6. -治験責任医師の意見では、参加者が感染しやすくなる根本的な状態。
  7. -既知のヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染などの原発性免疫不全または基礎疾患の既知の病歴、または中央検査室ごとのHIV感染の陽性結果。
  8. -プロトコルで定義されているように、B型肝炎ウイルス血清学の陽性検査が確認されています。
  9. -活動性結核（TB）、またはスクリーニング時のインターフェロンガンマ（IFN-γ）放出アッセイ（IGRA）テストが陽性。
  10. -ランダム化前の任意の時点での重度のヘルペスウイルスファミリー感染（エプスタインバーウイルス、サイトメガロウイルス[CMV]を含む）。
  11. -無作為化前2年以内の入院または非経口抗菌薬治療を必要とする日和見感染症。
  12. -重大な臓器系の関与または筋炎の損傷（MDIの10cm VASスケールで全体的な筋肉損傷スコア> 5） 研究にリスクをもたらすか、評価を妨げます。
  13. -免疫介在性壊死性ミオパチー（IMNM）の診断[（陽性3-ヒドロキシ-3-メチルグルタリル-コエンザイムAレダクターゼ（抗HMGR）、抗シグナル認識粒子（抗SRP）、または抗体陰性）]、封入体筋炎(IBM) (陽性の抗サイトゾル 5'-ヌクレオチダーゼ 1A (抗 cN1A)、または薬物誘発性筋炎を含む。
  14. -現在の筋骨格、関節、または炎症性疾患（重大な関節拘縮または石灰沈着を含む） 治験責任医師の意見では、筋力評価を妨げ、疾患活動性評価を混乱させる可能性があります。
  15. 車椅子の参加者。
  16. -DMまたはASIM以外の現在の炎症性皮膚疾患は、研究者の意見では、炎症性皮膚の評価を妨げるか、疾患活動性の評価を混乱させる可能性があります。
  17. -呼吸器症状が参加者の機能を制限する重度の間質性肺疾患または進行性肺線維症。
  18. 治療反応の正確な評価を妨げる別の結合組織疾患と重複する筋炎（例えば、関連する筋炎を伴う強皮症患者における筋力の評価の難しさ）。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：ダブル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ダクスディリマブ

ダクスディリマブは、24週間の治療期間中に皮下（SC）注射によって投与され、その後8週間の安全性追跡調査が行われます。

修正前は、2 人の参加者が 24 ～ 48 週の非盲検延長期間に入ることができました。 すでに非盲検延長試験に参加している参加者は、投与を中止し、安全性の追跡調査に入ります。
薬：ダクスディリマブ
参加者には、皮下（SC）注射によってダクスディリマブが投与されます。
他の名前：
  • HZN-7734
プラセボコンパレーター：プラセボ

適合するプラセボは、24週間の治療期間中に皮下注射によって投与され、その後8週間の安全性追跡調査が行われます。

修正前は、参加者 2 名が 24 ～ 48 週の非盲検延長期間に入り、ダクスディリマブの投与を受けることができました。 すでに非盲検延長試験に参加している参加者は、投与を中止し、安全性の追跡調査に入ります。
薬：ダクスディリマブ
参加者には、皮下（SC）注射によってダクスディリマブが投与されます。
他の名前：
  • HZN-7734
薬：プラセボ
参加者には、同一の一致するプラセボが皮下注射によって投与されます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Mean Total Improvement Score (TIS) at Week 24
時間枠：At Week 24
Total improvement score was derived from standardized clinical response criteria which was calculated by sum of improvement scores of 6 core set measures (CSMs) included physician global disease activity (PhGDA), patient global disease activity (PtGDA), manual muscle testing 8 (MMT8) bilateral, health assessment questionnaire-disability index (HAQ-DI), extramuscular global assessment (EGA), and laboratory muscle enzymes (LME). Total improvement score was ranged from 0 to 100, where higher scores indicated greater improvement. The TIS improvement categories are defined as minimal (TIS greater than or equal to [≥]20), moderate (TIS ≥40) and major improvement (TIS ≥60). Mean TIS at week 24 was reported in this outcome measure.
At Week 24

