2ラウンド療法に失敗した自己免疫性溶血性貧血患者におけるPI3Kデルタ阻害剤の安全性と有効性の研究
2026年2月9日 更新者：Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
これは、前向き、多施設、単群、パイロット研究です。
この研究の目的は、二次治療に失敗した自己免疫性溶血性貧血患者に対する PI3K デルタ阻害剤である Linperlisib の有効性と安全性を評価することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
4
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Henan
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Zhoukou、Henan、中国
- Zhoukou Central Hospital
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Tianjin Municipality
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Tianjin、Tianjin Municipality、中国
- Regenerative Medicine Center
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 18歳以上の男性または女性
- 一次温式抗体溶血性貧血 (AIHA) の診断。
- ヘモグロビン < 100g/L
- -少なくとも2回の前治療ラインの後に不応性または再発。
- -ECOGパフォーマンスステータス≤2
- -この研究の要件と書面によるインフォームドコンセントを喜んで順守できる。
除外基準:
- 好中球数 < 0.5×10^9/L または血小板数 < 50 x 10^9/L
- 次のいずれかの疾患の診断: 寒冷凝集素症、寒冷凝集素症候群、混合型 AIHA、発作性寒冷ヘモグロビン尿症 (PCH)。
- 結合組織の活動期または全身性自己免疫性リウマチ性疾患（SARD）の診断
- リンパ増殖性腫瘍の病歴
- -他の遺伝性または後天性溶血性疾患がありました。
- 薬物または感染症によって引き起こされる二次 AIHA
- -以前に臓器または幹細胞移植を受けた。
- -登録前の5年以内に悪性腫瘍があった、治癒した基底細胞または扁平上皮細胞皮膚がん、表在性膀胱がん、前立腺上皮内腫瘍、上皮内子宮頸がんまたは他の無痛性腫瘍を除く
- 治療を必要とするHBV、HCV、HIVまたはその他の感染症の患者。
- 肝機能異常：1週間以上の間隔で2回続けて検査した場合、ALTとASTが正常値の上限の2.5倍以上
- 腎機能障害: クレアチニンクリアランス <60ml/分
- -臨床的に重大な心疾患、難治性高血圧、代謝障害、および消化管の機能に深刻な影響を与えるその他の疾患を含む、研究への参加に影響を与える可能性のある重度および/または制御されていない病状またはその他の状態。
- -精神疾患、脳血管疾患、または頭部外傷の認知的後遺症の病歴がある。
- 登録前の6週間でリツキシマブを受け取りました。
- -登録の数週間前に弱毒化ワクチン4を受け取りました
- -この試験の開始前4週間以内に別の臨床試験に参加している
- リンペリシブまたはこの薬の他の部分にアレルギーがある。
- -以前に他のPI3Kδ阻害剤で治療されました。
- 妊娠中または授乳中の患者
- 上記以外の理由で治験責任医師が本治験に不適格と判断した患者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：PI3K デルタ阻害剤
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ホスファチジルイノシトール 3-キナーゼ デルタ (PI3Kδ) シグナル伝達経路は、自己免疫疾患の一因となる自己反応性 B 細胞の活性化、増殖、および組織ホーミングにおいて重要な役割を果たします。
B 細胞は、抗体を産生し、T 細胞の抗原提示細胞 (APC) として作用することにより、免疫系の機能および機能不全 (自己免疫など) において重要な役割を果たします。
PI3K を介したシグナル伝達は、多くの重要な B 細胞機能を制御するため、異常な B 細胞活性化を防止するための有望なターゲットです。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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全体の回答率
時間枠：6～12週間
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血液学的反応を示した患者の割合。
血液学的反応は、ヘモグロビンおよびその他の溶血関連検査指標によって評価されます。
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6～12週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象の発生率
時間枠：12週間
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有害事象に関する共通用語基準 (CTCAE) バージョン 5 を使用して、有害事象を評価します。
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12週間
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完全回答率
時間枠：6～12週間
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血液学的に完全奏効した患者の割合。
血液学的反応は、ヘモグロビンおよびその他の溶血関連検査指標によって評価されます。
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6～12週間
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不完全な溶血回復を伴う完全奏効、CRi
時間枠：6～12週間
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ヘモグロビンおよびその他の溶血関連検査指標によって評価される CRi 患者の割合。
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6～12週間
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ヘモグロビン (Hgb) レベルのベースラインからの平均変化
時間枠：6～12週間
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6～12週間
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部分奏効 (PR) を達成するまでの時間
時間枠：6～12週間
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登録からPRまでの期間を計算した。 PR は、ヘモグロビンと輸血によって評価されます。
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6～12週間
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完全奏効までの時間 (CR)
時間枠：6～12週間
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登録からCRまでの期間を計算した。
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6～12週間
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健康関連の生活の質の変化
時間枠：ベースラインと 12 週間
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Medical Outcomes Study Questionnaire Short Form 36 Health Survey (SF-36) は、患者の健康関連の生活の質を評価するために使用されます。
SF-36 には 8 つのスケール スコアがあります。スコアは、各セクションの問題の加重合計です。
スコアの範囲は 0 ～ 100 です。
スコアが低い = 障害が多い、スコアが高い = 障害が少ない
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ベースラインと 12 週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年1月13日
一次修了 (実際)
2024年1月31日
研究の完了 (実際)
2024年2月6日
試験登録日
最初に提出
2022年12月7日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年12月22日
最初の投稿 (実際)
2023年1月9日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年2月11日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年2月9日
最終確認日
2024年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- IIT2022067
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。