Studio sulla sicurezza e l'efficacia dell'inibitore delta PI3K nei pazienti con anemia emolitica autoimmune che hanno fallito la terapia a due cicli

Criterio di inclusione:

• Età maschile o femminile ≥ 18 anni
• Diagnosi di anemia emolitica da anticorpi caldi primari (AIHA).
• Emoglobina < 100 g/L
• Refrattaria o recidivante dopo almeno 2 precedenti linee di trattamento.
• Performance status ECOG ≤ 2
• - Disponibilità e capacità di soddisfare i requisiti per questo studio e consenso informato scritto.

Criteri di esclusione:

• Conta dei neutrofili < 0,5×10^9/L o conta piastrinica < 50 x 10^9/L
• Diagnosi di una qualsiasi delle seguenti malattie: malattia da agglutinine fredde, sindrome da agglutinine fredde, AIHA mista, emoglobinuria parossistica da freddo (PCH).
• Diagnosi dello stadio attivo del tessuto connettivo o malattie reumatiche autoimmuni sistemiche (SARD)
• Storia di neoplasie linfoproliferative
• Aveva altre malattie emolitiche ereditarie o acquisite.
• AIHA secondaria causata da droghe o infezione
• Precedentemente ricevuto trapianto di organi o cellule staminali.
• Aveva un tumore maligno entro 5 anni prima dell'arruolamento, escluso carcinoma cutaneo a cellule basali o squamose curato, carcinoma superficiale della vescica, tumore intraepiteliale della prostata, carcinoma cervicale in situ o altri tumori indolenti
• Pazienti con HBV, HCV, HIV o altre infezioni che richiedono un trattamento.
• Funzionalità epatica anormale: due esami consecutivi con un intervallo di ≥1 settimana suggeriscono che ALT e AST sono 2,5 volte superiori al limite superiore dei valori normali
• Compromissione renale: clearance della creatinina <60 ml/min
• Eventuali condizioni mediche gravi e/o incontrollate o altre condizioni che potrebbero influire sulla loro partecipazione allo studio, comprese malattie cardiache clinicamente significative, ipertensione refrattaria, disturbi metabolici e altre malattie che compromettono gravemente la funzione del tratto gastrointestinale.
• Aveva una storia di malattie psichiatriche, malattie cerebrovascolari o sequele cognitive di trauma cranico.
• Rituximab ricevuto in 6 settimane prima dell'arruolamento.
• Ricevuto vaccino attenuato 4 settimane prima dell'arruolamento
• Partecipazione a un altro studio clinico entro 4 settimane prima dell'inizio di questo studio
• Avere un'allergia a Linperlisib o qualsiasi altra parte di questo medicinale.
• Precedentemente trattato con un altro inibitore PI3Kδ.
• Pazienti in gravidanza o in allattamento
• Pazienti considerati non ammissibili allo studio dallo sperimentatore per motivi diversi da quanto sopra