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Percentage of Participants With Improvement of TIS ≥ 40 and Without Deterioration at 2 Consecutive Visits at 24 Weeks
時間枠：Up to Week 24

The percentage of participants who achieved moderate improvement (TIS ≥ 40), and do not experience confirmed disease deterioration at two consecutive visits through Week 24 were reported. Confirmed deterioration is defined as any of the following occurred at two consecutive visits compared with baseline:

(i) Worsening of PhGDA by ≥ 2 cm and worsening of MMT8 by ≥ 20%, or (ii) Worsening of EGA by ≥ 2 cm, or (iii) Worsening of ≥ 3 of 5 core set measures (excluding laboratory enzymes) by ≥ 30%.
Up to Week 24
Percentage of Participants With Improvement of TIS ≥ 20 and Without Deterioration at 2 Consecutive Visits at 24 Weeks
時間枠：Up to Week 24

The percentage of participants who achieved minimal improvement (TIS ≥ 20), and do not experience confirmed disease deterioration at two consecutive visits through Week 24 were reported. Confirmed deterioration is defined as any of the following occurred at two consecutive visits compared with baseline:

(i) Worsening of PhGDA by ≥ 2 cm and worsening of MMT8 by ≥ 20%, or (ii) Worsening of EGA by ≥ 2 cm, or (iii) Worsening of ≥ 3 of 5 core set measures (excluding laboratory enzymes) by ≥ 30%.
Up to Week 24
Change in the Cutaneous Dermatomyositis Disease Area and Severity Index (CDASI) Activity Score From Baseline (Day 1) to Week 24
時間枠：From Baseline (Day 1) to Week 24
The CDASI activity score used to assess the severity of cutaneous DM and detect the improvement in disease activity. The CDASI activity score evaluates erythema, scale, and erosion/ulceration across 15 different body areas including the presence and severity of Gottron's papules on the hands, periungual changes and alopecia. The CDASI activity score ranges from 0 to 100 and higher scores indicate greater disease severity. A negative change from baseline indicates a reduction in disease severity.
From Baseline (Day 1) to Week 24
Percentage of Participants With Clinically Meaningful Oral Corticosteroid (OCS) Reduction at Week 24
時間枠：Up to Week 24
The percentage of participants who received OCS dose ≥ 10 milligram per day (mg/day) of prednisone or equivalent at baseline and who achieved a clinically meaningful reduction in oral corticosteroid dose either: a 25% reduction or an OCS dose of 7.5 mg/day of prednisone or equivalent at Week 24 were reported.
Up to Week 24
Serum Concentration of Daxdilimab During Stage I
時間枠：Stage I: Day 1 (predose and 2 hours postdose), predose on Weeks 4, 8, 12, 16, and any time on Week 24
Mean concentrations of DAX were reported. Values below the lower limit of quantitation (LLOQ) were set to zero before calculation of the descriptive statistics. If the calculated mean concentration from observed values was less than the LLOQ of the assay, the mean value was set to " below the limit of quantification (BLQ)".
Stage I: Day 1 (predose and 2 hours postdose), predose on Weeks 4, 8, 12, 16, and any time on Week 24
Serum Concentration of Daxdilimab During Stage II
時間枠：Stage II: Predose on Week 36 and Week 48
Mean concentrations of DAX were reported. Values below the lower limit of quantitation (LLOQ) were set to zero before calculation of the descriptive statistics.
Stage II: Predose on Week 36 and Week 48
Number of Participants Who Developed Anti-drug Antibodies (ADA)
時間枠：Up to Week 56
Number of participants who developed ADAs were reported. The ADA status was summarized by the categories included; ADA prevalence: ADA positive observed at least once during the trial (baseline included); Only baseline positive: ADA positive observed at baseline but not observed at any post-baseline; Only post-baseline positive (treatment-induced): ADA positive not observed at baseline but observed at least once post-baseline; Both baseline and post-baseline positive: ADA positive observed at both baseline and at least once post-baseline; Incidence (treatment emergent ADA): ADA positive post-baseline only or boosted their pre-existing ADA titer (≥ 4-fold increase) during the trial period.
Up to Week 56
Number of Participants Who Experienced Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs), Treatment-emergent Serious AEs (TESAEs), and Treatment-emergent AEs of Special Interest (TEAESIs) During Stage I
時間枠：From first dose of trial intervention in stage I, to first dose of trial intervention in stage II or study end for non-stage II participants; median (min, max) duration was 24 (3, 34) weeks
An AE is any untoward medical occurrence in a clinical trial participant, temporally associated with the use of trial intervention, whether or not considered related to the trial intervention. If an AE occurs on or after the first dose of trial intervention, the AE was considered as a TEAE. An SAE is defined as any untoward medical occurrence that, at any dose results in death or is life-threatening or requires inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization or results in persistent or significant disability/incapacity or is a congenital anomaly/birth defect. An AESI is an AE of scientific or medical concern specific to the trial intervention that requires ongoing monitoring and prompt communication by the investigator. AESIs in this trial were hypersensitivity reaction, including anaphylaxis, herpes zoster infection, severe viral infection/reactivation (CTCAE Grade 3 or higher), opportunistic infection, and malignancy (except non-melanoma skin cancer).
From first dose of trial intervention in stage I, to first dose of trial intervention in stage II or study end for non-stage II participants; median (min, max) duration was 24 (3, 34) weeks
Number of Participants Who Experienced TEAEs, TESAEs, and TEAESIs During Stage II
時間枠：From first dose of trial intervention in stage II to study end; median (min, max) duration was 24 (18, 33) weeks
An AE is any untoward medical occurrence in a clinical trial participant, temporally associated with the use of trial intervention, whether or not considered related to the trial intervention. If an AE occurs on or after the first dose of trial intervention, the AE was considered as a TEAE. An SAE is defined as any untoward medical occurrence that, at any dose results in death or is life-threatening or requires inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization or results in persistent or significant disability/incapacity or is a congenital anomaly/birth defect. An AESI is an AE of scientific or medical concern specific to the trial intervention that requires ongoing monitoring and prompt communication by the investigator. AESIs in this trial were hypersensitivity reaction, including anaphylaxis, herpes zoster infection, severe viral infection/reactivation (CTCAE Grade 3 or higher), opportunistic infection, and malignancy (except non-melanoma skin cancer).
From first dose of trial intervention in stage II to study end; median (min, max) duration was 24 (18, 33) weeks

