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Étude d'innocuité et d'efficacité de l'inhibiteur de PI3K Delta chez des patients atteints d'anémie hémolytique auto-immune qui ont échoué à un traitement en deux étapes

9 février 2026 mis à jour par: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Il s'agit d'une étude pilote prospective, multicentrique, à un seul bras. Le but de cette étude est d'évaluer l'efficacité et l'innocuité du linperlisib, l'inhibiteur de PI3K delta pour les patients atteints d'anémie hémolytique auto-immune qui ont échoué au traitement de deuxième ligne.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

4

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Chine
    • Henan
      • Zhoukou, Henan, Chine
        • Zhoukou Central Hospital
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Chine
        • Regenerative Medicine Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Âge masculin ou féminin ≥ 18 ans
  • Diagnostic de l'anémie hémolytique primaire à anticorps chauds (AIHA).
  • Hémoglobine < 100g/L
  • Réfractaire ou en rechute après au moins 2 lignes de traitement antérieures.
  • Statut de performance ECOG ≤ 2
  • Volonté et capable de se conformer aux exigences de cette étude et consentement éclairé écrit.

Critère d'exclusion:

  • Nombre de neutrophiles < 0,5 × 10 ^ 9/L ou nombre de plaquettes < 50 x 10 ^ 9/L
  • Diagnostic de l'une des maladies suivantes : maladie des agglutinines froides, syndrome des agglutinines froides, AIHA mixte, hémoglobinurie froide paroxystique (HPC).
  • Diagnostic du stade actif du tissu conjonctif ou des maladies rhumatismales auto-immunes systémiques (SARD)
  • Antécédents de néoplasmes lymphoprolifératifs
  • Avait d'autres maladies hémolytiques héréditaires ou acquises.
  • AIHA secondaire causée par des médicaments ou une infection
  • Transplantation d'organe ou de cellules souches déjà reçue.
  • Avait une tumeur maligne dans les 5 ans précédant l'inscription, à l'exclusion du cancer de la peau basocellulaire ou épidermoïde guéri, du cancer superficiel de la vessie, de la tumeur intraépithéliale de la prostate, du carcinome cervical in situ ou d'autres tumeurs indolentes
  • Patients atteints du VHB, du VHC, du VIH ou d'autres infections nécessitant un traitement.
  • Fonction hépatique anormale : deux examens consécutifs avec un intervalle de ≥ 1 semaine suggèrent que l'ALT et l'AST sont 2,5 fois plus élevées que la limite supérieure des valeurs normales
  • Insuffisance rénale : clairance de la créatinine < 60 ml/min
  • Toute condition médicale grave et/ou incontrôlée ou toute autre condition qui pourrait affecter leur participation à l'étude, y compris les maladies cardiaques cliniquement significatives, l'hypertension réfractaire, les troubles métaboliques et d'autres maladies qui affectent gravement la fonction du tractus gastro-intestinal.
  • Avait des antécédents de maladies psychiatriques, de maladies cérébrovasculaires ou de séquelles cognitives de traumatisme crânien.
  • A reçu du rituximab 6 semaines avant l'inscription.
  • A reçu le vaccin atténué 4 semaines avant l'inscription
  • Participation à un autre essai clinique dans les 4 semaines précédant le début de cet essai
  • Si vous êtes allergique au linperlisib ou à tout autre composant de ce médicament.
  • Précédemment traité avec un autre inhibiteur de PI3Kδ.
  • Patientes enceintes ou allaitantes
  • Patients considérés comme inéligibles à l'étude par l'investigateur pour des raisons autres que celles ci-dessus

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Inhibiteur PI3K Delta
Médicament: Linperlisib
La voie de signalisation de la phosphatidylinositol 3-kinase delta (PI3Kδ) joue un rôle essentiel dans l'activation, la prolifération et la localisation tissulaire des cellules B auto-réactives qui contribuent aux maladies auto-immunes. Les cellules B jouent un rôle essentiel dans le fonctionnement et le dysfonctionnement du système immunitaire (par exemple, l'auto-immunité) en produisant des anticorps et en agissant comme cellules présentatrices d'antigène (APC) pour les cellules T. La signalisation via PI3K contrôle de nombreuses fonctions essentielles des cellules B et constitue donc une cible prometteuse pour prévenir l'activation aberrante des cellules B.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de réponse global
Délai: 6-12 semaines
Pourcentage de patients présentant une réponse hématologique. La réponse hématologique est évaluée par l'hémoglobine et d'autres indicateurs de laboratoire liés à l'hémolyse.
6-12 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence de l'événement indésirable
Délai: 12 semaines
Utilisez la version 5 des Critères communs de terminologie pour les événements indésirables (CTCAE) pour évaluer l'événement indésirable.
12 semaines
Taux de réponse complète
Délai: 6-12 semaines
Pourcentage de patients avec une réponse hématologique complète. La réponse hématologique est évaluée par l'hémoglobine et d'autres indicateurs de laboratoire liés à l'hémolyse.
6-12 semaines
Réponse complète avec récupération incomplète de l'hémolyse, CRi
Délai: 6-12 semaines
Pourcentage de patients avec RCi qui est évalué par l'hémoglobine et d'autres indicateurs de laboratoire liés à l'hémolyse.
6-12 semaines
Changement moyen par rapport à la ligne de base des taux d'hémoglobine (Hb)
Délai: 6-12 semaines
6-12 semaines
Temps nécessaire pour obtenir une réponse partielle (RP)
Délai: 6-12 semaines
La durée a été calculée de l'inscription à la RP. PR est évalué par l'hémoglobine et la transfusion sanguine.
6-12 semaines
Temps nécessaire pour obtenir une réponse complète (CR)
Délai: 6-12 semaines
La durée a été calculée de l'inscription à la RC.
6-12 semaines
Modification de la qualité de vie liée à la santé
Délai: Base de référence et 12 semaines
Medical Outcomes Study Questionnaire Short Form 36 Health Survey (SF-36) est utilisé pour évaluer la qualité de vie liée à la santé des patients. Le SF-36 a huit scores à l'échelle; les scores sont des sommes pondérées des questions de chaque section. Les scores vont de 0 à 100. Scores inférieurs = plus d'incapacité, scores supérieurs = moins d'incapacité
Base de référence et 12 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Collaborateurs

YL-Pharma

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

13 janvier 2023

Achèvement primaire (Réel)

31 janvier 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

6 février 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

7 décembre 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

22 décembre 2022

Première publication (Réel)

9 janvier 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

11 février 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

9 février 2026

Dernière vérification

1 février 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • IIT2022067

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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