2차 치료에 실패한 자가면역성 용혈성 빈혈 환자에서 PI3K Delta 억제제의 안전성 및 효능 연구
2026년 2월 9일 업데이트: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
이것은 전향적, 다기관, 단일 암, 파일럿 연구입니다.
본 연구의 목적은 2차 치료에 실패한 자가면역성 용혈성 빈혈 환자를 대상으로 PI3K 델타 억제제인 린페리십의 효능과 안전성을 평가하는 것이다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
4
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Henan
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Zhoukou, Henan, 중국
- Zhoukou Central Hospital
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Tianjin Municipality
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Tianjin, Tianjin Municipality, 중국
- Regenerative Medicine Center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 남성 또는 여성 연령 ≥ 18세
- 원발성 온열 항체 용혈성 빈혈(AIHA)의 진단.
- 헤모글로빈 < 100g/L
- 적어도 2개의 이전 치료 라인 이후에 불응성 또는 재발.
- ECOG 수행 상태 ≤ 2
- 이 연구 및 서면 동의서에 대한 요구 사항을 준수할 의향과 능력이 있습니다.
제외 기준:
- 호중구 수 < 0.5×10^9/L 또는 혈소판 수 < 50 x 10^9/L
- 다음 질병의 진단: 한랭응집소 질환, 한랭응집소 증후군, 혼합형 AIHA, 발작성 한랭혈색소뇨증(PCH).
- 결합 조직 또는 전신 자가면역 류마티스 질환(SARD)의 활성 단계 진단
- 림프증식성 신생물의 병력
- 다른 유전 또는 후천성 용혈성 질환이 있었다.
- 약물 또는 감염으로 인한 이차 AIHA
- 이전에 장기 또는 줄기 세포 이식을 받은 경우.
- 등록 전 5년 이내에 완치된 기저 또는 편평 세포 피부암, 표재성 방광암, 전립선 상피내 종양, 자궁경부 상피내암종 또는 기타 무통성 종양을 제외한 악성 종양이 있었습니다.
- HBV, HCV, HIV 또는 치료가 필요한 기타 감염 환자.
- 간 기능 이상: 1주 이상의 간격으로 2회 연속 검사한 결과 ALT와 AST가 정상 상한치보다 2.5배 높게 나타남
- 신장 장애: 크레아티닌 청소율 <60ml/min
- 임상적으로 심각한 심장 질환, 불응성 고혈압, 대사 장애 및 위장관 기능에 심각한 영향을 미치는 기타 질병을 포함하여 연구 참여에 영향을 미칠 수 있는 중증 및/또는 통제되지 않는 의학적 상태 또는 기타 상태.
- 정신 질환, 뇌 혈관 질환 또는 두부 손상의인지 후유증의 병력이있었습니다.
- 등록 6주 전에 리툭시맙을 받았습니다.
- 등록 전 주에 약독화 백신 4회 접종
- 본 임상시험 시작 전 4주 이내에 다른 임상시험에 참여
- Linperlisib 또는 이 약의 다른 부분에 알레르기가 있습니다.
- 이전에 다른 PI3Kδ 억제제로 치료받은 적이 있습니다.
- 임신 또는 수유 중인 환자
- 상기 이외의 사유로 연구자가 연구에 부적격하다고 판단한 환자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: PI3K 델타 억제제
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포스파티딜이노시톨 3-키나제 델타(PI3Kδ) 신호 전달 경로는 자가면역 질환에 기여하는 자기 반응성 B 세포의 활성화, 증식 및 조직 귀환에 중요한 역할을 합니다.
B 세포는 항체를 생성하고 T 세포에 대한 항원 제시 세포(APC) 역할을 함으로써 면역 체계 기능 및 기능 장애(예: 자가 면역)에서 필수적인 역할을 합니다.
PI3K를 통한 신호 전달은 많은 필수 B 세포 기능을 제어하므로 비정상적인 B 세포 활성화를 방지하기 위한 유망한 표적입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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전체 응답률
기간: 6-12주
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혈액학적 반응을 보이는 환자의 백분율.
혈액학적 반응은 헤모글로빈 및 기타 용혈 관련 실험실 지표로 평가됩니다.
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6-12주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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이상반응의 발생
기간: 12주
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유해 사례에 대한 일반 용어 기준(CTCAE) 버전 5를 사용하여 유해 사례를 평가합니다.
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12주
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완료 응답률
기간: 6-12주
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혈액학적 완전 반응을 보인 환자의 백분율.
혈액학적 반응은 헤모글로빈 및 기타 용혈 관련 실험실 지표로 평가됩니다.
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6-12주
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불완전 용혈 회복으로 완전한 반응, CRi
기간: 6-12주
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헤모글로빈 및 기타 용혈 관련 실험실 지표로 평가되는 CRi 환자의 백분율.
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6-12주
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기준선에서 헤모글로빈(Hgb) 수준의 평균 변화
기간: 6-12주
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6-12주
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부분 응답 달성 시간(PR)
기간: 6-12주
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기간은 등록에서 PR까지 계산되었습니다. PR은 헤모글로빈과 수혈로 평가됩니다.
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6-12주
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완전 응답 달성 시간(CR)
기간: 6-12주
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기간은 등록에서 CR까지 계산되었습니다.
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6-12주
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건강과 관련된 삶의 질 변화
기간: 기준선 및 12주
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의학적 결과 연구 설문지 약식 36 건강 설문조사(SF-36)는 환자의 건강 관련 삶의 질을 평가하는 데 사용됩니다.
SF-36에는 8개의 척도 점수가 있습니다. 점수는 각 섹션에 있는 질문의 가중 합계입니다.
점수 범위는 0 - 100입니다.
점수가 낮을수록 장애가 많음, 점수가 높을수록 장애가 적음
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기준선 및 12주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 1월 13일
기본 완료 (실제)
2024년 1월 31일
연구 완료 (실제)
2024년 2월 6일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 12월 7일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 12월 22일
처음 게시됨 (실제)
2023년 1월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 2월 11일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 2월 9일
마지막으로 확인됨
2024년 2월 1일
추가 정보
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