PI3K Delta 抑制剂在两轮治疗失败的自身免疫性溶血性贫血患者中的安全性和有效性研究
2026年2月9日 更新者：Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
这是一项前瞻性、多中心、单臂、试点研究。
本研究的目的是评估 PI3K δ 抑制剂 Linperlisib 对二线治疗失败的自身免疫性溶血性贫血患者的疗效和安全性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
4
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Henan
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Zhoukou、Henan、中国
- Zhoukou Central Hospital
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Tianjin Municipality
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Tianjin、Tianjin Municipality、中国
- Regenerative Medicine Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 年龄≥18 岁的男性或女性
- 原发性温抗体溶血性贫血（AIHA）的诊断。
- 血红蛋白 < 100g/L
- 在至少 2 个先前治疗线后难治或复发。
- ECOG 体能状态 ≤ 2
- 愿意并能够遵守本研究的要求并签署知情同意书。
排除标准：
- 中性粒细胞计数 < 0.5×10^9/L 或血小板计数 < 50 x 10^9/L
- 诊断以下任何一种疾病：冷凝集素病、冷凝集素综合征、混合性 AIHA、阵发性冷凝性血红蛋白尿症 (PCH)。
- 结缔组织活动期或全身性自身免疫性风湿病 (SARD) 的诊断
- 淋巴增生性肿瘤的历史
- 有其他遗传性或获得性溶血性疾病。
- 药物或感染引起的继发性 AIHA
- 以前接受过器官或干细胞移植。
- 入组前5年内有恶性肿瘤，不包括已治愈的基底细胞或鳞状细胞皮肤癌、浅表性膀胱癌、前列腺上皮内肿瘤、宫颈原位癌或其他惰性肿瘤
- 患有 HBV、HCV、HIV 或其他需要治疗的感染的患者。
- 肝功能异常：连续两次间隔≥1周的检查提示ALT、AST高于正常值上限的2.5倍
- 肾功能损害：肌酐清除率<60ml/min
- 任何可能影响他们参与研究的严重和/或不受控制的医疗状况或其他状况，包括具有临床意义的心脏病、难治性高血压、代谢紊乱和其他严重影响胃肠道功能的疾病。
- 有任何精神疾病、脑血管疾病或头部外伤认知后遗症病史。
- 入组前 6 周接受利妥昔单抗治疗。
- 在入学前几周内接种了 4 号减毒疫苗
- 在本试验开始前4周内参加过另一项临床试验
- 对 Linperlisib 或该药物的任何其他成分过敏。
- 以前用其他 PI3Kδ 抑制剂治疗过。
- 怀孕或哺乳期患者
- 由于上述以外的原因被研究者认为不适合研究的患者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：PI3K Delta 抑制剂
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磷脂酰肌醇 3-激酶 δ (PI3Kδ) 信号通路在导致自身免疫性疾病的自身反应性 B 细胞的激活、增殖和组织归巢中起着关键作用。
B 细胞通过产生抗体和充当 T 细胞的抗原呈递细胞 (APC)，在免疫系统功能和功能障碍（例如自身免疫）中发挥重要作用。
通过 PI3K 的信号控制许多基本的 B 细胞功能，因此是防止异常 B 细胞激活的有前途的目标。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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整体回复率
大体时间：6-12周
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有血液学反应的患者百分比。
血液学反应通过血红蛋白和其他与溶血相关的实验室指标来评估。
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6-12周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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不良事件发生率
大体时间：12周
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使用不良事件通用术语标准 (CTCAE) 第 5 版评估不良事件。
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12周
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完全响应率
大体时间：6-12周
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血液学完全反应患者的百分比。
血液学反应通过血红蛋白和其他与溶血相关的实验室指标来评估。
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6-12周
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溶血恢复不完全的完全反应，CRi
大体时间：6-12周
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通过血红蛋白和其他溶血相关实验室指标评估的 CRi 患者百分比。
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6-12周
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血红蛋白 (Hgb) 水平相对于基线的平均变化
大体时间：6-12周
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6-12周
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达到部分缓解 (PR) 的时间
大体时间：6-12周
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持续时间是从注册到 PR 计算的。 PR 通过血红蛋白和输血进行评估。
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6-12周
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达到完全缓解 (CR) 的时间
大体时间：6-12周
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持续时间是从注册到 CR 计算的。
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6-12周
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健康相关生活质量的变化
大体时间：基线和 12 周
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医疗结果研究问卷简表 36 健康调查 (SF-36) 用于评估患者与健康相关的生活质量。
SF-36 有八个比例分数；分数是每个部分问题的加权总和。
分数范围为 0 - 100。
较低的分数 = 更多的残疾，较高的分数 = 较少的残疾
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基线和 12 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年1月13日
初级完成 (实际的)
2024年1月31日
研究完成 (实际的)
2024年2月6日
研究注册日期
首次提交
2022年12月7日
首先提交符合 QC 标准的
2022年12月22日
首次发布 (实际的)
2023年1月9日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年2月11日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年2月9日
最后验证
2024年2月1日
更多信息
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