Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse af PI3K Delta-hæmmer hos patienter med autoimmun hæmolytisk anæmi, der mislykkedes i to-runde terapi

9. februar 2026 opdateret af: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Dette er en prospektiv, multicenter, enarms-pilotundersøgelse. Formålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​Linperlisib, PI3K delta-hæmmeren til patienter med autoimmun hæmolytisk anæmi, som ikke klarede andenlinjebehandlingen.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
    • Henan
      • Zhoukou, Henan, Kina
        • Zhoukou Central Hospital
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Kina
        • Regenerative Medicine Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand eller kvinde alder ≥ 18 år
  • Diagnose af primær varm antistof hæmolytisk anæmi (AIHA).
  • Hæmoglobin < 100g/L
  • Refraktær over for eller tilbagefald efter mindst 2 tidligere behandlingslinjer.
  • ECOG-ydeevnestatus ≤ 2
  • Villig og i stand til at overholde kravene til denne undersøgelse og skriftligt informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Neutrofiltal < 0,5×10^9/L eller blodpladeantal < 50 x 10^9/L
  • Diagnose af en af ​​følgende sygdomme: Kold agglutinin sygdom, kold agglutinin syndrom, blandet AIHA, paroxysmal kold hæmoglobinuri (PCH).
  • Diagnose af bindevævets aktive fase eller systemiske autoimmune gigtsygdomme (SARDs)
  • Historie om lymfoproliferative neoplasmer
  • Havde andre arvelige eller erhvervede hæmolytiske sygdomme.
  • Sekundær AIHA forårsaget af medicin eller infektion
  • Tidligere modtaget organ- eller stamcelletransplantation.
  • Havde ondartet tumor inden for 5 år før indskrivning, eksklusive helbredt basal- eller pladecellehudkræft, overfladisk blærekræft, prostata intraepitelial tumor, cervikal carcinom in situ eller andre indolente tumorer
  • Patienter med HBV, HCV, HIV eller andre behandlingskrævende infektioner.
  • Unormal leverfunktion: to på hinanden følgende undersøgelser med et interval på ≥1 uge tyder på, at ALAT og ASAT er 2,5 gange højere end den øvre grænse for normale værdier
  • Nedsat nyrefunktion: kreatininclearance <60 ml/min
  • Enhver alvorlig og/eller ukontrolleret medicinsk tilstand eller andre tilstande, der kan påvirke deres deltagelse i undersøgelsen, herunder klinisk signifikante hjertesygdomme, refraktær hypertension, stofskifteforstyrrelser og andre sygdomme, der alvorligt påvirker funktionen af ​​mave-tarmkanalen.
  • Havde en historie med psykiatriske sygdomme, cerebrovaskulær sygdom eller kognitive følgesygdomme efter hovedskade.
  • Modtog rituximab 6 uger før indskrivning.
  • Modtog svækket vaccine 4 på uger før indskrivning
  • Deltagelse i et andet klinisk forsøg inden for 4 uger før starten af ​​dette forsøg
  • Har du en allergi over for Linperlisib eller enhver anden del af denne medicin.
  • Tidligere behandlet med anden PI3Kδ-hæmmer.
  • Gravide eller ammende patienter
  • Patienter, der af investigator anses for ikke at være kvalificerede til undersøgelsen af ​​andre årsager end ovenstående

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: PI3K Delta-hæmmer
Medicin: Linperlisib
Fosfatidylinositol 3-kinase delta (PI3Kδ) signalvejen spiller en kritisk rolle i aktiveringen, proliferationen og vævssøgningen af ​​selvreaktive B-celler, der bidrager til autoimmune sygdomme. B-celler spiller en væsentlig rolle i immunsystemets funktion og dysfunktion (f.eks. autoimmunitet) ved at producere antistoffer og ved at fungere som antigen-præsenterende celler (APC'er) for T-celler. Signalering via PI3K styrer mange essentielle B-cellefunktioner og er derfor et lovende mål for at forhindre afvigende B-celleaktivering.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet svarprocent
Tidsramme: 6-12 uger
Procentdel af patienter med hæmatologisk respons. Hæmatologisk respons evalueres af hæmoglobin og andre hæmolyse-relaterede laboratorieindikatorer.
6-12 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomsten af ​​den uønskede hændelse
Tidsramme: 12 uger
Brug Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) version 5 til at vurdere den uønskede hændelse.
12 uger
Komplet svarprocent
Tidsramme: 6-12 uger
Procentdel af patienter med hæmatologisk komplet respons. Hæmatologisk respons evalueres af hæmoglobin og andre hæmolyse-relaterede laboratorieindikatorer.
6-12 uger
Komplet respons med ufuldstændig hæmolysegendannelse, CRi
Tidsramme: 6-12 uger
Procentdel af patienter med CRi, som vurderes ved hæmoglobin og andre hæmolyse-relaterede laboratorieindikatorer.
6-12 uger
Gennemsnitlig ændring fra baseline i hæmoglobin (Hgb) niveauer
Tidsramme: 6-12 uger
6-12 uger
Tid til at opnå delvis respons (PR)
Tidsramme: 6-12 uger
Varighedstid blev beregnet fra tilmelding til PR. PR vurderes ved hæmoglobin og blodtransfusion.
6-12 uger
Tid til at opnå fuldstændig respons (CR)
Tidsramme: 6-12 uger
Varighedstiden blev beregnet fra indskrivning til CR.
6-12 uger
Ændring af den sundhedsrelaterede livskvalitet
Tidsramme: Baseline og 12 uger
Medical Outcomes Study Questionnaire Short Form 36 Health Survey (SF-36) bruges til at vurdere patienters helbredsrelaterede livskvalitet. SF-36 har otte skalerede resultater; scorerne er vægtede summer af spørgsmålene i hvert afsnit. Score varierer fra 0 - 100. Lavere score = mere handicap, højere score = mindre handicap
Baseline og 12 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Samarbejdspartnere

YL-Pharma

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. januar 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. januar 2024

Studieafslutning (Faktiske)

6. februar 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. december 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. december 2022

Først opslået (Faktiske)

9. januar 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • IIT2022067

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Autoimmun hæmolytisk anæmi

Kliniske forsøg med Linperlisib

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Austria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner