Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie des PI3K-Delta-Inhibitors bei Patienten mit autoimmuner hämolytischer Anämie, bei denen die Zwei-Runden-Therapie fehlschlug

Einschlusskriterien:

• Männliches oder weibliches Alter ≥ 18 Jahre
• Diagnose einer primären wärmeantikörperhämolytischen Anämie (AIHA).
• Hämoglobin < 100 g/l
• Refraktär oder rezidiviert nach mindestens 2 vorangegangenen Behandlungslinien.
• ECOG-Leistungsstatus ≤ 2
• Bereit und in der Lage, die Anforderungen für diese Studie zu erfüllen, und schriftliche Einverständniserklärung.

Ausschlusskriterien:

• Neutrophilenzahl < 0,5×10^9/l oder Thrombozytenzahl < 50 x 10^9/l
• Diagnose einer der folgenden Krankheiten: Kälteagglutinin-Krankheit, Kälteagglutininsyndrom, gemischte AIHA, paroxysmale Kältehämoglobinurie (PCH).
• Diagnose des aktiven Stadiums des Bindegewebes oder systemischer autoimmuner rheumatischer Erkrankungen (SARDs)
• Geschichte der lymphoproliferativen Neoplasien
• Hatte andere erbliche oder erworbene hämolytische Erkrankungen.
• Sekundäre AIHA, verursacht durch Medikamente oder Infektionen
• Zuvor erhaltene Organ- oder Stammzelltransplantation.
• Hatte innerhalb von 5 Jahren vor der Einschreibung einen bösartigen Tumor, mit Ausnahme von geheiltem Basal- oder Plattenepithelkarzinom, oberflächlichem Blasenkrebs, intraepithelialem Prostatatumor, Zervixkarzinom in situ oder anderen indolenten Tumoren
• Patienten mit HBV, HCV, HIV oder anderen behandlungsbedürftigen Infektionen.
• Abnormale Leberfunktion: Zwei aufeinanderfolgende Untersuchungen im Abstand von ≥ 1 Woche deuten darauf hin, dass ALT und AST 2,5-mal höher sind als die Obergrenze der Normalwerte
• Nierenfunktionsstörung: Kreatinin-Clearance < 60 ml/min
• Jegliche schwere und/oder unkontrollierte Erkrankungen oder andere Erkrankungen, die ihre Teilnahme an der Studie beeinträchtigen könnten, einschließlich klinisch signifikanter Herzerkrankungen, refraktärer Hypertonie, Stoffwechselstörungen und anderer Erkrankungen, die die Funktion des Magen-Darm-Trakts ernsthaft beeinträchtigen.
• Hatte eine Vorgeschichte von psychiatrischen Erkrankungen, zerebrovaskulären Erkrankungen oder kognitiven Folgen einer Kopfverletzung.
• 6 Wochen vor der Einschreibung Rituximab erhalten.
• 4 Wochen vor der Einschreibung abgeschwächten Impfstoff erhalten
• Teilnahme an einer anderen klinischen Studie innerhalb von 4 Wochen vor Beginn dieser Studie
• eine Allergie gegen Linperlisib oder einen anderen Bestandteil dieses Arzneimittels haben.
• Zuvor mit einem anderen PI3Kδ-Inhibitor behandelt.
• Schwangere oder stillende Patienten
• Patienten, die vom Prüfarzt aus anderen als den oben genannten Gründen als nicht für die Studie geeignet erachtet werden