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Amgen

捜査官

  • スタディディレクター：MD、Amgen

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年12月4日

一次修了 (実際)

2025年7月2日

研究の完了 (実際)

2025年7月2日

試験登録日

最初に提出

2022年12月20日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年12月20日

最初の投稿 (実際)

2022年12月30日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年8月25日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年7月31日

最終確認日

2026年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • HZNP-DAX-205
  • 2022-502810-10-00 (その他の識別子：EU CT Number)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

承認されたデータ共有リクエスト内の特定の研究課題に対処するために必要な変数の匿名化された個々の患者データ。

IPD 共有時間枠

この研究に関連するデータ共有リクエストは、研究が終了し、1) 製品および適応症が米国と欧州の両方で販売承認を取得している、または 2) 製品および/または適応症の臨床開発が中止されてから 18 か月後に開始されると検討されます。データは規制当局に提出されません。 この研究に対するデータ共有リクエストを提出する資格の終了日はありません。

IPD 共有アクセス基準

資格のある研究者は、研究目的、アムジェン製品および範囲内のアムジェンの研究、関心のあるエンドポイント/結果、統計解析計画、データ要件、出版計画、および研究者の資格を含むリクエストを提出することができます。 一般に、アムジェンは、製品のラベル表示ですでに取り上げられている安全性と有効性の問題を再評価する目的で、個別の患者データを求める外部の要求を許可しません。 リクエストは社内アドバイザーの委員会によって検討されます。 承認されない場合は、データ共有独立審査委員会が仲裁し、最終決定を下します。 承認が得られると、研究課題に対処するために必要な情報がデータ共有契約の条件に基づいて提供されます。 これには、分析仕様書で提供されている分析コードの断片を含む、匿名化された個々の患者データおよび/または利用可能な裏付け文書が含まれる場合があります。 詳細は以下のURLでご覧いただけます。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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