Estudo de Segurança e Eficácia do Inibidor PI3K Delta em Pacientes com Anemia Hemolítica Autoimune que Falhou na Terapia de Dois Tempos

Critério de inclusão:

• Idade masculina ou feminina ≥ 18 anos
• Diagnóstico de anemia hemolítica primária por anticorpos quentes (AIHA).
• Hemoglobina < 100g/L
• Refratário ou com recaída após pelo menos 2 linhas de tratamento anteriores.
• Status de desempenho ECOG ≤ 2
• Disposto e capaz de cumprir os requisitos para este estudo e consentimento informado por escrito.

Critério de exclusão:

• Contagens de neutrófilos < 0,5×10^9/L ou contagens de plaquetas < 50 x 10^9/L
• Diagnóstico de qualquer uma das seguintes doenças: doença da aglutinina fria, síndrome da aglutinina fria, AIHA mista, hemoglobinúria paroxística fria (PCH).
• Diagnóstico do estágio ativo do tecido conjuntivo ou doenças reumáticas autoimunes sistêmicas (SARDs)
• Histórico de neoplasias linfoproliferativas
• Teve outras doenças hemolíticas hereditárias ou adquiridas.
• AIHA secundária causada por drogas ou infecção
• Transplante de órgãos ou células-tronco previamente recebido.
• Tiveram tumor maligno dentro de 5 anos antes da inscrição, excluindo câncer de pele de células basais ou escamosas curado, câncer de bexiga superficial, tumor intraepitelial de próstata, carcinoma cervical in situ ou outros tumores indolentes
• Pacientes com HBV, HCV, HIV ou outras infecções que requerem tratamento.
• Função hepática anormal: dois exames consecutivos com intervalo ≥1 semana sugerem que ALT e AST são 2,5 vezes superiores ao limite superior dos valores normais
• Insuficiência renal: depuração de creatinina <60ml/min
• Quaisquer condições médicas graves e/ou não controladas ou outras condições que possam afetar sua participação no estudo, incluindo doenças cardíacas clinicamente significativas, hipertensão refratária, distúrbios metabólicos e outras doenças que afetam seriamente a função do trato gastrointestinal.
• Tinha histórico de qualquer doença psiquiátrica, doença cerebrovascular ou sequela cognitiva de traumatismo craniano.
• Rituximab recebido em 6 semanas antes da inscrição.
• Recebeu vacina atenuada 4 semanas antes da inscrição
• Participação em outro estudo clínico dentro de 4 semanas antes do início deste estudo
• Tem alergia a Linperlisib ou a qualquer outra parte deste medicamento.
• Anteriormente tratado com outro inibidor de PI3Kδ.
• Pacientes grávidas ou amamentando
• Pacientes considerados inelegíveis para o estudo pelo investigador por outras razões que não as acima